A IPS HEART anunciou mais um importante marco regulatório após receber a designação FDA de Doença Pediátrica Rara para o ISX9-CPC, sua terapia experimental para o músculo cardíaco no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). Em conjunto com o GIVI-MPCs, uma terapia experimental para músculos esqueléticos projetada para gerar novos músculos e restaurar a distrofina em seu comprimento total, a empresa está buscando uma abordagem regenerativa que visa tratar danos tanto no músculo cardíaco quanto no esquelético.
Ao contrário de muitas abordagens de tratamento atuais que se concentram principalmente em retardar a progressão da doença, a IPS HEART afirma que sua plataforma de medicina regenerativa foi projetada para criar células musculares humanas inteiramente novas, capazes de produzir distrofina de comprimento total.
Uma estratégia diferente das terapias atuais para DMD
Muitos tratamentos para distrofia muscular de Duchenne atualmente disponíveis ou experimentais — incluindo terapias de exclusão de éxons e terapias gênicas com microdistrofina — ajudam apenas grupos específicos de pacientes e, geralmente, não restauram a proteína distrofina por completo.
Em seu comunicado à imprensa, a IPS HEART afirma que essas abordagens têm limitações clínicas e não conseguem restaurar a distrofina de comprimento total, enquanto sua plataforma de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC) foi projetada para gerar novas células musculares funcionais que expressam distrofina de comprimento total em estudos pré-clínicos.
A empresa está desenvolvendo duas terapias regenerativas distintas:
- ISX9-CPC para músculo cardíaco
- GIVI-MPCs para músculo esquelético
Em conjunto, essas terapias visam regenerar o músculo danificado, em vez de simplesmente retardar sua deterioração.
ISX9-CPC: Regeneração do músculo cardíaco
Doenças cardíacas são uma das principais causas de morte na distrofia muscular de Duchenne.
Segundo a IPS HEART, o ISX9-CPC foi desenvolvido para substituir o tecido cicatricial fibrótico no coração por músculo cardíaco contrátil recém-gerado. Estudos pré-clínicos demonstraram melhora na função cardíaca e aumento da fração de ejeção após o tratamento.
A empresa também destaca outras descobertas pré-clínicas em seu site oficial, afirmando:
“"Com o ISX9-CPC, em um estudo in vivo de prova de conceito revisado por pares, um único tratamento com nosso ISX9-CPC patenteado reduziu o tecido cicatricial morto em 70% e restaurou a função cardíaca em mais de 60% de melhora na FE em comparação com o controle 90 dias após o ataque cardíaco."”
Essas descobertas se referem a modelos de ataque cardíaco, e não a pacientes com distrofia muscular de Duchenne, mas o estudo IPS HEART as apresenta como evidência que apoia o potencial regenerativo de sua terapia celular cardíaca.
GIVI-MPCs: Construindo novo músculo esquelético com distrofina de comprimento total.
O segundo programa da empresa, GIVI-MPCs, concentra-se na regeneração do músculo esquelético afetado pela distrofia muscular de Duchenne.
De acordo com o comunicado de imprensa, o GIVI-MPCs foi projetado para gerar novo tecido muscular esquelético humano, restaurando a distrofina humana de comprimento total em múltiplos modelos animais distróficos.
A IPS HEART detalha ainda mais essa afirmação em seu site oficial, declarando:
“Com o GIVI-MPC, criamos uma quantidade significativa de novo músculo esquelético humano, juntamente com distrofina humana de comprimento total 100% em camundongos mdx e em porcos distróficos.”
Essa é uma das alegações mais fortes atualmente destacadas pela empresa, pois a distrofina de comprimento total se assemelha muito à proteína encontrada naturalmente em músculos saudáveis, ao contrário da microdistrofina encurtada produzida pelas abordagens atuais de terapia gênica.
É importante ressaltar, no entanto, que esses resultados são pré-clínicos e ainda não foram demonstrados em ensaios clínicos em humanos.
Ensaio clínico em humanos planejado para 2027
A IPS HEART afirma que planeja submeter seu pedido de Novo Medicamento Experimental (IND, na sigla em inglês) à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e, dependendo da aprovação regulatória, iniciar seu primeiro ensaio clínico em humanos com GIVI-MPCs em 2027.
Caso seja aprovado, este será o primeiro passo para avaliar se a estratégia regenerativa da empresa pode restaurar com segurança o músculo esquelético e a distrofina em sua forma completa em pessoas com distrofia muscular de Duchenne.
Por que isso é importante
Um dos maiores desafios científicos na pesquisa sobre a distrofia muscular de Duchenne tem sido encontrar uma maneira de substituir a massa muscular perdida, restaurando ao mesmo tempo a proteína distrofina completa.
A IPS HEART acredita que sua plataforma de terapia celular regenerativa poderá, eventualmente, atingir ambos os objetivos simultaneamente:
- Regenerar o músculo cardíaco danificado
- Criar novos músculos esqueléticos
- Restaurar distrofina de comprimento total
- Potencialmente oferecem uma aplicabilidade mais ampla do que as terapias específicas para mutações.
Resta saber se esses resultados pré-clínicos promissores se traduzirão em benefícios clínicos significativos, por meio de ensaios clínicos em humanos conduzidos com rigor.
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