Capricor Therapeutics anuncia a designação de medicamento órfão BMD e o desenvolvimento regulatório do programa DMD para Deramiocel (CAP-1002)

A Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias baseadas em células transformadoras e exossomos para o tratamento de doenças raras, anunciou hoje...

Sarepta relatou que a terapia genética Elevidys para distrofia muscular de Duchenne não será usada em pacientes não ambulatoriais

ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), a única terapia genética aprovada para pacientes com distrofia muscular de Duchenne, recebeu uma atualização de segurança...

Comissão Europeia aprova Duvyzat para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne

A Comissão Europeia (CE) concedeu autorização condicional de comercialização ao novo inibidor de histona desacetilase (HDAC) Duvyzat (givinostat), Italfarmaco...