社论

Elevidys 接受审查:与 DMDWarrioR 土耳其代表就成本、有效性和伦理问题进行的坦诚访谈

Elevidys基因疗法在DMD的临床试验中显示出令人鼓舞的结果。然而,其在现实世界中的有效性以及大约$3百万的疗效仍存在疑问…….

Vamorolone(Agamree)被INESSS拒绝:当成本在杜氏肌营养不良症(DMD)护理中凌驾于人文关怀之上时

加拿大 INESSS(国家健康与社会服务研究所)最近决定拒绝报销 Agamree(瓦莫洛龙),这代表了更多…….

PBGENE-DMD基因编辑疗法:益处、资格和常见问题解答

PBGENE-DMD基因编辑疗法是由Precision BioSciences公司开发的一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的在研首创疗法。与传统疗法不同,PBGENE-DMD采用基因编辑技术…….

为什么在杜氏肌营养不良症基因治疗中,CK、AST 和 ALT 数据比视频更重要

在杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因治疗领域不断发展的今天,一个问题正变得越来越清晰:杜氏肌营养不良症基因治疗后的 CK 水平…….

杜氏肌营养不良症治疗机会:全球公平、政策和问责制的失败

杜氏肌营养不良症(DMD)不再仅仅是一种由其生物学特征定义的疾病。如今,它同样取决于谁能获得治疗——以及…….

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