Ana SayfaBasın Bültenleri
Basın Bültenleri
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (Duchenne) hastalarında ENTR-601-45'yi değerlendiren Ekson 45 Atlama Çalışması (ELEVATE-45-201)'ndan olumlu ilk sonuçlar açıkladı. Katılımcıların ilk grubu, olumlu bir güvenlik profili ve ilk dozu aldıktan sonra distrofin üretiminde küçük bir artış gösterdi. Bulgular...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) için Ekson 44 Atlama Çalışmasında en yüksek dozu test etmek üzere onay aldı. Bağımsız Veri İzleme Komitesi (DMC), mevcut güvenlik ve farmakokinetik verileri inceledikten sonra, ELEVATE-44-201 klinik çalışmasında 3. Kohort'a 18 mg/kg dozunda başlanmasını tavsiye etti...
Keşfetmeye devam edin
Basın Bültenleri
Duchenne Hastalığı İçin Yeni Umut: Ryoncil Klinik Denemesi Başlıyor
Yeni bir atılım, Duchenne kas distrofisinin geleceğini değiştirebilir. Ryoncil (remestemcel-L-rknd), bir...
Basın Bültenleri
Regenxbio, Rgx-202'nin Faz 1/2 Affinity Duchenne Çalışmasından Yeni Olumlu Ara Veriler Bildirdi
REGENXBIO, Faz I/II AFFINITY DUCHENNE çalışmasından elde edilen yeni olumlu ara verileri açıkladı...
Basın Bültenleri
Tenaya'nın TN-301 Ürünü, DMD Kas Fonksiyonunu İyileştirme Konusunda Givinostat'tan Daha İyi Olabilir
Tenaya Therapeutics, şirketin oldukça seçici HDAC6 inhibitörü olan TN-301'i değerlendiren umut verici preklinik veriler sundu...
Basın Bültenleri
DMD'de Vamorolone (Agamree): Gerçek Dünya Deneyimi
Santhera Pharmaceuticals, başlangıç verileri de dahil olmak üzere uzun vadeli gerçek dünya karşılaştırmalı analizlerinin tam sonuçlarını açıkladı...
Basın Bültenleri
Santhera, Duchenne Musküler Distrofisi Tedavisi için AGAMREE (Vamorolone)'nin İspanya Ulusal Sağlık Sistemine Dahil Edilmesi ve Geri Ödemesinin Sağlanması Teklifini Duyurdu
Santhera Pharmaceuticals, İspanya Bakanlararası İlaç Fiyatları Komisyonu'nun bir öneride bulunduğunu duyurdu...
Basın Bültenleri
Veri İzleme Komitesi, Entrada'nın Ekzon 44 Atlama Çalışmasında Grup 2 İçin Artırılmış Doz Başlatılmasını Tavsiye Etti
Entrada Therapeutics, çalışma protokolüne göre bağımsız bir Veri İzleme Komitesi'nin (DMC) kurulduğunu duyurdu...
Basın Bültenleri
Satellos, Duchenne Kas Distrofisi için Geliştirilen SAT-3247'nin Faz 2 Pediatrik Çalışmasında İlk Katılımcının Dozunun Verildiğini Duyurdu
Satellos Bioscience, üç aylık bir program olan BASECAMP'e ilk katılımcının doz verildiğini duyurdu...
Basın Bültenleri
Precision BioSciences, Duchenne Musküler Distrofisi Tedavisi için İlk Sınıf İlaç Olan PBGENE-DMD'nin Araştırma Amaçlı Yeni İlaç Başvurusuna (IND) ABD FDA Onayını Aldı
Precision BioSciences, Şirketin ...'den Çalışmaya Devam Edilebilir onayı aldığını duyurdu.
Basın Bültenleri
Solid Biosciences, Duchenne Musküler Distrofi Gen Terapisi için SGT-003 Faz 3 Klinik Çalışmasının Tasarımında FDA ile Anlaştı
Solid Biosciences announced a positive regulatory update from its recent Type C meeting with...
Basın Bültenleri
Sarepta, Duchenne Kas Distrofisi Olan Ayakta Tedavi Gören Bireylerde ELEVIDYS Gen Terapisi ile İlgili 3 Yıllık Verileri Açıkladı
Sarepta announced 3-year topline functional results from patients treated in Part One of EMBARK...
Basın Bültenleri
Atossa Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisinin Tedavisi İçin (Z)-Endoxifen'e FDA Yetim İlaç Onayı Aldı
Atossa Therapeutics, announced that the U.S. Food and Drug Administration ("FDA") Office of Orphan...
Basın Bültenleri
AGAMREE (Vamorolone), İsviçre'de Swissmedic Tarafından Onaylandı
Santhera Pharmaceuticals announces that the Swiss Agency for Therapeutic Products (Swissmedic), has approved AGAMREE...
Son makaleler
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...
Basın Bültenleri
ELEVIDYS WMS 2026 Verileri: Neler Gösteriyor ve Neler Göstermiyor?
Sarepta Therapeutics, 2026 Dünya Sağlık Örgütü'nde ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) ile ilgili yeni veriler sundu...