Başyazılar
DMD Derneklerinin Sistematik Başarısızlığı: Duchenne Hastaları Neden Hala Bekliyor?
Duchenne kas distrofisi (DMD) yeni keşfedilmiş bir hastalık değildir, çözümsüz bir hastalık da değildir. Son yirmi yıldaki bilimsel ilerlemeler, ekson atlama terapileri, kortikosteroid optimizasyon protokolleri ve en önemlisi, büyük düzenleyici kurumlar tarafından zaten onaylanmış gen terapileri ortaya çıkarmıştır. Bununla birlikte, dünyanın büyük bir bölümünde...
Başyazılar
Elevidys Hangi Ülkelerde Onaylandı? Elevidys Avrupa'da Onaylandı mı?
Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), Duchenne kas distrofisi (DMD) için geliştirilmiş bir gen terapisidir. İlk olarak Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylanmış ve daha sonra birçok başka ülkede de düzenleyici onaylar almıştır. Ancak, Elevidys şu anda Avrupa Birliği'nde onaylı değildir. Elevidys Hangi Ülkelerde Onaylıdır? Elevidys ... Ülkelerde Onaylı mı?.
Keşfetmeye devam edin
Başyazılar
Dünya Duchenne Farkındalık Günü 2026 (#WDAD2026)
Her yıl Dünya Duchenne Farkındalık Günü (WDAD), küresel Duchenne topluluğunu bir araya getiriyor...
Başyazılar
Sosyal Medya Hashtag Kampanyaları Gerçekten DMD Derneklerinin DMD Aileleri İçin Onaylı Tedavilere Erişimi İyileştirmesine Yardımcı Oluyor mu?
Her yıl, Duchenne kas distrofisi (DMD) ile ilgili çok sayıda dernek, sosyal medyada teşvik edici kampanyalar düzenliyor...
Başyazılar
Duchenne Musküler Distrofisi Tedavisini 2026'da Dönüştürebilecek 7 Çığır Açan DMD Araştırma Programı
Duchenne kas distrofisi (DMD) araştırmalarının alanı her zamankinden daha hızlı gelişiyor...
Başyazılar
Elevidys Duchenne Kas Distrofisi İçin İşe Yarıyorsa, Sarepta'nın Hisse Senedi Neden Düşüyor? Ailelerin Gen Terapisi Seçmeden Önce Bilmesi Gerekenler
Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavilerinden çok azı bu kadar heyecan, tartışma ve polemik yaratmıştır...
Başyazılar
Elevidys Mercek Altında: DMDWarrioR'ın Türkiye Temsilcisiyle Maliyet, Etkinlik ve Etik Üzerine Samimi Bir Röportaj
Elevidys gen terapisi, DMD için yapılan klinik çalışmalarda umut verici sonuçlar göstermiştir. Ancak bazı sorular da mevcuttur...
Başyazılar
Vamorolone (Agamree) INESSS Tarafından Reddedildi: DMD Bakımında Maliyetin, Merhametin Önüne Geçmesinin Sonucu
INESSS'in (Institut National d'excellence en santé et en services sociaux) yakın zamanda aldığı karar...
Başyazılar
PBGENE-DMD Gen Düzenleme Terapisi: Faydaları, Uygunluk Kriterleri ve Sıkça Sorulan Sorular
PBGENE-DMD Gen Düzenleme Terapisi, Precision BioSciences tarafından geliştirilen, araştırma aşamasında olan ve alanında ilk olma özelliğine sahip bir tedavi yöntemidir...
Başyazılar
Duchenne Gen Terapisinde CK, AST ve ALT Verilerinin Videolardan Daha Önemli Olmasının Sebebi
Duchenne kas distrofisi (DMD) için gen terapisinin gelişen ortamında, bir sorun...
Başyazılar
Duchenne Kas Distrofisi Tedavisine Erişim: Eşitlik, Politika ve Hesap Verebilirlik Konusunda Küresel Bir Başarısızlık
Duchenne kas distrofisi (DMD) artık sadece biyolojisiyle tanımlanan bir hastalık değil...
Başyazılar
Duchenne Musküler Distrofisi İçin Umut Veren Yeni Gen Terapileri
Duchenne kas distrofisi (DMD) için potansiyel yeni gen terapilerinin alanı hızla genişliyor...
Başyazılar
Acı Gerçek: Duchenne Kas Distrofisi Tedavi Maliyetleri Neden Kontrolden Çıktı?
Duchenne kas distrofisi tedavisinin maliyeti, en tartışmalı konulardan biri haline geldi...
Başyazılar
Duchenne Kas Distrofisi (DMD) Derneklerinde Hesap Verebilirlik Krizi: Bağışlar Neden Ölçülebilir Sonuçlara Yol Açmalıdır?
DMD dernekleri aldıkları bağışları nereye harcıyor ve ne kadarını kullanıyorlar?.
Son makaleler
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...
Basın Bültenleri
ELEVIDYS WMS 2026 Verileri: Neler Gösteriyor ve Neler Göstermiyor?
Sarepta Therapeutics, 2026 Dünya Sağlık Örgütü'nde ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) ile ilgili yeni veriler sundu...