A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) (FDA) aceitou o pedido de licença biológica (BLA) para delpacibart zotadirsen (del-zota) para revisão prioritária em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que possuem variantes genéticas que podem ser tratadas por meio de exclusão do éxon 44.
De acordo com uma atualização da Avidity, uma empresa da Novartis, o comitê independente FDA determinou que o pedido estava suficientemente completo para iniciar uma análise substancial. O pedido também será avaliado no âmbito do processo de Aprovação Acelerada.
O que é Del-zota?
Del-zota está sendo desenvolvido como um tratamento potencial para pessoas com DMD44, ou seja, pacientes cujas alterações genéticas específicas podem ser passíveis de tratamento com o pulo do éxon 44.
O salto de éxon é uma abordagem terapêutica projetada para ajudar as células a produzirem uma forma mais curta, porém potencialmente funcional, da distrofina, auxiliando a maquinaria celular a pular um éxon específico durante o processamento do RNA da distrofina. Saiba mais: O que é a terapia de exclusão de éxons?
No entanto, o FDA ainda não aprovou o del-zota. O marco atual significa que a solicitação entrou no processo de revisão do FDA.
O que significa aprovação acelerada?
A via de aprovação acelerada do FDA permite que certos tratamentos para doenças graves cheguem aos pacientes mais rapidamente, quando atendem a uma necessidade médica não atendida. A aprovação pode ser baseada em um desfecho substituto que seja considerado razoavelmente provável de prever benefício clínico, enquanto estudos adicionais são conduzidos para confirmar esse benefício. Leia mais: O que significa BLA?
Isso significa que, mesmo que o FDA receba aprovação acelerada, pesquisas clínicas adicionais ainda serão importantes para confirmar o benefício clínico esperado.
Ensaio clínico de fase 3 com SAFARI44
O pedido de licença biológica (BLA) inclui dados dos ensaios clínicos de Fase 1/2 do EXPLORE44 e do EXPLORE44-OLE.
Um estudo global de Fase 3 com o SAFARI44 também foi iniciado como estudo confirmatório. De acordo com a Avidity, o estudo tem como objetivo avaliar melhor a segurança a longo prazo do del-zota e ajudar a confirmar seu benefício clínico. O estudo será conduzido fora dos Estados Unidos.
A empresa afirmou que o programa de desenvolvimento não teria sido possível sem a participação de pacientes, cuidadores, familiares, organizações de defesa de direitos, investigadores e equipes de pesquisa clínica. Saiba mais: Explore os Ensaios Clínicos da Distrofia Muscular de Duchenne
O que acontece a seguir?
O comitê FDA agora conduzirá sua análise do pedido del-zota. O anúncio de 8 de setembro não representa uma aprovação do FDA.
A Avidity informou que fornecerá atualizações adicionais assim que estiverem disponíveis e aconselhou pacientes e familiares com dúvidas sobre o del-zota ou os ensaios clínicos a conversarem com seus profissionais de saúde.
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