يجمع تعاون دولي جديد بين خبرات التكنولوجيا الحيوية من سويسرا وتركيا لدعم تطوير علاج جيني محتمل لضمور دوشين العضلي (DMD).
دخلت شركة التكنولوجيا الحيوية السويسرية NewBiologix SA في اتفاقية مع شركة Synastra Biotechnology Inc.، وهي شركة للعلاج الجيني مقرها تركيا، لتطوير خط خلوي منتج مستقر لبرنامج العلاج الجيني التجريبي لمرض ضمور العضلات الدوشيني التابع لشركة Synastra.
تركز الشراكة على أحد أهم التحديات في العلاج الجيني: إنتاج كميات كبيرة من الناقل الفيروسي اللازم للعلاج بطريقة متسقة وقابلة للتطوير وربما أكثر فعالية من حيث التكلفة.
جدول المحتويات
شراكة تركز على تصنيع العلاج الجيني لضمور العضلات الدوشيني
بموجب الاتفاقية، ستستخدم NewBiologix منصة التصنيع المستقرة Xcell™ الخاصة بها لتطوير وتوصيف بنك خلايا بحثية مستقر لبرنامج DMD الخاص بـ Synastra.
صُممت هذه المنصة لاستبدال عمليات نقل الجينات المؤقتة المتكررة بخطوط خلايا منتجة مستقرة مُعدلة وراثيًا. ووفقًا للشركات، يُمكن لهذا النهج أن يُسهم في جعل إنتاج الفيروسات الغدية المرتبطة المؤتلفة (rAAV) أكثر قابلية للتكرار والتوسع.
يُعدّ هذا الأمر بالغ الأهمية لعلاج ضمور العضلات الدوشيني الجيني، إذ قد يتطلب العلاج الجهازي جرعات عالية جدًا من نواقل الفيروسات الغدية المرتبطة المؤتلفة. ولذلك، يُمكن أن تُصبح القدرة التصنيعية، والاتساق، وقابلية التوسع، والتكلفة عوامل رئيسية في تطوير هذه العلاجات وتوفيرها مستقبلًا.
يتضمن الاتفاق أيضاً خيار تحويل البرنامج إلى ترخيص تجاري، مما قد يدعم التصنيع السريري والتجاري في المستقبل.
برنامج العلاج الجيني لضمور العضلات الدوشيني ينبثق من تركيا
من أبرز جوانب هذا التعاون أن أصل Synastra هو تركيا.
تم تأسيس شركة Synastra للتكنولوجيا الحيوية من خلال تعاون بين جامعة أوسكودار وصندوق الاستثمار في رأس المال المخاطر Unifon-Biotech GSYF. يقود الشركة عالم الأحياء الجزيئية ومهندس الوراثة الدكتور جيهان تاشتان، الذي يشغل منصب نائب رئيس مجلس الإدارة والمدير العام.
البرنامج الرئيسي لـ Synastra هو برنامج تجريبي للعلاج الجيني القائم على AAV باستخدام الميكرو-ديستروفين لعلاج ضمور العضلات الدوشيني.
تجمع الشركة بين الهندسة الجينومية، وعلم الأحياء التركيبي، وتصميم ناقلات الفيروسات الغدية المرتبطة، والاستراتيجية التحليلية واستراتيجية التصنيع والتحكم، والتطوير ما قبل السريري، والترجمة السريرية في سعيها للنهوض ببرنامجها.
يوفر تعاونها مع جامعة أوسكودار، بما في ذلك مركز تطبيقات وأبحاث تقنيات الخلايا المعدلة وراثيًا (TRGENMER)، جزءًا من البنية التحتية العلمية وراء هذا العمل.
ربط الابتكار التركي بالتصنيع العالمي
تمثل الشراكة مع NewBiologix خطوة مهمة في ربط برنامج العلاج الجيني الذي نشأ في تركيا بمنصة تكنولوجيا التصنيع الدولية.
بدلاً من التركيز فقط على التصميم العلمي لعلاج محتمل، تقول شركة Synastra إنها تقوم ببناء المسار العلمي والتصنيعي والترجمي من البداية.
الهدف هو تطوير برنامج للعلاج الجيني لمرض ضمور العضلات الدوشيني يمكن أن يتقدم نحو معايير التصنيع والجودة والتنظيم الدولية.
بالنسبة لمجتمع مرضى ضمور العضلات الدوشيني، فإن هذا التعاون مهم ليس لأنه يعني أن العلاج متاح بالفعل، ولكن لأنه يمثل نهجًا بحثيًا آخر يتم تطويره لمعالجة السبب الجيني الكامن وراء مرض دوشين.
في حال نجاحه، فإن استمرار التطوير يمكن أن يساعد في تقريب هذا البرنامج الذي نشأ في تركيا من التطبيق السريري، وفي نهاية المطاف، إمكانية الوصول إلى المرضى وعائلاتهم الذين يحتاجون بشكل عاجل إلى خيارات علاجية جديدة.
اكتشف المزيد: استكشف التجارب السريرية لمرض دوشين
