SPOT-mRNA03 (SPOT-03) Ранняя фаза 1 клинических испытаний генной терапии

Пока не предоставлено

• В соответствии с требованиями региона/страны и/или IRB/IEC, пациент и/или законный опекун подписали форму письменного информированного согласия и осведомлены обо всем соответствующем содержании исследования.
• История болезни включает клинический диагноз МДД и подтвержденные мутации Дюшенна с помощью валидированного генетического тестирования (MLPA и полногеномного секвенирования).
• Способны переносить биопсию мышц под наркозом и не имеют противопоказаний к биопсии.
• Функции сердца, печени, легких и почек достаточны:
• Фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) должна составлять ≥ 50%;
• Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) > 50% от ожидаемого значения и не требует вентиляции в ночное время;
• Скорость клубочковой фильтрации (СКФ) пациента >30 мл/мин/1,73 м2

• Осложнения, отличные от МДД, которые могут вызвать мышечную слабость и/или двигательную дисфункцию.
• Существуют серьезные интеллектуальные нарушения (такие как тяжелый аутизм, тяжелые когнитивные нарушения и тяжелые поведенческие расстройства), которые, по мнению исследователя, могут повлиять на исследование.
• Госпитализация по поводу дыхательной недостаточности в течение 8 недель до скрининга.
• Астма или основные заболевания легких, которые плохо поддаются контролю, такие как бронхит, бронхоэктатическая болезнь, эмфизема или рецидивирующая инфекционная пневмония, которые, по мнению исследователя, могут влиять на дыхательную функцию.
• Тяжелая неконтролируемая сердечная недостаточность (III-IV по NYHA), включая любое из следующих состояний:
• Внутривенное введение диуретиков или препаратов с положительным инотропным действием необходимо в течение 8 недель до скрининга.
• Госпитализация в связи с ухудшением сердечной недостаточности или аритмии в течение 8 недель до скрининга.
• Отклонения от нормы лабораторных показателей, считающиеся клинически значимыми:
• ГГТ > 3 × верхняя граница нормы
• Билирубин ≥ 3,0 мг/дл
• Креатинин ≥ 1,8 мг/дл
• Гемоглобин < 8 или > 18 г/дл
• Количество лейкоцитов > 18 500/мкл
• Аритмии, требующие антиаритмического лечения.
• Субъекты, которые проходят иммуносупрессивную терапию.
• Использовал другую генную терапию, исследуемые препараты или любое лечение, направленное на увеличение экспрессии дистрофина.
• Субъекты, перенесшие в анамнезе серьезные операции в течение 12 недель до первоначальной инфузии или планирующие перенести серьезные операции (например, операцию по поводу сколиоза) во время этого исследования.
• Субъекты, имеющие аллергию на исследуемые продукты или местные эстетические препараты, или имеющие в анамнезе тяжелую аллергию или генетические аллергические реакции.
• В течение 6 месяцев до первоначальной инфузии субъекты подвергались воздействию другого исследуемого препарата или участвовали в интервенционном клиническом исследовании.
• Субъекты с положительным результатом теста на основные антитела к гепатиту В, антитела к гепатиту С или антитела к ВИЧ во время скрининга.
• Исследователь считает, что наличие каких-либо других серьезных заболеваний, заболеваний или потребностей в хроническом лечении наркозависимости может представлять ненужный риск для переноса генов.

• Название: Уинстон Таун
• Номер телефона: 212-920-5501.
• Электронная почта: [email protected]