LarTerapias aprovadas
Terapias aprovadas
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Perguntas frequentes sobre o Elevidys usado para DMD
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma condição genética que causa fraqueza muscular progressiva. Meninos são mais propensos a desenvolver DMD, com sintomas que geralmente aparecem na primeira infância. A DMD não tem cura conhecida. Profissionais da saúde utilizam fisioterapia, corticosteroides e tecnologias assistivas, como cadeiras de rodas e órteses, para controlar os sintomas.
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Tratamentos aprovados para a distrofia muscular de Duchenne
Os tratamentos aprovados para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) estão transformando a forma como essa doença progressiva é tratada. Da terapia gênica ao salto de éxons e aos cuidados paliativos, essas inovações visam retardar a degeneração muscular e melhorar a qualidade de vida diária. Compreender essas opções ajuda as famílias a tomar decisões informadas. A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença grave e progressiva...
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Terapias aprovadas
Zydus Lifesciences recebe aprovação FDA para Deflazacort para tratar DMD
Na segunda-feira, 6 de outubro, a empresa farmacêutica Zydus Lifesciences anunciou que o FDA apresentou resultados promissores...
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O que é Duvyzat (Givinostat)?
Duvyzat é um medicamento oral não esteroidal inovador usado para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD),...
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Comissão Europeia aprova Duvyzat para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
A Comissão Europeia (CE) concedeu autorização de comercialização condicional à nova histona desacetilase...
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EMA recomenda aprovação da UE para Duvyzat (givinostat) para tratar distrofia muscular de Duchenne
A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) sugeriu que o Duvyzat (givinostat) receba uma aprovação condicional...
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Orientação final do NICE para AGAMREE (Vamorolone) como tratamento para distrofia muscular de Duchenne é positiva para Santhera
AGAMREE (vamorolona) foi recomendado para uso no Serviço Nacional de Saúde (NHS) em...
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Vamorolone (Agamree) Aprovado na Escócia
O medicamento vamorolona, também comercializado sob a marca Agamree, foi aprovado por...
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O que é Agamree (vamorolone)? Para que é usado o Agamree?
Responderemos às suas perguntas, como por exemplo, o que é AGAMREE (Vamorolone), para que serve...
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Perguntas frequentes sobre Eteplirsen (Exondys 51) para tratamento de DMD
Vamos aprender juntos as respostas para as perguntas mais frequentes sobre a distrofia muscular de Duchenne...
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Reino Unido aprova Givinostat (Duvyzat) para tratamento de distrofia muscular de Duchenne
Givinostat foi aprovado condicionalmente para o tratamento de pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Em um desenvolvimento significativo...
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Santhera anuncia aprovação em Hong Kong para AGAMREE® (Vamorolone) como tratamento para distrofia muscular de Duchenne
A Santhera Pharmaceuticals anuncia que o Departamento de Saúde de Hong Kong, China, aprovou...
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201,...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
Comunicados de imprensa
A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...
Comunicados de imprensa
Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram — e o que eles não mostram
A equipe Sarepta Therapeutics apresentou novos dados sobre o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) na Conferência Mundial de 2026...
