社论

7项突破性DMD研究项目有望在2026年彻底改变杜氏肌营养不良症的治疗现状

杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究领域正以前所未有的速度发展。虽然基因疗法近年来一直是新闻热点,但…….

如果 Elevidys 对杜氏肌营养不良症有效,为什么 Sarepta 的股价反而下跌?患者家庭在选择基因疗法前需要了解哪些信息?

很少有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的治疗方法能像 Elevidys(delandistrogene moxeparvovec)那样引起如此多的关注、争议和辩论,这种基因疗法由 Sarepta 公司开发…….

Elevidys 接受审查:与 DMDWarrioR 土耳其代表就成本、有效性和伦理问题进行的坦诚访谈

Elevidys基因疗法在DMD的临床试验中显示出令人鼓舞的结果。然而,其在现实世界中的有效性以及大约$3百万的疗效仍存在疑问…….

Vamorolone(Agamree)被INESSS拒绝:当成本在杜氏肌营养不良症(DMD)护理中凌驾于人文关怀之上时

加拿大 INESSS(国家健康与社会服务研究所)最近决定拒绝报销 Agamree(瓦莫洛龙),这代表了更多…….

PBGENE-DMD基因编辑疗法:益处、资格和常见问题解答

PBGENE-DMD基因编辑疗法是由Precision BioSciences公司开发的一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的在研首创疗法。与传统疗法不同,PBGENE-DMD采用基因编辑技术…….

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