افتتاحيات

Elevidys تحت المجهر: مقابلة صريحة مع الممثل التركي لمنظمة DMDWarrioR حول التكلفة والفعالية والأخلاقيات

أظهر العلاج الجيني Elevidys نتائج واعدة في التجارب السريرية لمرض ضمور العضلات الدوشيني. ومع ذلك، لا تزال هناك تساؤلات حول فعاليته في الواقع العملي، ونتائجه التي تُقدر بنحو $3 مليون...

رفض المعهد الوطني للتميز في الرعاية الصحية (INESSS) طلب الموافقة على برنامج Vamorolone (أجامري): عندما تُعطى الأولوية للتكلفة على حساب التعاطف في رعاية مرضى ضمور العضلات الدوشيني

يمثل القرار الأخير الذي اتخذه INESSS (المعهد الوطني للتميز في الصحة والخدمات الاجتماعية) في كندا برفض سداد تكاليف Agamree (vamorolone) المزيد...

العلاج الجيني PBGENE-DMD: الفوائد، وشروط الأهلية، والأسئلة الشائعة

يُعدّ العلاج الجيني PBGENE-DMD علاجًا تجريبيًا رائدًا من نوعه، طوّرته شركة Precision BioSciences لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD). وعلى عكس العلاجات التقليدية، يستخدم العلاج PBGENE-DMD تقنية تعديل الجينات...

لماذا تُعدّ بيانات CK وAST وALT أكثر أهمية من مقاطع الفيديو في العلاج الجيني لضمور دوشين العضلي؟

في المشهد المتطور للعلاج الجيني لضمور دوشين العضلي (DMD)، تتضح مسألة واحدة بشكل متزايد: مستويات إنزيم الكرياتين كيناز (CK) بعد العلاج الجيني لضمور دوشين...

الوصول إلى علاج ضمور دوشين العضلي: فشل عالمي في الإنصاف والسياسات والمساءلة

لم يعد ضمور دوشين العضلي (DMD) مرضًا يُعرَّف فقط من خلال خصائصه البيولوجية. بل يُعرَّف اليوم أيضًا بمن يستطيع الحصول على العلاج، و...

شائع