Lors de la conférence clinique et scientifique MDA 2026 à Orlando, des chercheurs de Atossa Therapeutics ont présenté de nouvelles données précliniques sur (Z)-endoxifen et son utilisation potentielle pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Table des matières
Qu'est-ce que (Z)-Endoxifen ?
Le (Z)-endoxifen est un composé apparenté au tamoxifène et appartient à un groupe de médicaments appelés modulateurs sélectifs des récepteurs d'œstrogènes (SERM).
Les chercheurs pensent que cela pourrait influencer les voies biologiques impliquées dans :
- inflammation musculaire
- fibrose (cicatrisation musculaire)
- régénération musculaire
Contrairement à certains traitements contre la dystrophie musculaire de Duchenne qui ciblent des mutations génétiques spécifiques, le (Z)-endoxifen pourrait potentiellement agir sur de nombreuses mutations de la dystrophie musculaire de Duchenne, ce qui pourrait le rendre applicable à un groupe de patients plus large.
Ce médicament n'est actuellement pas approuvé pour la dystrophie musculaire de Duchenne ni pour aucune autre affection.
(Z)-Endoxifen améliore la force musculaire dans une étude préclinique
L’étude a utilisé le modèle murin mdx5Cv, l’un des modèles de laboratoire les plus utilisés pour étudier la progression de la maladie de Duchenne.
Les résultats ont montré plusieurs effets encourageants :
- Le modèle murin dystrophique mdx5Cv, un modèle fiable et reproductible pour la recherche préclinique sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a été utilisé pour cette étude.
- (Z)-Endoxifen a amélioré la force musculaire et les performances motrices chez les souris dystrophiques juvéniles et adultes.
- Le traitement a amélioré la résistance aux lésions musculaires induites par la contraction.
- Des changements favorables ont été observés dans la composition corporelle, notamment une augmentation de la masse maigre et une réduction de la masse grasse.
- Les principaux marqueurs biochimiques et histologiques des lésions musculaires ont été réduits.
- Le traitement a été bien toléré et aucun effet indésirable n'a été observé au cours de l'étude.
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Amélioration de la force et des performances musculaires
L'étude a révélé que les souris dystrophiques, jeunes et adultes, présentaient une amélioration de leur fonction musculaire après un traitement au (Z)-endoxifen.
Les principales conclusions sont les suivantes :
- Force musculaire accrue
- Meilleures performances du moteur
- Plus grande résistance aux lésions musculaires lors de la contraction
Ces améliorations suggèrent que la thérapie pourrait contribuer à protéger les fibres musculaires contre les dommages.
Réduction des dommages musculaires et composition corporelle plus saine
Les chercheurs ont également observé des améliorations au niveau de plusieurs marqueurs biologiques liés aux lésions musculaires.
Le traitement a montré :
- Diminution des niveaux de biomarqueurs de lésions musculaires
- structure des tissus musculaires plus saine
- Augmentation de la masse musculaire maigre
- réduction de la masse grasse corporelle
Ensemble, ces résultats suggèrent que ce médicament pourrait contribuer à traiter de multiples aspects de la progression de la maladie de Duchenne.
Constatations en matière de sécurité
Le traitement a été bien toléré lors de l'étude animale, et les chercheurs n'ont signalé aucun effet indésirable significatif pendant le traitement.
Bien que ces résultats soient encourageants, la recherche est encore préclinique, c'est-à-dire qu'elle a été menée sur des modèles de laboratoire et non pas encore sur des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
Que va-t-il se passer ensuite ?
Ces résultats précliniques encourageants justifient la poursuite des recherches.
Les prochaines étapes pourraient inclure :
- Études complémentaires en laboratoire
- Tests de sécurité
- Essais cliniques chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
L'agence américaine FDA a déjà accordé la désignation de médicament orphelin au (Z)-endoxifen dans la dystrophie musculaire de Duchenne, reconnaissant le besoin urgent de nouvelles thérapies pour cette maladie rare.
Pourquoi de nouveaux traitements contre la dystrophie musculaire de Duchenne sont-ils encore nécessaires ?
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène de la dystrophine. Elle entraîne une dégénérescence musculaire progressive qui débute dès la petite enfance.
Les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne perdent progressivement de la force musculaire, ce qui peut entraîner :
- Perte de la capacité de marcher
- complications cardiaques
- Problèmes respiratoires
Malgré les progrès réalisés dans des traitements tels que les thérapies géniques et les médicaments permettant le saut d'exons, de nombreuses familles ont encore besoin d'options de traitement supplémentaires.
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