Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastalarında distrofin eksikliği olduğundan, gen tedavisiyle tekrar hastaya verilmesi bağışıklık sisteminin bunu bir...
Özellikle Elevidys gibi gen terapileri, Duchenne Musküler Distrofi gibi nadir ve ciddi genetik bozuklukların tedavisinde devrim yaratma potansiyeline sahiptir...