社论

Del-zota（EXPLORE44）可为接受外显子44跳跃治疗的患者提供接近30%的正常肌营养不良蛋白生成

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目前正在进行 1/2 期 EXPLORE44 研究 (NCT05670730)，以评估 Del-zota，其开发目的是恢复肌营养不良蛋白读数……

阿肯色州儿童医院神经科医生 Aravindhan Veerapandiyan 博士回顾 RGX-202 基因治疗研究

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在 2025 年 4 月 5 日至 9 日于圣地亚哥举行的美国神经病学学会年会上，RegenxBio 的 RGX-202 的研究结果......

Givinostat EMA 批准：Givinostat (Duvyzat) 是否获得 EMA 批准？

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Duvyzat（Givinostat）已获得美国和英国的监管批准，并已完成欧洲药品管理局（EMA）的评估。EMA已……

Satellos SAT-3247 干细胞疗法或可恢复杜氏肌营养不良症患者的肌肉再生

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外显子跳跃或基因治疗等基因干预旨在弥补肌营养不良蛋白的丢失，但不能取代缺失的信号……

免疫系统可能会降低杜氏肌营养不良症基因治疗的有效性

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由于杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者缺乏肌营养不良蛋白，通过基因疗法重新引入它可能会导致免疫系统将其误认为是......
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我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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RGX-202基因疗法3期临床试验开始

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RGX-202 是替代基因疗法候选药物之一……

Entrada Therapeutics 在欧洲开始进行外显子 44 和外显子 45 跳跃疗法临床试验

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Entrada Therapeutics已在欧洲正式启动临床试验……

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