Elevidys Sous surveillance : un entretien franc avec le représentant turc de DMDWarrior sur les coûts, l'efficacité et l'éthique
La thérapie génique Elevidys a montré des résultats prometteurs lors d'essais cliniques pour la DMD. Cependant, des questions subsistent quant à son efficacité réelle et à son efficacité limitée.
Vamorolone (Agamree) Rejeté par l'INESSS : Quand le coût prime sur la compassion dans les soins de la DMD
La récente décision de l'INESSS (Institut national d'excellence en santé et en services sociaux) au Canada de refuser le remboursement d'Agamree (vamorolone) représente plus...
Thérapie par édition génique PBGENE-DMD : avantages, admissibilité et questions fréquentes
La thérapie génique PBGENE-DMD est un traitement expérimental novateur, développé par Precision BioSciences, pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Contrairement aux thérapies traditionnelles, PBGENE-DMD utilise un gène….
Pourquoi les données CK, AST et ALT sont plus importantes que les vidéos dans la thérapie génique de la dystrophie musculaire de Duchenne
Dans le paysage évolutif de la thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une question devient de plus en plus claire : les niveaux de CK après une thérapie génique pour la DMD….
Accès au traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne : un échec mondial en matière d’équité, de politiques et de responsabilité
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) n'est plus seulement définie par ses aspects biologiques. Aujourd'hui, elle est tout autant définie par l'accès aux traitements….