هل تكلفة Elevidys مناسبة؟ مراجعة التجارب السريرية للعلاج الجيني Elevidys

2 مارس 2025 دي ام دي واريو ار

هل Elevidys فعال وذو تكلفة معقولة مقارنة بالتجارب السريرية؟

اقرأ المزيد افتتاحيات

علاجات جينية جديدة محتملة لمرض ضمور العضلات دوشين

5 يناير 2025 دي ام دي واريو ار

ستكون نتائج دراسات العلاج الجيني الجديدة لمرض ضمور العضلات دوشين موضع مراقبة من قبل أعين الفضوليين في عام 2025.

اقرأ المزيد بحث

لماذا لا تقوم شركة روش بتقديم طلب الحصول على ترخيص التسويق في كل دولة لعلاج الجين Elevidys؟

13 مارس 2025 دي ام دي واريو ار

إذا كنت تتساءل عن موعد وصول العلاج الجيني Elevidys إلى بلدك، فقد تساعدك هذه المقالة في الحصول على فكرة.

اقرأ المزيد افتتاحيات

تم تطوير الجيل القادم من علاجات تخطي الإكسون لعلاج الضمور العضلي الدوشيني

16 يناير 2025 دي ام دي واريو ار

تمثل علاجات تخطي الإكسون من الجيل القادم لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD) مجالًا واعدًا للأبحاث يهدف إلى معالجة الطفرات الجينية الأساسية التي تسبب المرض.

اقرأ المزيد بحث

نطالب وزارات الصحة وشركات تصنيع الأدوية باتخاذ إجراءات بشأن مرض دوشين

16 فبراير 2025 دي ام دي واريو ار

ونحن ندعو كافة وزارات الصحة في جميع أنحاء العالم ومصنعي علاجات دوشين المعتمدة من قبل FDA وEMA إلى اتخاذ الإجراءات اللازمة.

اقرأ المزيد افتتاحيات

ما هو مرض ضمور العضلات دوشين؟

14 سبتمبر 2024 دي ام دي واريو ار

ضمور العضلات دوشين (DMD) هو اضطراب وراثي يؤثر على آلاف العائلات في جميع أنحاء العالم. ويؤثر بشكل أساسي على الأولاد، مما يتسبب في تنكس العضلات وضعفها بمرور الوقت.

اقرأ المزيد دوشين

الأسباب الوراثية لضمور العضلات دوشين

4 أكتوبر 2024 دي ام دي واريو ار

يعود أصل مرض ضمور العضلات دوشين (DMD) إلى عالم الوراثة المعقد، وهو ينشأ على وجه التحديد من التغيرات في جين واحد يعرف باسم ديستروفين...

اقرأ المزيد دوشين

هل طفلي مصاب بمرض ضمور العضلات دوشين (DMD)؟

4 أكتوبر 2024 دي ام دي واريو ار

عندما يتأمل الآباء السؤال "هل طفلي مصاب بضمور العضلات دوشين (DMD)؟" فإنهم غالبًا ما يجدون أنفسهم يتصارعون مع دوامة من المشاعر...

اقرأ المزيد دوشين
هل Elevidys فعال وذو تكلفة معقولة مقارنة بالتجارب السريرية؟ استراتيجية شركة روش لترخيص التسويق في كل دولة لعلاج الجين Elevidys.

عن مهمتنا

لا يعرف الكثير من الناس في العالم ما هو مرض ضمور العضلات دوشين. لأن واحدًا فقط من كل 5000 ولد يصاب بهذا المرض. ومع ذلك، فإن الأسر ومحيطها الذي يعاني أطفاله من هذا المرض يجب أن يعيشوا مع ضغوط هذا المرض كل يوم. نطلق عليهم محاربي ضمور العضلات دوشين.

تم إنشاء موقع DMDWarrior.com بهدف زيادة الوعي بهذا المرض في جميع أنحاء العالم، وتسهيل الوصول إلى العلاجات، وضمان أن تكون تكاليف العلاج معقولة.

محارب dmd محارب dmd

ما هو هدفنا؟

يولد طفل واحد من كل 5000 طفل في العالم مصابًا بمرض دوشين العضلي، ولا تدرك العديد من الأسر إصابة طفلها بالمرض إلا عندما يبلغ من العمر 3-4 سنوات. العلاجات المعتمدة من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرض دوشين العضلي باهظة الثمن بحيث لا تستطيع الأسر تحملها. هدفنا هو تقليل تكاليف العلاج وتغطية التكاليف من قبل الحكومة.

بيت

سهولة الوصول إلى العلاجات

في العديد من البلدان، لا تتوفر علاجات لمرض دوشين، وتتحمل الأسر تكاليف باهظة للسفر إلى الخارج.

بيت

خفض تكاليف العلاج

تعتبر علاجات مرض دوشين باهظة الثمن، ومن المستحيل تقريبًا أن تتمكن الأسر من تغطية هذه التكاليف بنفسها.

بيت

رفع الوعي على وسائل التواصل الاجتماعي

لا نريد أن يموت أي طفل. إذا كنت تريد أيضًا إيجاد حل لهذا الوضع، فتابعنا على وسائل التواصل الاجتماعي.

الأخبار والمقالات

Regenxbio يُبلغ عن بيانات إيجابية للمؤشر الحيوي من تجربة Affinity Duchenne للعلاج الجيني Rgx-202

REGENXBIO reported new, positive interim data from two additional patients in the Phase I/II portion of the AFFINITY DUCHENNE® trial of RGX-202, a differentiated...

Satellos يعرض البيانات الأولية من تجربة المرحلة الأولى لـ SAT-3247 في المؤتمر السريري والعلمي لجمعية ضمور العضلات لعام 2025

Satellos Bioscience, a biotech company developing new small molecule therapeutic approaches to improve the treatment of muscle diseases and disorders, today announced initial Phase...

ما هو عدوى الفيروس المضخم للخلايا (CMV)؟

Sarepta shares that a teenager with Duchenne muscular dystrophy has passed away following treatment with ELEVIDYS. Sarepta stated that this sad event occurred due...

يقدم Precision BioSciences بيانات ما قبل السريرية حول الفعالية والمتانة على PBGENE-DMD لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD) في مؤتمر جمعية ضمور العضلات لعام 2025...

This dystrophin gene correction approach which involves editing muscle satellite stem cells potentially enhances durability and functional outcomes compared to synthetic approaches. Since up...

ساريبتا، تُبلغ عن وفاة صبي يبلغ من العمر 16 عامًا بعد تلقي العلاج الجيني Elevidys

On Tuesday, Sarepta Therapeutics said that the first recorded fatality associated with their gene therapy for Duchenne muscular dystrophy, Elevidys, had occurred in a...