Компании Exegenesis Bio и Modalis Therapeutics Corporation объявили о сотрудничестве в области исследований и лицензионном соглашении для продвижения MDL-201, потенциального нового метода лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
В рамках сотрудничества объединяются две технологии: платформа редактирования эпигенома Modalis' CRISPR-GNDM и капсид AAV EMC181, нацеленный на мышцы, разработанный компанией Exegenesis Bio. Ожидается, что соглашение вступит в силу 14 сентября 2026 года.
Другой подход к лечению мышечной дистрофии Дюшенна
Препарат MDL-201 разрабатывается как терапия, не зависящая от типа мутации, то есть она предназначена для потенциального лечения широкого круга людей с мышечной дистрофией Дюшенна, а не ограничивается конкретными мутациями.
Вместо того чтобы пытаться заменить ген дистрофина, препарат MDL-201 разработан для увеличения выработки утрофина — белка, который может частично компенсировать функцию дистрофина в мышцах.
В терапии используется запатентованная технология Modalis' CRISPR-GNDM (модуляция, управляемая направляющими нуклеотидами). В отличие от традиционных подходов CRISPR, которые могут разрезать ДНК, CRISPR-GNDM разработана для регулирования экспрессии генов без разрезания обеих нитей ДНК. Цель MDL-201 — селективная и устойчивая активация гена утрофина в мышечной ткани.
Почему капсид AAV имеет значение
Одним из ключевых элементов этого сотрудничества является капсид EMC181 AAV, разработанный для микроконтроллера Exegenesis Bio.
Капсиды AAV — это компоненты доставки, используемые для транспортировки препаратов, применяемых в генной терапии, в целевые клетки. Препарат EMC181 был разработан таким образом, чтобы обладать высокой тропностью к мышечной ткани, а также свойствами, исключающими его воздействие на печень.
Цель этой комбинации — увеличить доставку препарата в мышцы, одновременно снизив его воздействие на такие органы, как печень. Компании считают, что это потенциально может улучшить терапевтический профиль MDL-201.
Сочетание двух технологий
В рамках сотрудничества технология доставки генной терапии Exegenesis Bio объединяется с полезным веществом Modalis CRISPR-GNDM и опытом разработки.
Компания Exegenesis Bio предоставит EMC181, а компания Modalis будет использовать капсид со своей технологией CRISPR-GNDM для MDL-201. Компании стремятся улучшить доставку препарата непосредственно в мышцы и продвинуть программу через доклинические, а затем и клинические исследования.
Генеральный директор Modalis Харухико Морита описал эту комбинацию как сочетание длительной активации утрофина и целенаправленной доставки в мышцы, с долгосрочной целью разработки дифференцированного подхода к лечению, который потенциально может быть применим к различным мутациям DMD.
Что это значит для сообщества людей с мышечной дистрофией Дюшенна?
MDL-201 представляет собой подход, отличающийся от методов лечения, направленных на прямую замену или восстановление дистрофина.
Однако важно понимать, что MDL-201 все еще находится на стадии исследований и разработок. В объявлении описываются планы по продвижению программы к доклиническим и клиническим исследованиям; в нем не приводятся данные о клинической эффективности или безопасности препарата у пациентов.
Непосредственная цель компаний — объединить свои технологии и ускорить разработку MDL-201. В случае успешного развития программы, она может в конечном итоге стать еще одной потенциальной стратегией лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Узнайте больше: Карта мест проведения клинических исследований мышечной дистрофии Дюшенна
