Амбулаторная оценка North Star (NSAA) — это стандартизированный инструмент, применяемый врачом, предназначенный для оценки двигательной активности у ходячих мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Разработанный Клинической сетью North Star по нервно-мышечным заболеваниям, он обеспечивает надежный способ отслеживания прогрессирования заболевания и оценки результатов лечения как в клинической практике, так и в исследовательских целях.
Мышечная дистрофия Дюшенна — прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, вызванное мутациями в гене DMD, приводящими к отсутствию дистрофина — белка, необходимого для стабильности мышц. Со временем это приводит к мышечной слабости, потере способности передвигаться и снижению функциональности. Оценка амбулаторных возможностей «Северная звезда» (NSAA) помогает количественно оценить этот прогресс с помощью набора измеримых двигательных заданий.
Оглавление
Цель и значение NSAA при МДД
Амбулаторная оценка North Star выполняет несколько важных функций в лечении мышечной дистрофии Дюшенна:
- Мониторинг прогрессирования заболевания: Он предоставляет врачам объективную оценку изменений функциональных возможностей с течением времени.
- Оценка эффективности лечения: Он широко используется в клинических испытаниях для оценки эффективности таких методов лечения, как кортикостероиды, препараты, пропускающие экзоны, или генная терапия.
- Поддержка клинических решений: Регулярное тестирование NSAA помогает принимать решения о вмешательствах, физиотерапии и адаптивном оборудовании.
Поскольку NSAA фокусируется на функции передвижения (ходьбы), ее обычно применяют у мальчиков в возрасте от 4 до 18 лет, до того как они теряют способность ходить самостоятельно.
Структура и подсчет баллов NSAA
Тест на амбулаторное развитие «Северная звезда» состоит из 17 функциональных заданий, оценивающих такие способности, как стояние, ходьба, бег и лазание. Каждое задание оценивается по 3-балльной шкале:
- 2 = Выполняет задачу нормально
- 1 = Выполняет задачу с модификацией или помощью
- 0 = Невозможно выполнить задачу
Максимальный общий балл — 34, что соответствует полной двигательной функции, тогда как более низкие баллы указывают на более выраженные функциональные нарушения.
Оцениваемые NSAA навыки
- Стоя: Стойте босиком как можно дольше и неподвижно без внешней поддержки.
- Ходьба: Сделайте не менее 10 шагов вперед, переступая с пятки на носок.
- Вставая со стула: Сядьте, скрестив руки на груди, затем встаньте из положения сидя, не расцепляя рук.
- Подъем на ступеньку (правая нога): Встаньте на ступеньку высотой не менее 15 см правой (или доминирующей) ногой.
- Подъем на ступеньку (левая нога): Встаньте на ступеньку высотой не менее 15 см левой (или нерабочей) ногой, приставив ее к другой.
- Садится: Лягте на пол, руки вдоль тела, и сядьте, не поворачиваясь к полу и не используя обе руки для вставания. Для получения максимального результата допускается использование одной руки.
- Прыжок: Встаньте на пол, поставив обе ноги вместе, и подпрыгните как можно выше с минимальным движением вперед.
- Бегать: Пробежать как можно быстрее около 32 футов. Для получения наивысшего результата обе ноги должны отрываться от земли во время бега.
- Стоя на правой ноге: Стойте на правой ноге, опустив руки вниз, как можно дольше.
- Встаньте на левую ногу: Стойте на левой ноге, опустив руки вниз, как можно дольше.
- Спуск с тумбы (правая нога): Стоя лицом вперед, сделайте шаг из коробки правой (или доминирующей) ногой.
- Спуск по ступенькам (левая нога): Стоя лицом вперед, сделайте шаг из коробки левой (или нерабочей) ногой, присоединяясь к другой.
- Встаньте на каблуки: Откиньтесь на пятки на три счёта, стоя босиком. Для получения максимального результата необходимо одновременно поднять обе ноги, выполняя чёткое тыльное сгибание (поднимая стопу к голени).
- Подъем с пола: Лягте на спину и встаньте как можно быстрее, не перекатываясь в положение стоя на коленях или лежа на животе (прием Гауэра).
- Подъемная головка: Лягте на пол, скрестив руки на груди и расположив кисти ниже плеч. Затем поднимите голову, касаясь подбородком груди, держа руки скрещенными.
- Прыгая на правой ноге: Встаньте на правую ногу и подпрыгните на одной ноге, не приземляясь на обе.
- Прыжки на левой ноге: Встаньте на левую ногу и подпрыгните на одной ноге, не приземляясь на обе.
Тест проводится быстро (обычно за 10–15 минут) и требует минимального оборудования, что делает его практичным для обычных визитов в клинику.
Интерпретация результатов NSAA
Результаты амбулаторной оценки по шкале North Star (NSAA) при мышечной дистрофии Дюшенна, как правило, следуют предсказуемой траектории:
- Раннее детство (4–7 лет): Результаты обычно повышаются по мере развития двигательных навыков.
- Средний возраст (7–10 лет): Показатели выходят на плато, что отражает баланс между двигательным обучением и мышечной слабостью.
- Позднее детство (возраст 10+): Результаты снижаются, поскольку прогрессирующая дегенерация мышц приводит к потере определенных способностей.
Отслеживание изменений NSAA с течением времени помогает врачам выявлять клинически значимые различия (КЗР) — обычно изменение на ≥2 балла считается значимым в клинических исследованиях. Смотрите видео: Оценка двигательной функции при миопатии Дюшенна
Использование НПСА в клинических испытаниях
NSAA является первичной или вторичной конечной точкой во многих клинических исследованиях мышечной дистрофии Дюшенна. Он обеспечивает объективный и воспроизводимый показатель двигательной функции, который тесно коррелирует с другими результатами, такими как дистанция 6-минутной ходьбы (6MWD) и функциональными тестами с ограничением времени (например, временем вставания или подъёма по лестнице).
Поскольку он охватывает функциональные задачи, актуальные для повседневной жизни, он отражает улучшения, значимые для пациентов и их семей, что делает его чрезвычайно ценным для нормативной оценки новых методов лечения. Подробнее: Как мой ребенок участвует в клинических испытаниях по лечению мышечной дистрофии Дюшенна?
Ограничения NSAA
Хотя амбулаторная оценка North Star (NSAA) является эффективным инструментом оценки, у нее есть некоторые ограничения:
- Он применим только к ходячим пациентам — мальчикам, не способным ходить, требуются другие шкалы, например тест функциональности верхних конечностей (PUL).
- Система оценок, хотя и объективна, может различаться у разных оценщиков, что подчеркивает необходимость наличия подготовленных физиотерапевтов.
- Факторы окружающей среды и мотивация могут влиять на результаты в дни тестирования.
Несмотря на это, шкала NSAA остается золотым стандартом для оценки функции передвижения при мышечной дистрофии Дюшенна.
Амбулаторная оценка North Star (NSAA): вопросы и ответы
Что такое амбулаторная оценка North Star (NSAA)?
Шкала оценки амбулаторного состояния North Star (NSAA) представляет собой функциональную шкалу из 17 пунктов, предназначенную для измерения двигательных способностей у способных ходить мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
Он оценивает такие виды деятельности, как стояние, ходьба, бег, подъем по лестнице и прыжки, которые необходимы для повседневной мобильности.
Почему НПВП используются при мышечной дистрофии Дюшенна?
Шкала NSAA используется потому, что она обеспечивает количественную оценку функциональных возможностей и прогрессирования заболевания у мальчиков с МДД.
Врачи и исследователи используют его для:
• Для отслеживания изменений в работе двигателя с течением времени
• Для оценки эффективности новых методов лечения или терапии
• Для мониторинга влияния применения кортикостероидов и физиотерапевтических вмешательств
Кто может провести тест NSAA?
NSAA обычно проводится квалифицированными физиотерапевтами или врачами, специализирующимися на нервно-мышечных заболеваниях. Надлежащая подготовка гарантирует единообразие и достоверность результатов оценки у разных экспертов и в разных исследовательских центрах.
Как оценивается NSAA?
Каждый из 17 пунктов оценивается следующим образом:
• 2 балла – может выполнять задание в обычном режиме
• 1 балл – может выполнять действие с трудом или с трудом
• 0 баллов – невозможно выполнить задание
Максимальный общий балл — 34, причем более высокие баллы указывают на лучшую двигательную функцию.
Сколько времени занимает заполнение NSAA?
Оценка обычно занимает около 10–15 минут, в зависимости от уровня готовности ребенка к сотрудничеству и его усталости.
Что конкретно измеряет NSAA?
Оценка амбулаторных способностей North Star (NSAA) измеряет общие двигательные навыки и функцию передвижения, включая:
• Равновесие стоя
• Подъем с пола
• Способность ходить и бегать
• Подъем по лестнице
• Прыжки и скачки
Эти задания отражают повседневные двигательные способности, наиболее страдающие при мышечной дистрофии Дюшенна.
С какого возраста можно использовать NSAA?
Тест NSAA обычно подходит для мальчиков в возрасте от 4 до 18 лет, которые ещё способны передвигаться. Однако тест наиболее информативен в возрасте от 5 до 12 лет, когда двигательные навыки обычно достигают пика, а затем постепенно снижаются при МДД.
Как часто следует проводить NSAA?
В клинической практике и научных исследованиях NSAA часто проводится каждые 6–12 месяцев для мониторинга прогрессирования заболевания и ответа на лечение.
Как НПВП используются в клинических испытаниях при мышечной дистрофии Дюшенна?
Амбулаторная оценка «Северная звезда» (NSAA) является первичным или вторичным методом оценки результатов во многих клинических исследованиях МДД. Она помогает определить, эффективен ли новый препарат, генная терапия или метод пропуска экзонов для замедления снижения двигательной функции.
Каковы ограничения NSAA?
Хотя амбулаторная оценка North Star является ценным инструментом, у нее есть некоторые ограничения:
• Подходит только для ходячих пациентов (тех, кто еще может ходить).
• Он может не обнаружить незначительные изменения двигательной функции на ранних или поздних стадиях прогрессирования заболевания.
• Для получения стабильных результатов требуются обученные оценщики.
Что происходит, когда мальчик с МДД теряет способность передвигаться?
При потере способности ходить шкала NSAA становится неприменимой. В этом случае врачи используют альтернативные шкалы, такие как оценка функциональности верхних конечностей (PUL), для мониторинга функции руки и верхней части тела.
Может ли NSAA предсказать потерю способности передвигаться при МДД?
Да. Было показано, что снижение баллов по шкале оценки амбулаторной способности «Северная звезда» (NSAA) со временем коррелирует со временем потери способности передвигаться. Например, мальчики с баллами по шкале NSAA ниже 18 часто подвержены риску потери способности ходить в течение следующих 2–3 лет.
Является ли NSAA надежным и проверенным?
Да. NSAA клинически валидирован и демонстрирует отличную межэкспертную и повторную надежность. Он широко применяется как в клинической практике, так и в международных исследованиях мышечной дистрофии Дюшенна.
Как семьи могут подготовить своего ребенка к тесту NSAA?
Родители могут помочь следующим образом:
• Обеспечить ребенку удобную одежду и обувь.
• Поощряйте ребенка отдыхать перед тестом, чтобы избежать усталости.
• Дать уверенность, чтобы помочь ребенку уверенно выполнять каждое задание.
Где можно найти форму NSAA или оценочный лист?
Официальная форма NSAA и подробные правила подсчета баллов доступны по ссылке:
• Клиническая сеть «Северная звезда» по нервно-мышечным расстройствам (NSCN)
• Опубликованные клинические исследования в журналах по нейромышечным заболеваниям
• Авторизованная документация клинических испытаний
Заключение
Амбулаторная оценка North Star (NSAA) является основополагающим инструментом для оценки двигательной функции у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна. Его простота, надежность и чувствительность делают его незаменимым инструментом как для клинического наблюдения, так и для исследовательских целей. Систематически отслеживая изменения двигательных способностей, NSAA позволяет врачам и исследователям лучше понимать прогрессирование заболевания и оценивать реальный эффект новых методов лечения.
Ключевые выводы
- NSAA измеряет двигательную функцию при МДД с помощью 17 заданий.
- Диапазон оценок составляет от 0 до 34, причем более высокие баллы указывают на лучшее функционирование.
- Его широко используют в клинических испытаниях для мониторинга эффективности лечения.
- Регулярное тестирование NSAA способствует индивидуальному подходу и раннему вмешательству.
Читать далее: Клинические испытания мышечной дистрофии Дюшенна (список всех исследований)
