Entrada Therapeutics Exon 44 пропускает клиническое исследование ELEVATE-44 фазы 1/2
Обзор исследования
- Возраст
- 4–20 лет
- Фаза
- Фаза 1/2
- Спонсор
- Entrada Therapeutics
- Терапевтический подход
- Пропуск экзона
- Требование к варианту
- Генетический диагноз мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и подтвержденный патологический вариант гена дистрофина, поддающийся пропуску экзона 44, по результатам проверки центральным генетическим консультантом.
- Допустимый пол
- Мужской
- Ходьба
- С сохранением ходьбы
- Начало исследования (фактическое)
- 2025-06-30
- Первичное завершение (ожидаемое)
- 2029-03-28
- Завершение исследования (ожидаемое)
- 2029-03-28
- Набор (ожидаемый)
- 24
- Страны
- БельгияИталияИспанияВеликобритания
Требования и критерии исследования
Приём стероидов
Пока не предоставлено
Критерии включения
- Назначен мальчик при рождении с клиническими признаками, совместимыми с мышечной дистрофией Дюшенна, по определению исследователя.
- Часть А: 4-20 лет включительно.
- Амбулаторный статус, часть A: амбулаторный с записью показателя верхней конечности v2.0 (PUL 2.0) в соответствии с протоколом скрининга.
- По оценке исследователя, мышцы достаточны для получения биопсии ткани.
- Применяются другие критерии, определенные протоколом.
Критерии исключения
- Любое существенное сопутствующее заболевание, которое может помешать соблюдению требований протокола.
- Имеет острое заболевание в течение 4 недель до приема первой дозы исследуемого препарата, которое может помешать измерениям в исследовании или поставить под угрозу безопасность участника.
- Использование следующих препаратов:
- Предыдущее лечение любой терапией пропуска экзонов в любое время.
- Предварительное лечение любой генной терапией в любое время
- Использование антикоагулянтов, антитромботических или антитромбоцитарных средств.
- Использование иммунодепрессантов (кроме пероральных кортикостероидов при заболеваниях МДД)
- Принимал или в настоящее время принимает ингибитор гистондеацетилазы (HDAC), включая (но не ограничиваясь) гивиностат.
- Лабораторные отклонения.
- Зависимость от ИВЛ в дневное время или любое использование инвазивной искусственной вентиляции легких через трахеостому.
- Имеет отклонения от нормы на электрокардиограмме (ЭКГ), оцененные исследователем как клинически значимые, и/или интервал QT с использованием метода коррекции Фридериции (QTcF) >450 мс во время скрининга или до приема первой дозы исследуемого препарата в день 1.
- Получали любой экспериментальный или исследуемый препарат и т. д. в течение 3 месяцев до первой дозы или в течение 5 периодов полураспада (в зависимости от того, что дольше).
- Применяются другие критерии, определенные протоколом.
Контакты и локации
Контакты и локации
Контакт
Пока не предоставлено
Локации
В этом исследовании 14 локаций
Belgium
Ghent, Belgium, 9000
Активный набор
University Hospital Gent
Контакт: Nicolas Deconinck
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: +32 473 96 66 19
Leuven, Belgium, 3000
Активный набор
UZ Leuven
Контакт: Liesbeth De Waele
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: +32 1634 3845
Liège, Belgium, 4000
Активный набор
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
Контакт: Aurore Daron
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: +32 4 321 8515
Italy
Milan, Italy, 20132
Активный набор
IRCCS Ospedale San Raffaele
Контакт: Stefano Previtali
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 0226435080
Milan, Italy, 20162
Активный набор
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
Контакт: Emilio Albamonte
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: +39 3292175797
Rome, Italy, 00165
Активный набор
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
Контакт: Adele D'Amico
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: +393888449868
Spain
Barcelona, Spain, 08035
Активный набор
Hospital Universitario Vall d'Hebron
Контакт: David Gomez Andres
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: +34620539379
Barcelona, Spain, 08950
Активный набор
Hospital Sant Joan de Deu
Контакт: Andres Nascimento
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: +34936009733
United Kingdom
Leeds, United Kingdom, LS1 3EX
Активный набор
Leeds General Infirmary
Контакт: Cristina Martos Lozano
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: +441133923113
Liverpool, United Kingdom, L122AP
Активный набор
Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
Контакт: Rajesh Madhu
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: +4401512284811
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Активный набор
Great Ormond Street Hospital for Children
Контакт: Mariacristina Scoto
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 020 7405 9200
Manchester, United Kingdom, M13 9WL
Набор ещё не начат
Royal Manchester Children's Hospital
Контакт: Gary McCullagh
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: +441617012346
Newcastle upon Tyne, United Kingdom, NE1 3BZ
Активный набор
Freeman Hospital
Контакт: Michela Guglieri
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 0044 1912418649
Oxford, United Kingdom, OX3 9DU
Активный набор
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
Контакт: Laurent Servais
Контактный e-mail: [email protected]
Контактный телефон: 07423213373
Реестр клинических исследований
NCT ID
NCT07037862Эта информация предоставлена только в образовательных целях. Всегда консультируйтесь с исследователями перед принятием медицинских решений.