Entrada Therapeutics Exon 44 пропускает клиническое исследование ELEVATE-44 фазы 1/2

Пока не предоставлено

• Назначен мальчик при рождении с клиническими признаками, совместимыми с мышечной дистрофией Дюшенна, по определению исследователя.
• Часть А: 4-20 лет включительно.
• Амбулаторный статус, часть A: амбулаторный с записью показателя верхней конечности v2.0 (PUL 2.0) в соответствии с протоколом скрининга.
• По оценке исследователя, мышцы достаточны для получения биопсии ткани.
• Применяются другие критерии, определенные протоколом.

• Любое существенное сопутствующее заболевание, которое может помешать соблюдению требований протокола.
• Имеет острое заболевание в течение 4 недель до приема первой дозы исследуемого препарата, которое может помешать измерениям в исследовании или поставить под угрозу безопасность участника.
• Использование следующих препаратов:
• Предыдущее лечение любой терапией пропуска экзонов в любое время.
• Предварительное лечение любой генной терапией в любое время
• Использование антикоагулянтов, антитромботических или антитромбоцитарных средств.
• Использование иммунодепрессантов (кроме пероральных кортикостероидов при заболеваниях МДД)
• Принимал или в настоящее время принимает ингибитор гистондеацетилазы (HDAC), включая (но не ограничиваясь) гивиностат.
• Лабораторные отклонения.
• Зависимость от ИВЛ в дневное время или любое использование инвазивной искусственной вентиляции легких через трахеостому.
• Имеет отклонения от нормы на электрокардиограмме (ЭКГ), оцененные исследователем как клинически значимые, и/или интервал QT с использованием метода коррекции Фридериции (QTcF) >450 мс во время скрининга или до приема первой дозы исследуемого препарата в день 1.
• Получали любой экспериментальный или исследуемый препарат и т. д. в течение 3 месяцев до первой дозы или в течение 5 периодов полураспада (в зависимости от того, что дольше).
• Применяются другие критерии, определенные протоколом.

Пока не предоставлено