Elevidys 接受审查:与 DMDWarrioR 土耳其代表就成本、有效性和伦理问题进行的坦诚访谈
Elevidys基因疗法在DMD的临床试验中显示出令人鼓舞的结果。然而,其在现实世界中的有效性以及大约$3百万的疗效仍存在疑问…….
Vamorolone(Agamree)被INESSS拒绝:当成本在杜氏肌营养不良症(DMD)护理中凌驾于人文关怀之上时
加拿大 INESSS(国家健康与社会服务研究所)最近决定拒绝报销 Agamree(瓦莫洛龙),这代表了更多…….
PBGENE-DMD基因编辑疗法:益处、资格和常见问题解答
PBGENE-DMD基因编辑疗法是由Precision BioSciences公司开发的一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的在研首创疗法。与传统疗法不同,PBGENE-DMD采用基因编辑技术…….
为什么在杜氏肌营养不良症基因治疗中,CK、AST 和 ALT 数据比视频更重要
在杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因治疗领域不断发展的今天,一个问题正变得越来越清晰:杜氏肌营养不良症基因治疗后的 CK 水平…….
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