Precision BioSciences, Şirketin ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) Çalışmaya Devam Edilmesine İzin Verilmesine İlişkin Bildirim aldığını duyurdu (FDA). Bu, Precision BioSciences'nin, ayakta tedavi gören Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarının tedavisi için PBGENE-DMD'nin Faz 1/2 klinik denemesi olan FUNCTION-DMD için, son derece uzmanlaşmış klinik deneme merkezlerinde Etik Kurul faaliyetlerini ve klinik deneme merkezi aktivasyonunu başlatmasına olanak tanır. Bu çalışmanın amacı, DMD hastalığına yakalanmış hastalarda distrofin protein ekspresyonu ve fonksiyonel sonuçlar da dahil olmak üzere güvenliği, toleransı ve etkinliği değerlendirmektir.
– ABD'de FDA Çalışmasının İlerleyebileceğine Dair Bildirim, Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarında FUNCTION-DMD Faz 1/2 klinik çalışması için klinik araştırma sahası aktivasyonunun başlatılmasını mümkün kılıyor.
– Dünya standartlarında birçok DMD klinik araştırma merkezinde Kurumsal Etik Kurul (IRB) süreci devam etmektedir.
– PBGENE-DMD, DMD'nin altında yatan genetik nedeni yeni bir tek seferlik gen düzenleme terapisiyle düzeltmek için tasarlanmış, canlı organizmada gen düzenleme üzerine araştırma aşamasında olan bir üründür.
– Şirket, Kas Distrofisi Derneği konferansından sonra Mart ayında, PBGENE-DMD ve FUNCTION-DMD klinik çalışmalarını ele almak üzere, hasta savunucuları da dahil olmak üzere önde gelen kanaat önderlerinin katılımıyla sanal bir etkinlik düzenlemeyi planlıyor.
PBGENE-DMD nedir?
PBGENE-DMD, Precision'ın tamamen sahip olduğu, sınıfında ilk olan ve gen eksizyon yaklaşımını kullanan bir in vivo gen düzenleme programıdır. Bu program, DMD'li hastaların en büyük moleküler alt kümesini oluşturan ve yaklaşık 60% olan "sıcak nokta" bölgesi olarak bilinen 45 ile 55. eksonlar arasındaki mutasyonlara sahip hastalarda distrofin genini kalıcı olarak düzeltmeyi amaçlamaktadır. Tedavinin amacı, distrofin geninin neredeyse tam uzunlukta işlevsel bir distrofin proteini üretme yeteneğini geri kazandırmaktır. Bu protein, tam uzunluktaki distrofinin 80%'sini korur ve günümüzde onaylanmış veya geliştirilmekte olan sentetik mikro-distrofin yapılarından (tam uzunluktaki distrofinin yaklaşık 34%'si kadardır) önemli ölçüde daha büyüktür.
İlk klinik araştırma sahasının 2026 yılının ilk yarısında faaliyete geçirilmesi hedefleniyor.
“FDA tarafından PBGENE-DMD için alınan ”Çalışmaya Devam Edilebilir’ bildirimi, tamamen bize ait ikinci programımızı klinik aşamaya doğru ilerletirken Precision BioSciences için bir başka düzenleyici başarıyı temsil ediyor. Günümüzde onaylanmış tedavilere rağmen, DMD'li erkek çocuklarda zaman içinde fonksiyonel iyileşmelere yol açan tedaviler eksik. DMD için bu yeni gen eksizyon yaklaşımını klinik aşamaya getirmekten ve 2026 yılının ilk yarısında ABD'deki ilk klinik merkezi aktif hale getirmekten heyecan duyuyoruz. Yıl sonuna kadar IND başvurusunu yapma ve ilk çeyrekte FDA ‘Çalışmaya Devam Edilebilir’ bildirimini alma hedefimize ulaşan ekibimizle gurur duyuyorum. Şirket, klinik merkez aktivasyonlarını başlatmak için çeşitli Etik Kurullar ve FDA ile çalışmaya devam edecektir,” dedi Precision BioSciences CEO'su Michael Amoroso.
Bu Sayfayı Takip Edin >>> Duchenne için Tüm Klinik Araştırmalar
