Yeni bir uluslararası iş birliği, Duchenne kas distrofisi (DMD) için potansiyel bir gen terapisi geliştirilmesini desteklemek amacıyla İsviçre ve Türkiye'den biyoteknoloji uzmanlığını bir araya getiriyor.
İsviçre merkezli biyoteknoloji şirketi NewBiologix SA, Türkiye merkezli gen terapisi şirketi Synastra Biotechnology Inc. ile Synastra'nin araştırma aşamasındaki DMD gen terapisi programı için istikrarlı bir üretici hücre hattı geliştirmek üzere bir anlaşma imzaladı.
Bu ortaklık, gen terapisindeki en önemli zorluklardan birine odaklanıyor: tedavi için gereken büyük miktarda viral vektörün tutarlı, ölçeklenebilir ve potansiyel olarak daha uygun maliyetli bir şekilde üretilmesi.
İçindekiler
DMD Gen Terapisi Üretimine Odaklanan Bir Ortaklık
Anlaşma uyarınca, NewBiologix, Synastra'nin DMD programı için istikrarlı bir Araştırma Hücre Bankası geliştirmek ve karakterize etmek amacıyla Xcell™ Stabil Üretim Platformunu kullanacaktır.
Platform, tekrarlanan geçici transkripsiyon süreçlerini genetik olarak tasarlanmış, kararlı üretici hücre hatlarıyla değiştirmek üzere tasarlanmıştır. Şirketlere göre, bu yaklaşım rekombinant adeno-ilişkili virüs (rAAV) üretimini daha tekrarlanabilir ve ölçeklenebilir hale getirmeye yardımcı olabilir.
Bu durum, özellikle DMD gen terapisi için önemlidir çünkü sistemik tedavi çok yüksek dozlarda rAAV vektörleri gerektirebilir. Bu nedenle üretim kapasitesi, tutarlılık, ölçeklenebilirlik ve maliyet, bu terapilerin gelecekteki geliştirilmesi ve erişilebilirliğinde önemli faktörler haline gelebilir.
Anlaşma ayrıca, programın ticari bir lisansa dönüştürülmesi seçeneğini de içeriyor ve bu da gelecekteki klinik ve ticari üretim faaliyetlerini destekleyebilir.
Türkiye'den Yeni Bir DMD Gen Terapisi Programı Ortaya Çıkıyor
Bu iş birliğinin en dikkat çekici yönlerinden biri, Synastra'nin Türkiye menşeli olmasıdır.
Synastra Biyoteknoloji, Üsküdar Üniversitesi ve Unifon-Biotech GSYF Girişim Sermayesi Yatırım Fonu arasındaki iş birliğiyle kurulmuştur. Şirketin başında moleküler biyolog ve genetik mühendis Dr. Cihan Taştan bulunmakta olup, kendisi Yönetim Kurulu Başkan Yardımcısı ve Genel Müdür olarak görev yapmaktadır.
Synastra'nin öncü programı, DMD için araştırma aşamasında olan AAV tabanlı bir mikro-distrofin gen terapisi adayıdır.
Şirket, programını ilerletmek için genom mühendisliği, sentetik biyoloji, AAV vektör tasarımı, analitik ve CMC stratejisi, preklinik geliştirme ve klinik uygulamaya yönelik çalışmaları bir araya getiriyor.
Bu çalışmanın bilimsel altyapısının bir kısmı, Üsküdar Üniversitesi ile olan iş birliği ve Transgenik Hücre Teknolojileri Uygulama ve Araştırma Merkezi (TRGENMER) aracılığıyla sağlanmaktadır.
Türk İnovasyonunu Küresel Üretimle Bağlamak
NewBiologix ile yapılan ortaklık, Türkiye'de ortaya çıkan bir gen terapisi programını uluslararası bir üretim teknolojisi platformuyla birleştirme yolunda önemli bir adımı temsil etmektedir.
Synastra, potansiyel bir tedavinin yalnızca bilimsel tasarımına odaklanmak yerine, bilimsel, üretim ve uygulama süreçlerini en başından itibaren inşa ettiğini belirtiyor.
Amaç, uluslararası üretim, kalite ve düzenleyici standartlara doğru ilerleyebilecek bir DMD gen terapisi programı geliştirmektir.
DMD topluluğu için bu işbirliği, halihazırda bir tedavi yönteminin mevcut olduğu anlamına gelmesinden ziyade, Duchenne kas distrofisinin altında yatan genetik nedeni ele almak için geliştirilen bir başka deneysel yaklaşımı temsil etmesi açısından önemlidir.
Başarılı olması durumunda, devam eden geliştirme çalışmaları, Türkiye kökenli bu programın klinik uygulamaya daha da yaklaşmasına ve nihayetinde yeni tedavi seçeneklerine acilen ihtiyaç duyan hastalara ve ailelere ulaşma olasılığına yardımcı olabilir.
Daha Fazlasını Keşfedin: Duchenne Klinik Araştırmalarını Keşfedin
