ऑरलैंडो में आयोजित 2026 एमडीए क्लिनिकल एंड साइंटिफिक कॉन्फ्रेंस में, 1टीपी34टी के शोधकर्ताओं ने 1टीपी65टी और ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए इसके संभावित उपयोग के बारे में नए प्रीक्लिनिकल डेटा प्रस्तुत किए।.
विषयसूची
(Z)-Endoxifen क्या है?
(Z)-endoxifen एक यौगिक है जो टैमोक्सिफेन से संबंधित है और सेलेक्टिव एस्ट्रोजन रिसेप्टर मॉड्यूलेटर (SERMs) नामक दवाओं के समूह से संबंधित है।.
शोधकर्ताओं का मानना है कि यह निम्नलिखित जैविक प्रक्रियाओं को प्रभावित कर सकता है:
- मांसपेशियों में सूजन
- फाइब्रोसिस (मांसपेशियों में निशान पड़ना)
- मांसपेशियों का पुनर्जनन
ड्यूशेन रोग के कुछ उपचारों के विपरीत, जो विशिष्ट आनुवंशिक उत्परिवर्तनों को लक्षित करते हैं, (Z)-endoxifen संभावित रूप से कई ड्यूशेन उत्परिवर्तनों पर काम कर सकता है, जिससे यह रोगियों के एक व्यापक समूह के लिए लागू हो सकता है।.
यह दवा फिलहाल ड्यूशेन या किसी अन्य बीमारी के इलाज के लिए स्वीकृत नहीं है।.
(Z)-Endoxifen ने पूर्व-नैदानिक अध्ययन में मांसपेशियों की ताकत में सुधार दिखाया
इस अध्ययन में एमडीएक्स5सीवी माउस मॉडल का उपयोग किया गया, जो ड्यूशेन रोग की प्रगति का अध्ययन करने के लिए सबसे व्यापक रूप से उपयोग किए जाने वाले प्रयोगशाला मॉडलों में से एक है।.
परिणामों में कई उत्साहजनक प्रभाव देखने को मिले:
- ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के प्रीक्लिनिकल अनुसंधान के लिए एक विश्वसनीय और प्रतिलिपि योग्य मानक, एमडीएक्स5सीवी डिस्ट्रॉफिक माउस मॉडल का उपयोग इस अध्ययन के लिए किया गया था।
- (Z)-Endoxifen ने किशोर और वयस्क दोनों प्रकार के डिस्ट्रॉफिक चूहों में मांसपेशियों की ताकत और मोटर प्रदर्शन में सुधार किया।
- उपचार से संकुचन-प्रेरित मांसपेशी क्षति के प्रति प्रतिरोधक क्षमता में वृद्धि हुई।
- शरीर की संरचना में अनुकूल परिवर्तन देखे गए, जिनमें दुबलेपन में वृद्धि और वसा की मात्रा में कमी शामिल है।
- मांसपेशियों की क्षति के प्रमुख जैव रासायनिक और ऊतकीय मार्करों में कमी आई।
- अध्ययन के दौरान कोई प्रतिकूल परिणाम नहीं देखे गए और उपचार को अच्छी तरह से सहन किया गया।
और अधिक जानें: डीएमडी में बायोमार्कर
मांसपेशियों की ताकत और प्रदर्शन में सुधार
अध्ययन में पाया गया कि (Z)-endoxifen से उपचार के बाद युवा और वयस्क दोनों प्रकार के डिस्ट्रॉफिक चूहों की मांसपेशियों के कार्य में सुधार हुआ।.
मुख्य निष्कर्षों में निम्नलिखित शामिल थे:
- मांसपेशियों की ताकत में वृद्धि
- बेहतर मोटर प्रदर्शन
- संकुचन के दौरान मांसपेशियों की चोट के प्रति अधिक प्रतिरोध
इन सुधारों से संकेत मिलता है कि यह थेरेपी मांसपेशियों के रेशों को क्षति से बचाने में मदद कर सकती है।.
मांसपेशियों को होने वाली क्षति में कमी और बेहतर शारीरिक संरचना
शोधकर्ताओं ने मांसपेशियों की क्षति से जुड़े कई जैविक मार्करों में भी सुधार देखा।.
उपचार से यह पता चला:
- मांसपेशियों की क्षति के बायोमार्करों का निम्न स्तर
- स्वस्थ मांसपेशी ऊतक संरचना
- दुबली मांसपेशियों में वृद्धि
- शरीर की चर्बी कम हुई
कुल मिलाकर, ये निष्कर्ष बताते हैं कि यह दवा ड्यूशेन रोग की प्रगति के कई पहलुओं को संबोधित करने में मदद कर सकती है।.
सुरक्षा संबंधी निष्कर्ष
पशु अध्ययन में यह उपचार अच्छी तरह से सहन किया गया, और शोधकर्ताओं ने उपचार के दौरान कोई महत्वपूर्ण प्रतिकूल प्रभाव नहीं बताया।.
हालांकि ये परिणाम उत्साहजनक हैं, लेकिन यह शोध अभी भी पूर्व-नैदानिक चरण में है, जिसका अर्थ है कि यह प्रयोगशाला मॉडल में किया गया था और अभी तक ड्यूशेन के रोगियों पर नहीं किया गया है।.
आगे क्या होता है?
उत्साहजनक पूर्व-नैदानिक परिणाम आगे के शोध का समर्थन करते हैं।.
भविष्य में उठाए जाने वाले कदमों में निम्नलिखित शामिल हो सकते हैं:
- अतिरिक्त प्रयोगशाला अध्ययन
- सुरक्षा परीक्षण
- ड्यूशेन के रोगियों पर नैदानिक परीक्षण
यूएस 1टीपी155टी ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में 1टीपी65टी को पहले ही अनाथ औषधि पदनाम प्रदान कर दिया है, जो इस दुर्लभ बीमारी के लिए नई चिकित्सा पद्धतियों की तत्काल आवश्यकता को दर्शाता है।.
ड्यूशेन रोग के नए उपचारों की अभी भी आवश्यकता क्यों है?
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एक दुर्लभ आनुवंशिक रोग है जो डिस्ट्रोफिन जीन में उत्परिवर्तन के कारण होता है। इसके कारण बचपन से ही मांसपेशियों का धीरे-धीरे क्षय शुरू हो जाता है।.
ड्यूशेन रोग से पीड़ित बच्चों की मांसपेशियों की ताकत धीरे-धीरे कम होती जाती है, जिससे निम्नलिखित समस्याएं हो सकती हैं:
- चलने-फिरने की क्षमता का नुकसान
- हृदय संबंधी जटिलताएं
- सांस लेने में समस्या
जीन थेरेपी और एक्सॉन-स्किपिंग दवाओं जैसे उपचारों में प्रगति के बावजूद, कई परिवारों को अभी भी अतिरिक्त उपचार विकल्पों की आवश्यकता है।.
इस पेज को फ़ॉलो करें >>> ड्यूशेन के लिए सभी नैदानिक परीक्षण
