IPS HEART 宣布其用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的在研心肌疗法 ISX9-CPC 获得 FDA 罕见儿科疾病认定，这是又一个重要的监管里程碑。. 该公司正与 GIVI-MPCs（一种旨在生成新肌肉并恢复全长肌营养不良蛋白的实验性骨骼肌疗法）一起，探索一种旨在解决心脏和骨骼肌损伤的再生方法。.
与目前许多主要侧重于减缓疾病进展的治疗方法不同，IPS HEART 表示，其再生医学平台旨在创造能够产生全长肌营养不良蛋白的全新人类肌肉细胞。.
与现有DMD疗法不同的策略
目前许多可用的或实验性的杜氏肌营养不良症治疗方法（包括外显子跳跃疗法和微型肌营养不良蛋白基因疗法）仅对特定患者群体有帮助，并且通常不能恢复完整的肌营养不良蛋白。.
IPS HEART 在新闻稿中指出，这些方法存在临床局限性，无法恢复全长肌营养不良蛋白，而其诱导多能干细胞 (iPSC) 平台旨在临床前研究中生成表达全长肌营养不良蛋白的新型功能性肌肉细胞。.
该公司正在开发两种不同的再生疗法：
- ISX9-CPC 用于心肌
- GIVI-MPCs 用于骨骼肌
这些疗法共同的目标是再生受损肌肉，而不仅仅是减缓其衰退。.
ISX9-CPC：再生心肌
心脏病是杜氏肌营养不良症患者的主要死因之一。.
据IPS HEART报道，ISX9-CPC旨在用新生成的收缩性心肌组织替代心脏中的纤维化瘢痕组织。临床前研究表明，治疗后心脏功能得到改善，射血分数增加。.
该公司还在其官方网站上重点介绍了其他临床前研究结果，声明如下：
“在一项经过同行评审的体内概念验证研究中，我们获得专利的 ISX9-CPC 单次治疗可减少 70% 个坏死瘢痕组织，并在心脏病发作后 90 天使心脏功能恢复 60% 个以上（与对照组相比）。”
这些发现与心脏病发作模型有关，而不是与杜氏肌营养不良症患者有关，但 IPS HEART 将其作为证据，支持其心脏细胞疗法的再生潜力。.
GIVI-MPCs：利用全长肌营养不良蛋白构建新的骨骼肌
该公司的第二个项目 GIVI-MPCs 专注于再生受杜氏肌营养不良症影响的骨骼肌。.
根据新闻稿，GIVI-MPCs 旨在生成新的人类骨骼肌组织，同时在多种营养不良动物模型中恢复全长的人类肌营养不良蛋白。.
IPS HEART在其官方网站上进一步阐述了这一说法，声明如下：
“利用 GIVI-MPC，我们在 mdx 小鼠和营养不良猪体内成功构建了重要的全新人类骨骼肌，以及 100% 全长人类肌营养不良蛋白。”
这是该公司目前强调的最有力主张之一，因为全长肌营养不良蛋白与健康肌肉中天然存在的蛋白质非常相似，这与目前基因治疗方法产生的缩短的微型肌营养不良蛋白不同。.
但需要注意的是，这些结果尚属临床前研究，尚未在人体临床试验中得到证实。.
计划于2027年开展人体临床试验
IPS HEART 表示，计划向美国食品药品监督管理局提交研究性新药 (IND) 申请，并在获得监管部门批准后，于 2027 年开始 GIVI-MPCs 的首次人体临床试验。.
如果获得批准，这将是评估该公司再生策略能否安全地恢复杜氏肌营养不良症患者的骨骼肌和全长肌营养不良蛋白的首次机会。.
为什么这很重要
杜氏肌营养不良症研究中最大的科学挑战之一是找到一种方法来替代失去的肌肉，同时恢复完整的肌营养不良蛋白。.
IPS HEART 认为其再生细胞疗法平台最终可能同时实现这两个目标：
- 修复受损心肌
- 生成新的骨骼肌
- 恢复全长肌营养不良蛋白
- 与针对特定突变的疗法相比，可能具有更广泛的适用性。
这些令人鼓舞的临床前研究结果能否转化为有意义的临床益处，还有待通过精心设计的人体试验来确定。.
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