LarHistórias de família
Histórias de família
Histórias de família
O guerreiro da DMD Mark Penzes da Hungria e a determinação de sua família em receber tratamento
DMD Warrior Mark Penzes and his family live in Hungary. After learning that Mark has DMD (Duchenne muscular dystrophy), they are struggling to overcome the shock they experienced and to prepare a bright future for him. Let's take a look at the story of this innocent DMD Warrior and...
Histórias de família
Notícias de Tendências Sul-Coreanas: Pai Caminha 740 km pela Filha com Distrofia Muscular de Duchenne
Father Joseph Jeon, who is trying to raise funds for his 3-year-old daughter with Duchenne muscular dystrophy and raise awareness for the disease, which has no definitive cure, in Korea, has become a trending topic in the country.The story of Joseph Jeon, who walked 740 km from Busan to...
Continue explorando
Histórias de família
A história de Aziz, guerreiro DMD da Turquia
My son Aziz was born in January 2024.We were very excited before the birth,...
Últimos artigos
Comunicados de imprensa
O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...
Comunicados de imprensa
Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram — e o que eles não mostram
A equipe Sarepta Therapeutics apresentou novos dados sobre o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) na Conferência Mundial de 2026...
Comunicados de imprensa
O estudo Satellos concluiu o recrutamento para a Fase 2 do ensaio clínico com forazapadina para distrofia muscular de Duchenne.
A Satellos Bioscience anunciou a conclusão do recrutamento para o BASECAMP, um estudo clínico de Fase 2...
Comunicados de imprensa
O medicamento STM-01 entra na Fase 2 de ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne.
A Secretome Therapeutics anunciou o início do THRIVE-2, um estudo clínico de Fase 2 que avalia...
Diretrizes de cuidados
Atraso na fala e distrofia muscular de Duchenne: compreendendo o desenvolvimento da linguagem em crianças com DMD
O atraso na fala associado à distrofia muscular de Duchenne é uma preocupação importante no desenvolvimento que afeta famílias e profissionais de saúde...
Pesquisar
Keros Therapeutics administra a primeira dose a um paciente no ensaio clínico de fase 2 com rivatercept.
A Keros Therapeutics anunciou um passo importante no desenvolvimento do Rinvatercept, um medicamento experimental...
Editoriais
A falha sistêmica das associações de DMD: por que os pacientes com distrofia muscular de Duchenne ainda estão na fila de espera.
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) não é uma doença recém-descoberta, nem é uma...
Editoriais
Em quais países o Elevidys é aprovado? O Elevidys é aprovado na Europa?
Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) é uma terapia gênica desenvolvida para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ela...