7 برامج بحثية رائدة في مجال ضمور العضلات الدوشيني قد تُحدث نقلة نوعية في علاج هذا المرض بحلول عام 2026
يشهد مجال أبحاث ضمور دوشين العضلي (DMD) تطوراً متسارعاً لم يسبق له مثيل. فبينما هيمنت العلاجات الجينية على عناوين الأخبار في السنوات الأخيرة، إلا أنها...
إذا كان العلاج الجيني Elevidys فعالاً في علاج ضمور دوشين العضلي، فلماذا ينخفض سهم شركة ساريبتا؟ ما الذي تحتاج العائلات إلى معرفته قبل اختيار العلاج الجيني؟
قلة من علاجات ضمور دوشين العضلي (DMD) أثارت قدراً كبيراً من الحماس والجدل والنقاش مثل Elevidys (delandistrogene moxeparvovec)، وهو العلاج الجيني الذي طورته شركة Sarepta...
Elevidys تحت المجهر: مقابلة صريحة مع الممثل التركي لمنظمة DMDWarrioR حول التكلفة والفعالية والأخلاقيات
أظهر العلاج الجيني Elevidys نتائج واعدة في التجارب السريرية لمرض ضمور العضلات الدوشيني. ومع ذلك، لا تزال هناك تساؤلات حول فعاليته في الواقع العملي، ونتائجه التي تُقدر بنحو $3 مليون...
رفض المعهد الوطني للتميز في الرعاية الصحية (INESSS) طلب الموافقة على برنامج Vamorolone (أجامري): عندما تُعطى الأولوية للتكلفة على حساب التعاطف في رعاية مرضى ضمور العضلات الدوشيني
يمثل القرار الأخير الذي اتخذه INESSS (المعهد الوطني للتميز في الصحة والخدمات الاجتماعية) في كندا برفض سداد تكاليف Agamree (vamorolone) المزيد...
العلاج الجيني PBGENE-DMD: الفوائد، وشروط الأهلية، والأسئلة الشائعة
يُعدّ العلاج الجيني PBGENE-DMD علاجًا تجريبيًا رائدًا من نوعه، طوّرته شركة Precision BioSciences لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD). وعلى عكس العلاجات التقليدية، يستخدم العلاج PBGENE-DMD تقنية تعديل الجينات...