Elevidys unter der Lupe: Ein offenes Interview mit dem türkischen Vertreter von DMDWarrioR zu Kosten, Effektivität und Ethik
Die Gentherapie mit Elevidys hat in klinischen Studien vielversprechende Ergebnisse für DMD gezeigt. Es bestehen jedoch weiterhin Fragen hinsichtlich ihrer Wirksamkeit im Alltag und ihrer rund $3 Millionen...
Vamorolone (Agamree) von INESSS abgelehnt: Wenn Kosten Vorrang vor Mitgefühl in der DMD-Versorgung haben
Die jüngste Entscheidung des INESSS (Institut national d'excellence en santé et en Services sociaux) in Kanada, die Erstattung von Agamree (Vamorolone) zu verweigern, stellt mehr dar...
PBGENE-DMD-Gentherapie: Vorteile, Voraussetzungen und häufig gestellte Fragen
Die PBGENE-DMD-Gentherapie ist eine experimentelle, neuartige Behandlungsmethode, die von Precision BioSciences für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entwickelt wurde. Im Gegensatz zu herkömmlichen Therapien nutzt PBGENE-DMD ein Gen….
Warum CK-, AST- und ALT-Daten in der Duchenne-Gentherapie wichtiger sind als Videos.
Im sich stetig weiterentwickelnden Feld der Gentherapie für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) tritt ein Problem immer deutlicher hervor: die CK-Werte nach der Duchenne-Gentherapie...
Zugang zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie: Ein globales Versagen in Bezug auf Gerechtigkeit, Politik und Verantwortlichkeit
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist nicht länger eine Erkrankung, die allein durch ihre biologischen Merkmale definiert wird. Heute wird sie gleichermaßen dadurch definiert, wer Zugang zu einer Behandlung hat – und….