नैदानिक परीक्षणों के चरणों को समझने से परिवारों को यह समझने में मदद मिल सकती है कि कोई संभावित दवा प्रयोगशाला अनुसंधान से लेकर संभावित अनुमोदन और व्यापक रोगी पहुंच की ओर कैसे बढ़ती है।. जब परिवारों को पता चलता है कि कोई उपचार पहले, दूसरे या तीसरे चरण में है, तो शब्दावली भ्रामक हो सकती है। प्रत्येक चरण का एक अलग वैज्ञानिक उद्देश्य होता है, और अगले चरण में पहुँचने का यह अर्थ स्वतः सिद्ध नहीं होता कि उपचार स्वीकृत हो जाएगा या उपलब्ध हो जाएगा। इसलिए, नैदानिक परीक्षणों के चरणों को सुरक्षा, प्रभावशीलता, जोखिम और लाभों के मूल्यांकन के लिए एक प्रगतिशील प्रणाली के रूप में समझना सबसे अच्छा है।.
विषयसूची
दवा विकास प्रक्रिया
किसी दवा के विकास की प्रक्रिया पहले मरीज को प्रायोगिक उपचार मिलने से बहुत पहले ही शुरू हो जाती है।. अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) के अनुसार, दवा विकास को व्यापक रूप से खोज और विकास, पूर्व-नैदानिक अनुसंधान, नैदानिक अनुसंधान, FDA समीक्षा और बाजार के बाद सुरक्षा निगरानी के रूप में देखा जा सकता है।.
शोध प्रक्रिया के दौरान, शोधकर्ता रोग के तंत्र और संभावित चिकित्सीय लक्ष्यों की जांच करते हैं। शुरुआत में हजारों यौगिकों या जैविक दृष्टिकोणों पर विचार किया जा सकता है, लेकिन उनमें से केवल कुछ ही व्यापक विकास के लिए पर्याप्त रूप से विकसित हो पाते हैं। शोधकर्ता यह पता लगाते हैं कि कोई संभावित यौगिक कैसे काम करता है, वह कैसे अवशोषित और वितरित होता है, उचित खुराक क्या है, संभावित विषाक्तता क्या है और अन्य उपचारों के साथ उसकी क्या परस्पर क्रिया होती है।.
इसलिए, दवा विकास के चरणों को केवल नैदानिक परीक्षण चरणों के साथ भ्रमित नहीं किया जाना चाहिए। दवा विकास में मानव परीक्षण से पहले और बाद में प्रयोगशाला अनुसंधान और नियामक गतिविधियाँ शामिल होती हैं।. नैदानिक परीक्षणों के चरण इस कहीं अधिक व्यापक प्रक्रिया के मानव अनुसंधान भाग का प्रतिनिधित्व करते हैं।.
किसी आशाजनक उपचार का अनुसरण कर रहे परिवारों के लिए यह अंतर महत्वपूर्ण है। किसी कंपनी द्वारा यह घोषणा करना कि कोई उपचार नैदानिक विकास चरण में प्रवेश कर चुका है, इसका अर्थ है कि मानव परीक्षण शुरू हो गया है; इसका यह अर्थ नहीं है कि उपचार ने पहले ही सार्थक नैदानिक लाभ प्रदर्शित कर दिया है।.
प्रीक्लिनिकल रिसर्च
अधिकांश प्रायोगिक दवाओं का मानव परीक्षण शुरू होने से पहले, शोधकर्ता पूर्व-नैदानिक अध्ययन करते हैं।. These studies may involve laboratory experiments and animal testing designed to answer fundamental questions about biological activity, toxicity, pharmacology, and potential safety. Learn More: MDX Mice in Research of DMD
पूर्व-नैदानिक अनुसंधान दवा विकास प्रक्रिया का एक महत्वपूर्ण हिस्सा है क्योंकि शोधकर्ताओं को लोगों को प्रायोगिक हस्तक्षेप के संपर्क में लाने से पहले पर्याप्त सबूतों की आवश्यकता होती है।. FDA बताता है कि प्रायोजक प्रस्तावित मानव अनुसंधान का वर्णन करने वाले इन्वेस्टिगेशनल न्यू ड्रग (IND) आवेदन के हिस्से के रूप में प्रीक्लिनिकल जानकारी प्रस्तुत करते हैं।.
परिवारों के लिए सबसे महत्वपूर्ण बिंदुओं में से एक यह है कि सफल प्रीक्लिनिकल शोध से यह साबित नहीं होता कि उपचार मनुष्यों पर कारगर होगा। प्रयोगशाला मॉडल क्रियाविधियों और संभावित प्रभावों के बारे में मूल्यवान प्रमाण प्रदान कर सकते हैं, लेकिन मानव जीव विज्ञान कहीं अधिक जटिल है।.
यह विशेष रूप से दुर्लभ बीमारियों के लिए प्रासंगिक है। दुर्लभ विकारों पर शोध करना कठिन हो सकता है क्योंकि रोगियों की संख्या कम होती है, प्राकृतिक इतिहास संबंधी जानकारी सीमित हो सकती है, और शोधकर्ताओं को यह निर्धारित करना होता है कि मापा गया परिवर्तन चिकित्सकीय रूप से सार्थक सुधार को दर्शाता है या नहीं। अकादमिक साहित्य ने इन मुद्दों को दुर्लभ बीमारियों के नैदानिक अनुसंधान में प्रमुख चुनौतियों के रूप में पहचाना है। अधिक जानें: 1टीपी10टी
नैदानिक परीक्षण के चरण: चरण 1, चरण 2, चरण 3 और चरण 4
नैदानिक परीक्षण के चरण उत्तरोत्तर अधिक जटिल प्रश्नों के उत्तर देने के लिए डिज़ाइन किए गए हैं।. नैदानिक परीक्षणों के चरण आम तौर पर प्रारंभिक सुरक्षा और खुराक संबंधी प्रश्नों से शुरू होकर प्रभावशीलता, बड़े पैमाने पर सुरक्षा मूल्यांकन, नियामक समीक्षा और अनुमोदन के बाद की निगरानी की ओर बढ़ते हैं।.
चरण 1 नैदानिक परीक्षण: क्या उपचार सुरक्षित है?
चरण 1 आम तौर पर वह पहला चरण होता है जब किसी प्रायोगिक दवा को मनुष्यों पर प्रयोग के लिए रखा जाता है। इन अध्ययनों में आमतौर पर प्रतिभागियों की संख्या अपेक्षाकृत कम होती है और सुरक्षा, सहनशीलता, फार्माकोकाइनेटिक्स, फार्माकोडायनामिक्स और उचित खुराक पर विशेष ध्यान दिया जाता है।. FDA सामग्री में वर्णित विशिष्ट चरण 1 अध्ययनों में लगभग 20-80 प्रतिभागी शामिल होते हैं, हालांकि हस्तक्षेप के अनुसार संख्या भिन्न होती है।.
नैदानिक परीक्षणों के पहले चरण का प्राथमिक उद्देश्य यह साबित करना नहीं है कि उपचार कारगर है। शोधकर्ता मुख्य रूप से यह जानने का प्रयास करते हैं: उपचार प्राप्त करने पर क्या होता है? कितनी खुराक सुरक्षित रूप से दी जा सकती है? क्या दुष्प्रभाव होते हैं? शरीर उपचार को कैसे ग्रहण करता है?
परिवारों के लिए, चरण 1 में प्रवेश करना एक महत्वपूर्ण वैज्ञानिक उपलब्धि है, लेकिन इसे इस बात के प्रमाण के रूप में नहीं समझा जाना चाहिए कि प्रभावशीलता स्थापित हो चुकी है।.
फेज 2 क्लिनिकल ट्रायल: क्या यह कारगर प्रतीत होता है?
दूसरे चरण में जांच को आगे बढ़ाया जाता है। प्रतिभागियों में आमतौर पर वह बीमारी या स्थिति होती है जिसका अध्ययन किया जा रहा है, और शोधकर्ता सुरक्षा की निगरानी जारी रखते हुए प्रारंभिक प्रभावशीलता का मूल्यांकन करते हैं।.
FDA के अनुसार, चरण 2 के अध्ययन नियंत्रित नैदानिक अध्ययन होते हैं जिनका उद्देश्य प्रभावशीलता के प्रारंभिक प्रमाण प्राप्त करना और सामान्य अल्पकालिक प्रतिकूल प्रभावों और जोखिमों की पहचान करना होता है। इन अध्ययनों में अक्सर कई सौ प्रतिभागी शामिल होते हैं, हालांकि प्रतिभागियों की सटीक संख्या में काफी भिन्नता हो सकती है।.
नैदानिक परीक्षणों का दूसरा चरण विशेष रूप से महत्वपूर्ण है क्योंकि शोधकर्ता यह जांचना शुरू करते हैं कि क्या जैविक या प्रयोगशाला निष्कर्ष रोगियों में सार्थक प्रभाव डालते हैं। अध्ययन डिज़ाइन में विभिन्न खुराकें, नियंत्रण समूह, प्लेसीबो तुलना, बायोमार्कर, कार्यात्मक माप या अन्य नैदानिक परिणाम शामिल हो सकते हैं।.
हालांकि, चरण 2 का सकारात्मक परिणाम चरण 3 में सफलता की गारंटी नहीं देता है। एक उपचार अपेक्षाकृत छोटे अध्ययन में आशाजनक प्रतीत हो सकता है, लेकिन जब इसे अधिक व्यापक और विविध आबादी पर परखा जाता है तो यह विफल हो सकता है।.
तीसरे चरण का नैदानिक परीक्षण: क्या साक्ष्य पुख्ता हैं?
फेज 3 आमतौर पर नैदानिक परीक्षणों के सभी चरणों में सबसे बड़ा और सबसे कठोर पूर्व-अनुमोदन चरण होता है। इन अध्ययनों का उद्देश्य प्रभावशीलता और सुरक्षा के बारे में अतिरिक्त साक्ष्य जुटाना और उपचार के समग्र लाभ-जोखिम प्रोफाइल को स्थापित करना है।.
FDA दिशानिर्देशों के अनुसार, चरण 3 अध्ययनों में आमतौर पर कई सौ से लेकर कई हजार प्रतिभागी शामिल होते हैं। इनमें व्यापक आबादी, विभिन्न खुराकें, लंबी उपचार अवधि, मानक उपचारों या प्लेसीबो के साथ तुलना और अतिरिक्त सुरक्षा परिणामों का मूल्यांकन किया जा सकता है।.
नैदानिक परीक्षणों का तीसरा चरण विशेष रूप से महत्वपूर्ण है क्योंकि इसके परिणाम इस बात पर प्रभाव डाल सकते हैं कि नियामक विपणन प्राधिकरण के लिए साक्ष्य को पर्याप्त मानते हैं या नहीं। हालांकि, एक सफल चरण 3 अध्ययन का यह अर्थ नहीं है कि प्रत्येक रोगी को लाभ होगा या सभी संभावित जोखिमों का पहले से ही पता चल चुका है।.
इसलिए परिवारों को न केवल यह पूछना चाहिए कि क्या कोई परीक्षण "सफल" था, बल्कि यह भी पूछना चाहिए कि किस लक्ष्य को मापा गया, उपचार का प्रभाव कितना बड़ा था, यह कितना टिकाऊ था, कौन-कौन सी प्रतिकूल घटनाएं हुईं, और क्या परिणाम सांख्यिकीय और चिकित्सकीय रूप से सार्थक थे।.
चरण 4 नैदानिक परीक्षण: अनुमोदन के बाद क्या होता है?
दवा को नियामक मंजूरी मिलने और व्यापक आबादी में इसका उपयोग शुरू होने के बाद चरण 4 आता है। नैदानिक परीक्षणों के सभी चरणों में यह चरण अद्वितीय है क्योंकि शोधकर्ता वास्तविक परिस्थितियों में और बहुत बड़ी आबादी में उपचार का अवलोकन कर सकते हैं।.
एनआईएच का कहना है कि चरण 4 का शोध सुरक्षा का मूल्यांकन करना जारी रखता है और अनुमोदन के बाद जोखिमों, लाभों और इष्टतम उपयोग के बारे में अतिरिक्त जानकारी प्रदान कर सकता है।.
इसका अर्थ यह है कि अनुमोदन वैज्ञानिक मूल्यांकन का अंतिम चरण नहीं है। कुछ असामान्य या दीर्घकालिक दुष्प्रभाव तभी सामने आ सकते हैं जब उपचार का उपयोग कई और लोगों द्वारा किया जा चुका हो।.
FDA समीक्षा
पर्याप्त नैदानिक और पूर्व-नैदानिक साक्ष्य एकत्र हो जाने के बाद, प्रायोजक विपणन अनुमोदन हेतु आवेदन प्रस्तुत कर सकता है। संयुक्त राज्य अमेरिका में, एक नए औषधि आवेदन (एनडीए) में व्यापक जानकारी शामिल होती है, जिसमें पूर्व-नैदानिक डेटा, नैदानिक परीक्षण परिणाम, विश्लेषण, प्रस्तावित लेबलिंग और सुरक्षा संबंधी जानकारी शामिल होती है।.
FDA प्रस्तुत साक्ष्यों का मूल्यांकन करता है और यह निर्धारित करता है कि उपलब्ध डेटा प्रस्तावित उपयोग के लिए अनुमोदन का समर्थन करता है या नहीं। इसलिए नैदानिक परीक्षणों के चरण नियामक साक्ष्य पैकेज का एक महत्वपूर्ण हिस्सा हैं, लेकिन FDA समीक्षा केवल इस बात पर विचार करने के बजाय कि कोई दवा किसी विशेष चरण तक पहुंची है या नहीं, साक्ष्यों की समग्रता पर विचार करती है।.
परिवारों के लिए यह अंतर महत्वपूर्ण है क्योंकि "चरण 3 पूर्ण" और "FDA स्वीकृत" समानार्थी नहीं हैं। यदि साक्ष्य यह पर्याप्त रूप से प्रदर्शित नहीं करते कि प्रस्तावित संकेत के लिए लाभ जोखिमों से अधिक हैं, तो कोई कंपनी अनुमोदन प्राप्त किए बिना चरण 3 अध्ययन पूरा कर सकती है।.
बाजार के बाद की निगरानी
अनुमोदन के बाद भी निगरानी जारी रहती है। FDA के दवा विकास ढांचे में बाज़ार में आने के बाद सुरक्षा निगरानी शामिल है क्योंकि किसी दवा का सुरक्षा प्रोफाइल बहुत बड़ी आबादी में उसके उपयोग बढ़ने के साथ बदल सकता है।.
नैदानिक परीक्षणों के चरणों को समझने से परिवारों को दवाइयों से संबंधित घोषणाओं की अधिक सटीक व्याख्या करने में मदद मिलती है। चरण 1 मुख्य रूप से प्रारंभिक मानव सुरक्षा और खुराक से संबंधित होता है; चरण 2 प्रभावशीलता के प्रारंभिक प्रमाण प्रदान करता है जबकि सुरक्षा मूल्यांकन जारी रहता है; चरण 3 लाभ-जोखिम संबंध का आकलन करने के लिए आवश्यक व्यापक प्रमाण प्रदान करता है; और चरण 4 अनुमोदन के बाद अतिरिक्त प्रमाण उत्पन्न करता है।.
परिवारों को क्लिनिकल ट्रायल के बारे में क्या पूछना चाहिए
किसी प्रायोगिक उपचार का मूल्यांकन करते समय, परिवारों को चरण संख्या से आगे बढ़कर अन्य पहलुओं पर भी ध्यान देना चाहिए। महत्वपूर्ण प्रश्नों में शामिल हैं: प्राथमिक लक्ष्य क्या है? प्रभावशीलता के क्या प्रमाण सामने आए हैं? कितने प्रतिभागियों को शामिल किया गया था? क्या कोई नियंत्रण समूह था? कौन-कौन से प्रतिकूल प्रभाव सामने आए? प्रतिभागियों पर कितने समय तक नज़र रखी गई? क्या परिणाम सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण और चिकित्सकीय रूप से सार्थक थे? क्या बायोमार्कर परिणाम कार्यात्मक परिणामों के अनुरूप हैं?
दुर्लभ बीमारियों के लिए, ये प्रश्न विशेष रूप से महत्वपूर्ण हैं क्योंकि छोटी आबादी परीक्षण डिजाइन और व्याख्या को अधिक चुनौतीपूर्ण बना सकती है।.
नैदानिक परीक्षणों के चरण किसी उपचार की वर्तमान स्थिति को समझने के लिए एक ढांचा प्रदान करते हैं, लेकिन वे इस बारे में पूर्ण उत्तर नहीं देते कि क्या वह उपचार प्रभावी, सुरक्षित, टिकाऊ, वहनीय या किसी व्यक्तिगत रोगी के लिए उपयुक्त है।.
अंततः, नैदानिक परीक्षणों के विभिन्न चरणों को समझने से परिवारों को शोध समाचारों, नैदानिक परीक्षण घोषणाओं और नियामक निर्णयों की व्याख्या करने का एक स्पष्ट तरीका मिलता है। दवा विकास प्रक्रिया जानबूझकर क्रमिक होती है: साक्ष्य चरण दर चरण एकत्रित किए जाते हैं, अनिश्चितताएं कम की जाती हैं, और नियामक यह आकलन करते हैं कि उपलब्ध साक्ष्य व्यापक उपयोग का समर्थन करते हैं या नहीं। प्रत्येक चरण का उद्देश्य क्या प्रदर्शित करना है, यह जानने से परिवारों को एक रोचक वैज्ञानिक विकास, आशाजनक प्रारंभिक साक्ष्य, एक सार्थक नैदानिक परिणाम और एक अनुमोदित उपचार के बीच अंतर करने में मदद मिल सकती है। अभी जानें: ड्यूशेन के नैदानिक परीक्षणों के बारे में जानें
अंतिम विचार
नैदानिक परीक्षणों के चरणों को समझने से परिवारों को उपचार अनुसंधान की व्याख्या अधिक आत्मविश्वास के साथ करने में मदद मिलती है।. प्रत्येक चरण सुरक्षा, प्रभावशीलता और जोखिम से संबंधित विभिन्न प्रश्नों के उत्तर देता है। अगले चरण तक पहुँचने से स्वीकृति या सफलता की गारंटी नहीं मिलती। परिवारों को हमेशा प्रत्येक नैदानिक परीक्षण के पीछे के प्रमाणों की जांच करनी चाहिए।.
