En la Conferencia Clínica y Científica MDA 2026 en Orlando, investigadores de Atossa Therapeutics presentaron nuevos datos preclínicos sobre (Z)-endoxifen y su posible uso para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Tabla de contenido
¿Qué es (Z)-Endoxifen?
(Z)-endoxifen es un compuesto relacionado con el tamoxifeno y pertenece a un grupo de medicamentos llamados moduladores selectivos del receptor de estrógeno (SERM).
Los investigadores creen que puede influir en las vías biológicas implicadas en:
- inflamación muscular
- fibrosis (cicatrización muscular)
- regeneración muscular
A diferencia de algunos tratamientos para la enfermedad de Duchenne que se dirigen a mutaciones genéticas específicas, (Z)-endoxifen podría funcionar potencialmente en muchas mutaciones de Duchenne, lo que podría hacerlo aplicable a un grupo más amplio de pacientes.
El medicamento actualmente no está aprobado para la enfermedad de Duchenne ni para ninguna otra afección.
(Z)-Endoxifen mejora la fuerza muscular en un estudio preclínico
El estudio utilizó el modelo de ratón mdx5Cv, uno de los modelos de laboratorio más utilizados para estudiar la progresión de la enfermedad de Duchenne.
Los resultados mostraron varios efectos alentadores:
- Para este estudio se utilizó el modelo de ratón distrófico mdx5Cv, un estándar confiable y reproducible para la investigación preclínica de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
- (Z)-Endoxifen mejoró la fuerza muscular y el rendimiento motor en ratones distróficos tanto jóvenes como adultos.
- El tratamiento mejoró la resistencia a la lesión muscular inducida por la contracción.
- Se observaron cambios favorables en la composición corporal, incluido un aumento de la masa magra y una reducción de la masa grasa.
- Se redujeron los marcadores bioquímicos e histológicos clave del daño muscular.
- La terapia fue bien tolerada y no se observaron hallazgos adversos durante el estudio.
Más información: Biomarcadores en la DMD
Mejoras en la fuerza y el rendimiento muscular
El estudio descubrió que tanto los ratones distróficos jóvenes como los adultos experimentaron una mejora en la función muscular después del tratamiento con (Z)-endoxifen.
Los hallazgos clave incluyeron:
- Aumento de la fuerza muscular
- Mejor rendimiento del motor
- Mayor resistencia a las lesiones musculares durante la contracción.
Estas mejoras sugieren que la terapia puede ayudar a proteger las fibras musculares del daño.
Reducción del daño muscular y una composición corporal más saludable
Los investigadores también observaron mejoras en varios marcadores biológicos relacionados con el daño muscular.
El tratamiento demostró:
- Niveles más bajos de biomarcadores de daño muscular
- Estructura de tejido muscular más saludable
- Aumento de la masa muscular magra
- Reducción de grasa corporal
En conjunto, estos hallazgos sugieren que el fármaco puede ayudar a abordar múltiples aspectos de la progresión de la enfermedad de Duchenne.
Hallazgos de seguridad
La terapia fue bien tolerada en el estudio con animales y los investigadores no informaron efectos adversos significativos durante el tratamiento.
Aunque estos resultados son alentadores, la investigación todavía es preclínica, lo que significa que se llevó a cabo en modelos de laboratorio y todavía no en pacientes con Duchenne.
¿Qué pasa después?
Los alentadores resultados preclínicos respaldan la realización de más investigaciones.
Los pasos futuros pueden incluir:
- Estudios de laboratorio adicionales
- Pruebas de seguridad
- Ensayos clínicos en pacientes con Duchenne
La Administración estadounidense FDA ya ha otorgado la designación de fármaco huérfano para (Z)-endoxifen en la distrofia muscular de Duchenne, reconociendo la necesidad urgente de nuevas terapias para esta rara enfermedad.
¿Por qué aún se necesitan nuevos tratamientos para la enfermedad de Duchenne?
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética poco común causada por mutaciones en el gen de la distrofina. Provoca una degeneración muscular progresiva que comienza en la primera infancia.
Los niños con Duchenne pierden gradualmente la fuerza muscular, lo que puede provocar:
- Pérdida de la capacidad de caminar
- Complicaciones cardíacas
- Problemas respiratorios
A pesar de los avances en tratamientos como las terapias genéticas y los fármacos que omiten exones, muchas familias aún necesitan opciones de tratamiento adicionales.
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