अनुसंधान
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में SPM-2551 के साथ डिस्ट्रोफिन की मजबूत प्रीक्लिनिकल बहाली की रिपोर्ट दी है।
Sapreme Therapeutics has announced promising preclinical results for SPM-2551, an experimental treatment for Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) that uses exon-skipping technology and RNA-based medicines, including antisense oligonucleotides (ASOs). The company presented the new findings at the 22nd Annual Meeting of the Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) 2026. The results showed...
प्रेस प्रकाशनी
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए STM-01 ने चरण 2 नैदानिक परीक्षण में प्रवेश किया
Secretome Therapeutics ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) से पीड़ित लोगों में अपनी प्रायोगिक चिकित्सा STM-01 का मूल्यांकन करने वाले चरण 2 के नैदानिक अध्ययन, THRIVE-2 की शुरुआत की घोषणा की है। अध्ययन में नामांकन अब खुला है, और पहले प्रतिभागी के जल्द ही नामांकित होने की उम्मीद है। THRIVE-2 क्या है? THRIVE-2 को एक बहु-केंद्रित, बहु-खुराक अध्ययन के रूप में डिज़ाइन किया गया है...
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अनुसंधान
रिन्वेटरसेप्ट के चरण 2 परीक्षण में पहले रोगी को Keros Therapeutics की खुराक दी गई।
Keros Therapeutics ने प्रायोगिक दवा रिन्वेटरसेप्ट के विकास में एक महत्वपूर्ण कदम की घोषणा की है...
अनुसंधान
Tevard की टीआरएनए थेरेपी DMD में पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन को बहाल करने के लिए नॉनसेंस म्यूटेशन को लक्षित करती है।
Tevard की सप्रेसर tRNA थेरेपी, नॉनसेंस म्यूटेशन से निपटने का एक नया तरीका प्रदान कर सकती है...
अनुसंधान
माइक्रो-डिस्ट्रोफिन से परे: क्या पूर्ण-लंबाई वाला डिस्ट्रोफिन डीएमडी जीन थेरेपी में अगला कदम हो सकता है?
इंडियाना विश्वविद्यालय में डॉ. रेनझी हान जीन थेरेपी में एक नई दिशा को आगे बढ़ा रही हैं...
अनुसंधान
नॉनसेंस म्यूटेशन के लिए टीआरएनए अनुसंधान से आनुवंशिक विकारों के लिए नई उम्मीद जगी है।
टोरंटो विश्वविद्यालय, यूनिवर्सिटी हेल्थ नेटवर्क और सिककिड्स के शोधकर्ताओं ने एक ऐसी तकनीक विकसित की है...
अनुसंधान
PBGENE-DMD नैदानिक परीक्षणों में प्रवेश: ड्यूशेन जीन-संपादन अध्ययन में पहले रोगी को खुराक दी गई
Precision BioSciences ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) जीन एडिटिंग में एक महत्वपूर्ण उपलब्धि हासिल कर ली है...
अनुसंधान
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक नए दृष्टिकोण के रूप में HLB Panagene ने PNA-AOC को अपनाया
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) दवा निर्माताओं के लिए एक बड़ी चुनौती बनी हुई है क्योंकि कई चिकित्सीय विकल्प उपलब्ध नहीं हैं...
अनुसंधान
Sarcomatrix ने 2027 में ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए S-969 का पहला मानव परीक्षण करने की योजना बनाई है।
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) से प्रभावित परिवारों के लिए, हर नई नैदानिक प्रगति आशा की किरण लेकर आती है...
अनुसंधान
DMD के लिए Z-रोस्टुडिरसेन के DYNE-251 चरण 3 और FORZETTO नैदानिक परीक्षण की आधिकारिक शुरुआत हो गई है।
Dyne Therapeutics ने Dyne Therapeutics फेज 3 FORZETTO ट्रायल शुरू करने की घोषणा की है...
अनुसंधान
Del-Zota SAFARI44 चरण 3 परीक्षण: ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक नया एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) अनुसंधान में प्रगति जारी है...
अनुसंधान
BioMarin ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए BMN 351 एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी के चरण 2 नैदानिक परीक्षण का शुभारंभ किया।
BioMarin Pharmaceutical ने आधिकारिक तौर पर BMN का मूल्यांकन करने के लिए एक नए चरण 2 विस्तार अध्ययन (NCT07573631) का शुभारंभ किया है...
अनुसंधान
Precision BioSciences ने ड्यूशेन रोग से पीड़ित चल-फिर सकने वाले रोगियों में PBGENE-DMD के चरण 1/2a (FUNCTION-DMD) अध्ययन की शुरुआत की घोषणा की।
Precision BioSciences ने PBGENE-DMD (NCT07429240) के चरण 1/2a परीक्षण की शुरुआत की घोषणा की...
अनुसंधान
ELEVIDYS ENHANCE अध्ययन: ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में सुरक्षा और प्रभावशीलता का मूल्यांकन करने के लिए चरण 4 परीक्षण शुरू हुआ
ENHANCE अध्ययन एक चरण 4 नैदानिक परीक्षण है जिसे वास्तविक दुनिया में इसके उपयोग का मूल्यांकन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है...
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प्रेस प्रकाशनी
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201 से सकारात्मक प्रारंभिक परिणाम घोषित किए हैं,...
प्रेस प्रकाशनी
Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को इसके एक्सॉन 44 में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है...
अनुसंधान
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में SPM-2551 के साथ डिस्ट्रोफिन की मजबूत प्रीक्लिनिकल बहाली की रिपोर्ट दी है।
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग के प्रायोगिक उपचार, एसपीएम-2551 के लिए आशाजनक पूर्व-नैदानिक परिणाम घोषित किए हैं...
प्रेस प्रकाशनी
ड्यूशेन रोग में Deramiocel ने 24 महीने के HOPE-3 परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दिखाए।
Capricor Therapeutics ने HOPE-3 अध्ययन से नए परिणाम जारी किए हैं, जिसमें लोगों में Deramiocel का मूल्यांकन किया गया है...
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Ractigen Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में RAG-18 के लिए पहले मानव परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दर्ज किए।
Ractigen Therapeutics ने RAG-18 (NCT07282652) के लिए सकारात्मक प्रथम-मानव डेटा प्रस्तुत किया है, जो एक प्रायोगिक उपचार है...
प्रेस प्रकाशनी
Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 के प्रारंभिक PK/PD डेटा में खुराक पर निर्भर एक्सॉन 44 स्किपिंग देखी गई।
Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित रोगियों के लिए डिज़ाइन की गई एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है...
प्रेस प्रकाशनी
NS Pharma का Brogidirsen एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त DMD रोगियों में 5-वर्षीय नैदानिक डेटा दर्शाता है।
NS Pharma का ब्रोगिडिरसेन (NS-089/NCNP-02) ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है जिसे डिज़ाइन किया गया है...
प्रेस प्रकाशनी
ELEVIDYS WMS 2026 डेटा: ये क्या दर्शाते हैं—और क्या नहीं दर्शाते
Sarepta Therapeutics ने 2026 विश्व सम्मेलन में ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) पर नए आंकड़े प्रस्तुत किए हैं...