Del-zota (EXPLORE44) обеспечивает почти 30% нормального производства дистрофина у пациентов, поддающихся пропуску экзона 44
В настоящее время проводится исследование фазы 1/2 EXPLORE44 (NCT05670730) для оценки препарата Del-zota, который был разработан с целью восстановления показателей дистрофина...
Доктор Аравиндхан Вирапандян, невролог Детской больницы Арканзаса, рассматривает исследование генной терапии RGX-202
На ежегодном собрании Американской академии неврологии, которое проходило в Сан-Диего с 5 по 9 апреля 2025 года, были представлены результаты исследования препарата RGX-202 компании RegenxBio...
Одобрение Givinostat EMA: Одобрен ли Givinostat (Duvyzat) EMA?
Препарат Duvyzat (Гивиностат) получил одобрение регулирующих органов в США и Великобритании и завершил оценку Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA). Препарат EMA...
Satellos SAT-3247 Подход с использованием стволовых клеток может восстановить регенерацию мышц при мышечной дистрофии Дюшенна
Генетические вмешательства, такие как пропуск экзонов или генная терапия, направлены на компенсацию потери дистрофина, но не заменяют отсутствующий сигнал...
Иммунная система может снижать эффективность генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Поскольку у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) отсутствует дистрофин, повторное введение его с помощью генной терапии может привести к тому, что иммунная система ошибочно примет его за...