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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201, que avalia o ENTR-601-45 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). O primeiro grupo de participantes apresentou um perfil de segurança favorável e um pequeno aumento na produção de distrofina após receber a dose inicial. Os resultados são um...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
O estudo Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu estudo de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne (DMD). O Comitê Independente de Monitoramento de Dados (DMC) recomendou iniciar a Coorte 3 com 18 mg/kg no ensaio clínico ELEVATE-44-201, após revisão dos dados de segurança e farmacocinética disponíveis.
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Nova esperança para a distrofia muscular de Duchenne: Inicia-se o ensaio clínico com o Ryoncil.
Uma nova descoberta pode mudar o futuro da distrofia muscular de Duchenne. Ryoncil (remestemcel-L-rknd), um...
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A Regenxbio divulga novos dados provisórios positivos do estudo de fase 1/2 Affinity Duchenne com Rgx-202.
A REGENXBIO anunciou novos dados provisórios positivos do estudo de Fase I/II AFFINITY DUCHENNE...
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O TN-301 da Tenaya supera o Givinostat na melhora da função muscular em pacientes com DMD (distrofia muscular de Duchenne).
A Tenaya Therapeutics apresentou dados pré-clínicos encorajadores avaliando o TN-301, o inibidor de HDAC6 altamente seletivo da empresa,...
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Vamorolone (Agamree) na DMD: Experiência no Mundo Real
A Santhera Pharmaceuticals anunciou que os resultados completos de análises comparativas de longo prazo no mundo real, incluindo dados de referência...
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A Santhera anuncia a proposta de inclusão e reembolso do AGAMREE (Vamorolone) no Sistema Nacional de Saúde da Espanha para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
A Santhera Pharmaceuticals anuncia que a Comissão Interministerial Espanhola sobre Preços de Medicamentos propôs...
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O Comitê de Monitoramento de Dados recomendou o início de um aumento de dose para o Grupo 2 no estudo de supressão do éxon 44 do Entrada.
O estudo Entrada Therapeutics anunciou que um Comitê Independente de Monitoramento de Dados (DMC, na sigla em inglês), conforme o protocolo do estudo, estabeleceu...
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A Satellos anuncia a administração da primeira dose a um participante no estudo pediátrico de Fase 2 do SAT-3247 para distrofia muscular de Duchenne.
A Satellos Bioscience anunciou que o primeiro participante do BASECAMP, um estudo de três meses, recebeu a dose...
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Precision BioSciences recebe aprovação nos EUA para o pedido de novo medicamento experimental (IND) do FDA, o primeiro da sua classe, para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
A Precision BioSciences anunciou que a empresa recebeu uma notificação de que o estudo pode prosseguir...
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A variante Solid Biosciences alinha-se com a FDA no desenho do ensaio clínico de fase 3 SGT-003 para terapia gênica da distrofia muscular de Duchenne.
A Solid Biosciences anunciou uma atualização regulatória positiva de sua recente reunião do Tipo C com...
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A Sarepta divulgou os principais dados de 3 anos da terapia gênica ELEVIDYS em indivíduos ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne
A Sarepta anunciou os principais resultados funcionais de 3 anos dos pacientes tratados na Parte Um do estudo EMBARK...
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Atossa Therapeutics recebe a designação de medicamento órfão FDA para (Z)-Endoxifen para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
Atossa Therapeutics, anunciou que o Escritório de Medicamentos Órfãos da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA ("FDA")...
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AGAMREE (Vamorolone) foi aprovado na Suíça pela Swissmedic.
A Santhera Pharmaceuticals anuncia que a Agência Suíça de Produtos Terapêuticos (Swissmedic) aprovou o AGAMREE...
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A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201,...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
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A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...
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Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram — e o que eles não mostram
A equipe Sarepta Therapeutics apresentou novos dados sobre o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) na Conferência Mundial de 2026...