7 programmes de recherche révolutionnaires sur la DMD qui pourraient transformer le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne en 2026
Le paysage de la recherche sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) évolue plus rapidement que jamais. Si la thérapie génique a fait la une des journaux ces dernières années, elle….
Si le gène Elevidys est efficace contre la dystrophie musculaire de Duchenne, pourquoi l'action de Sarepta est-elle en baisse ? Ce que les familles doivent savoir avant de choisir une thérapie génique.
Peu de traitements contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ont suscité autant d'enthousiasme, de controverses et de débats que le Elevidys (délandistrogène moxéparvovec), la thérapie génique développée par Sarepta...
Elevidys Sous surveillance : un entretien franc avec le représentant turc de DMDWarrior sur les coûts, l'efficacité et l'éthique
La thérapie génique Elevidys a montré des résultats prometteurs lors d'essais cliniques pour la DMD. Cependant, des questions subsistent quant à son efficacité réelle et à son efficacité limitée.
Vamorolone (Agamree) Rejeté par l'INESSS : Quand le coût prime sur la compassion dans les soins de la DMD
La récente décision de l'INESSS (Institut national d'excellence en santé et en services sociaux) au Canada de refuser le remboursement d'Agamree (vamorolone) représente plus...
Thérapie par édition génique PBGENE-DMD : avantages, admissibilité et questions fréquentes
La thérapie génique PBGENE-DMD est un traitement expérimental novateur, développé par Precision BioSciences, pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Contrairement aux thérapies traditionnelles, PBGENE-DMD utilise un gène….