杜氏肌营养不良症的潜在新基因疗法

2026年4月10日 DMD战士

2026年,人们将密切关注杜氏肌营养不良症基因治疗新研究的结果。.

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为治疗 DMD 而开发的下一代外显子跳跃疗法

2025 年 1 月 16 日 DMD战士

针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的下一代外显子跳跃疗法代表了一个很有前景的研究领域,旨在解决导致该疾病的潜在基因突变。

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什么是杜氏肌营养不良症?

2026年2月27日 DMD战士

杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种遗传性疾病,影响着全球数千个家庭。该病主要影响男孩,导致肌肉退化和虚弱……

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我们呼吁卫生部和制药商对 DMD 采取行动

2025 年 2 月 16 日 DMD战士

我们呼吁世界各地所有卫生部和经 FDA 和 EMA 批准的 DMD 治疗制造商采取行动。

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杜氏肌营养不良症的遗传原因

2024 年 10 月 4 日 DMD战士

杜氏肌营养不良症 (DMD) 的根源在于复杂的遗传学世界,具体来说,它源于被称为肌营养不良蛋白的单个基因的变化......

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我的孩子是否患有杜氏肌营养不良症 (DMD)?

2024 年 10 月 4 日 DMD战士

当父母思考“我的孩子是否患有杜氏肌营养不良症 (DMD)?”这个问题时,他们常常会发现自己陷入情绪的漩涡中……

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致力于治愈杜氏肌营养不良症

世界上许多人不知道杜氏肌营养不良症是什么。因为每 5,000 名男孩中只有一名患有这种疾病。然而,患有这种疾病的孩子的家庭及其周围人每天都要承受这种疾病的压力。我们称他们为杜氏肌营养不良症勇士。

DMDWarrior.com 的成立旨在提高全世界对这种疾病的认识,促进获得治疗,并确保治疗费用可以承受。 我们一起治愈杜氏肌营养不良症!

DMD战士可以克服任何挑战。.

我们的目的是什么?

世界上每 5,000 名儿童中就有一名出生时患有 DMD,许多家庭直到孩子 3-4 岁时才意识到自己患有这种疾病。FDA 批准的 DMD 治疗方法过于昂贵,家庭负担不起。我们的目标是降低治疗费用并由政府承担费用。

家

治疗的便捷性

在许多国家,DMD 治疗无法进行,家庭出国旅行的费用高昂。

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降低治疗成本

DMD 的治疗费用非常昂贵,家庭几乎不可能自己承担这些费用。

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在社交媒体上提高认识

我们不希望任何孩子死去。如果您也想找到解决这一问题的办法,请在社交媒体上关注我们。

杜氏肌营养不良症新闻及文章

Satellos 获得 FDA 快速通道资格,用于治疗杜氏肌营养不良症,其后续药物为 SAT-3247。

Satellos Bioscience公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)(FDA)已授予其在研疗法SAT-3247快速通道资格,用于治疗…….

Elixirgen 和 Nippon Shinyaku 合作开发用于治疗杜氏肌营养不良症的全长肌营养不良蛋白疗法

Elixirgen Therapeutics宣布与Nippon Shinyaku达成一项战略选择权协议,共同开发并可能在全球范围内实现EXG-7001的商业化,EXG-7001是一种在研的全长肌营养不良蛋白…….

REGENXBIO完成RGX-202治疗杜氏肌营养不良症的确证性研究

REGENXBIO宣布,其用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的在研基因疗法RGX-202的验证性研究已完成患者给药。.

DMD包皮环切术指南:安全注意事项、麻醉和术后护理

孩子被诊断出患有杜氏肌营养不良症(DMD)后,家长们常常会问一个重要的问题:患有DMD的儿童可以进行包皮环切术吗?简而言之…….

如果 Elevidys 对杜氏肌营养不良症有效,为什么 Sarepta 的股价反而下跌?患者家庭在选择基因疗法前需要了解哪些信息?

很少有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的治疗方法能像 Elevidys(delandistrogene moxeparvovec)那样引起如此多的关注、争议和辩论,这种基因疗法由 Sarepta 公司开发…….