Exegenesis Bio और Modalis Therapeutics कॉर्पोरेशन ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के संभावित नए उपचार MDL-201 को आगे बढ़ाने के लिए एक अनुसंधान सहयोग और लाइसेंस समझौते की घोषणा की है।.
इस सहयोग के तहत दो प्रौद्योगिकियों का संयोजन किया गया है: Modalis का CRISPR-GNDM एपिजीनोम एडिटिंग प्लेटफॉर्म और Exegenesis Bio का EMC181 मांसपेशी-लक्षित AAV कैप्सिड। यह समझौता 14 सितंबर, 2026 से प्रभावी होने की उम्मीद है।.
ड्यूशेन के उपचार के लिए एक अलग दृष्टिकोण
एमडीएल-201 को एक उत्परिवर्तन-अज्ञेय चिकित्सा के रूप में विकसित किया जा रहा है, जिसका अर्थ है कि इसका उद्देश्य डीएमडी से पीड़ित लोगों की एक विस्तृत श्रृंखला को संभावित रूप से संबोधित करना है, न कि विशिष्ट उत्परिवर्तनों तक सीमित रहना।.
डिस्ट्रोफिन जीन को बदलने का प्रयास करने के बजाय, एमडीएल-201 को यूट्रोफिन के उत्पादन को बढ़ाने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जो एक प्रोटीन है जो मांसपेशियों में डिस्ट्रोफिन के कार्य को आंशिक रूप से पूरा कर सकता है।.
इस थेरेपी में Modalis की विशेष CRISPR-GNDM (गाइड न्यूक्लियोटाइड-डायरेक्टेड मॉड्यूलेशन) तकनीक का उपयोग किया जाता है। पारंपरिक CRISPR तकनीकों के विपरीत, जो DNA को काट सकती हैं, CRISPR-GNDM को DNA के दोनों स्ट्रैंड को काटे बिना जीन अभिव्यक्ति को नियंत्रित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। MDL-201 के लिए, लक्ष्य मांसपेशियों के ऊतकों में यूट्रोफिन जीन को चुनिंदा और स्थायी रूप से सक्रिय करना है।.
AAV कैप्सिड क्यों महत्वपूर्ण है?
इस सहयोग का एक प्रमुख हिस्सा Exegenesis Bio का EMC181 AAV कैप्सिड है।.
एएवी कैप्सिड वे वितरण घटक हैं जिनका उपयोग जीन थेरेपी से संबंधित पदार्थों को लक्षित कोशिकाओं तक पहुंचाने में किया जाता है। ईएमसी181 को मांसपेशियों के ऊतकों के प्रति उच्च आकर्षण क्षमता के साथ-साथ यकृत को लक्षित न करने वाले गुणों के लिए भी इंजीनियर किया गया है।.
इस संयोजन का उद्देश्य मांसपेशियों तक दवा की आपूर्ति बढ़ाना और यकृत जैसे अंगों पर इसके प्रभाव को कम करना है। कंपनियों का मानना है कि इससे एमडीएल-201 के चिकित्सीय प्रभाव में संभावित रूप से सुधार हो सकता है।.
दो प्रौद्योगिकियों का संयोजन
इस सहयोग में Exegenesis Bio की जीन थेरेपी डिलीवरी तकनीक को Modalis के CRISPR-GNDM पेलोड और विकास अनुभव के साथ जोड़ा गया है।.
Exegenesis Bio, EMC181 का योगदान देगा, जबकि Modalis, MDL-201 के लिए अपनी CRISPR-GNDM तकनीक के साथ कैप्सिड का उपयोग करेगा। कंपनियों का लक्ष्य मांसपेशियों को लक्षित करके दवा पहुंचाने की प्रक्रिया को बेहतर बनाना और गैर-नैदानिक और अंततः नैदानिक विकास के माध्यम से कार्यक्रम को आगे बढ़ाना है।.
Modalis के सीईओ हारुहिको मोरिता ने इस संयोजन को टिकाऊ यूट्रोफिन सक्रियण और मांसपेशियों को लक्षित करके दवा पहुंचाने के रूप में वर्णित किया, जिसका दीर्घकालिक लक्ष्य एक विशिष्ट उपचार पद्धति विकसित करना है जो संभावित रूप से विभिन्न डीएमडी उत्परिवर्तनों पर लागू हो सकती है।.
डीएमडी समुदाय के लिए इसका क्या अर्थ है?
एमडीएल-201 एक ऐसा दृष्टिकोण प्रस्तुत करता है जो डिस्ट्रोफिन को सीधे प्रतिस्थापित या बहाल करने के लिए डिज़ाइन की गई थेरेपी से भिन्न है।.
हालांकि, यह समझना महत्वपूर्ण है कि एमडीएल-201 अभी भी अनुसंधान और विकास के चरण में है। इस घोषणा में कार्यक्रम को गैर-नैदानिक और नैदानिक विकास की ओर आगे बढ़ाने की योजनाओं का वर्णन किया गया है; इसमें रोगियों में नैदानिक प्रभावकारिता या सुरक्षा परिणामों की जानकारी नहीं दी गई है।.
कंपनियों का तात्कालिक उद्देश्य अपनी प्रौद्योगिकियों को मिलाकर एमडीएल-201 के विकास में तेजी लाना है। यदि यह कार्यक्रम सफलतापूर्वक आगे बढ़ता है, तो यह अंततः ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक और संभावित उपचार रणनीति बन सकता है।.
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