IPS HEART стремится восстановить полноразмерный дистрофин с помощью двух регенеративных клеточных терапий при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания IPS HEART объявила об еще одном важном достижении в области регулирования после получения статуса препарата для лечения редких педиатрических заболеваний FDA для ISX9-CPC, своей экспериментальной терапии сердечной мышцы при мышечной дистрофии Дюшенна...
Препарат GEN6050X для редактирования оснований в экзоне 50: результаты за год показывают обнадеживающий прогресс в лечении мышечной дистрофии Дюшенна.
Препарат GEN6050X, предназначенный для редактирования оснований в экзоне 50 и разработанный компанией GenAssist Therapeutics, привлекает все большее внимание как одна из первых терапий, направленных на редактирование оснований...
Dyne Therapeutics объявляет о принятии заявки на получение лицензии на биологический препарат Z-Rostudirsen, терапии с пропуском экзона 51, для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), в США.
Семьи, пострадавшие от мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), получили обнадеживающие новости: Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Dyne Therapeutics (FDA)...
Компания Santhera расширяет соглашение о поставках Biomedica для распространения препарата AGAMREE (Vamorolone) в Центральной Азии и на Кавказе.
Компания Santhera сегодня объявляет о расширении своего эксклюзивного дистрибьюторского соглашения с Biomedica для препарата AGAMREE (ваморолон), распространяя партнерство на Грузию, Казахстан, Беларусь, Азербайджан и другие страны...
Результаты шестимесячного исследования SAT-3247 и TRAILHEAD показывают снижение содержания жира в мышцах и уровня КФК у взрослых с мышечной дистрофией Дюшенна.
Новые предварительные результаты шестимесячного клинического исследования TRAILHEAD позволяют предположить, что SAT-3247 может помочь улучшить состояние мышц и сохранить физическую функцию у взрослых, живущих...