पेरचेरॉन थेरेप्यूटिक्स ने घोषणा की है कि वह पिछले साल चरण IIb के निराशाजनक परिणामों के बाद ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के अलावा अन्य संकेतों में भी एविकुरसेन (एटीएल1102) की जांच करेगा।
दुर्लभ रोगों के उपचार के लिए परिवर्तनकारी कोशिका और एक्सोसोम आधारित चिकित्सा विकसित करने वाली जैव प्रौद्योगिकी कंपनी 1टीपी1टी ने आज प्रस्तुतिकरण पूरा होने की घोषणा की...
कार्डियोमायोपैथी या श्वसन संबंधी जटिलताओं के परिणामस्वरूप प्रगतिशील मांसपेशीय दुर्बलता और अंततः मृत्यु, ड्यूशेन मांसपेशीय दुर्विकास (डीएमडी) की पहचान है, जो एक गंभीर बीमारी है...
एक अग्रणी खोज ने डिस्ट्रोफिन, एक मांसपेशी स्थिरता प्रोटीन, और इसके साथी प्रोटीन, डिस्ट्रोब्रेविन के बीच जटिल संबंधों को दर्शाया है, जिससे अध्ययन के लिए नए रास्ते खुल गए हैं...