Elevidys под пристальным вниманием: откровенное интервью с турецким представителем DMDWarrioR о стоимости, эффективности и этике.
Генная терапия Elevidys показала многообещающие результаты в клинических испытаниях при мышечной дистрофии Дюшенна. Однако остаются вопросы относительно ее эффективности в реальных условиях и ее приблизительной распространенности среди пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна ($3 млн...).
Проект Vamorolone (Agamree) отклонен INESSS: Когда стоимость имеет приоритет над состраданием в лечении мышечной дистрофии Дюшенна
Недавнее решение INESSS (Национального института передового опыта в области здравоохранения и социальных услуг) в Канаде отказать в возмещении стоимости препарата Агамри (ваморолон) представляет собой нечто большее...
Генная терапия PBGENE-DMD: преимущества, критерии отбора и часто задаваемые вопросы.
Генная терапия PBGENE-DMD — это экспериментальный, первый в своем классе метод лечения, разработанный компанией Precision BioSciences для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). В отличие от традиционных методов лечения, PBGENE-DMD использует ген...
Почему данные об уровнях КК, АСТ и АЛТ важнее видео в генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
В условиях постоянно развивающейся области генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) все более очевидным становится один вопрос: уровни КФК после генной терапии МДД...
Доступ к лечению мышечной дистрофии Дюшенна: глобальный провал справедливости, политики и подотчетности.
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) больше не определяется исключительно ее биологическими особенностями. Сегодня она в равной степени определяется и тем, кто имеет доступ к лечению, а также...