A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a variante Deramiocel em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Os dados da extensão aberta de 24 meses focaram na função dos membros superiores e mostraram que os pacientes que iniciaram o tratamento com Deramiocel após um ano de placebo apresentaram uma taxa significativamente mais lenta de declínio dos membros superiores durante o primeiro ano de tratamento.
Os novos resultados foram apresentados no Congresso Mundial da Sociedade de Músculos de 2026. O estudo HOPE-3 é um ensaio clínico de Fase 3 que avalia o Deramiocel em pacientes com distrofia muscular de Duchenne. Inicialmente, 106 pacientes foram incluídos na parte randomizada e controlada por placebo do estudo. Os pacientes que concluíram esse período puderam continuar recebendo Deramiocel em uma extensão aberta do estudo. Saiba mais: O que é Deramiocel?
A deterioração dos membros superiores diminuiu após o início do tratamento com Deramiocel.
Uma das descobertas mais importantes veio de pacientes que receberam placebo durante o primeiro ano e depois passaram a receber Deramiocel.
Durante o primeiro ano em que receberam placebo, esses pacientes apresentaram uma redução média de 2,05 pontos na pontuação total do PUL 2.0. Durante o ano seguinte, após o início do Deramiocel, o declínio médio diminuiu para 0,49 pontos.
De acordo com Capricor, isso representa uma redução de 76% na taxa de declínio dos membros superiores em comparação com o ano anterior dos pacientes que receberam placebo.
A função dos membros superiores é particularmente importante para pessoas com distrofia muscular de Duchenne, pois está intimamente ligada à independência e às atividades diárias.
Pacientes que receberam Deramiocel desde o início.
O estudo também acompanhou pacientes que receberam Deramiocel desde o início do ensaio clínico.
Neste grupo, a pontuação média do PUL 2.0 diminuiu 0,95 pontos durante o primeiro ano e 0,89 pontos durante o segundo ano. Os resultados semelhantes ao longo dos dois anos sugerem que o declínio mais lento continuou durante o segundo ano de tratamento.
Comparação com a História Natural
Aos 24 meses, ambos os grupos apresentaram menor declínio na função dos membros superiores do que o previsto pelos modelos de história natural.
Os pacientes que receberam placebo durante o primeiro ano e Deramiocel durante o segundo ano apresentaram uma alteração observada de −3,76 pontos, em comparação com um declínio previsto na história natural da doença de −5,35 pontos.
Os pacientes que receberam Deramiocel durante os dois anos apresentaram uma alteração observada de −3,42 pontos, em comparação com uma queda prevista de −5,88 pontos.
No entanto, Capricor observou que essas comparações de história natural eram apenas descritivas e não se baseavam em correspondência de pacientes ou testes estatísticos.
O que significam esses resultados
Os resultados de 24 meses fornecem evidências adicionais de que o Deramiocel pode retardar a perda da função dos membros superiores em pessoas com distrofia muscular de Duchenne. A descoberta mais notável foi a redução na taxa de declínio entre os pacientes que passaram do placebo para o Deramiocel.
Ao mesmo tempo, a extensão aberta do estudo não foi planejada nem dimensionada para comparações estatísticas formais em 24 meses. Portanto, os resultados devem ser interpretados considerando as limitações do desenho do estudo.
A Capricor submeteu esses dados como parte de uma importante alteração em seu pedido de licença biológica (BLA) para o produto Deramiocel. A data-alvo atual da PDUFA para a aplicação FDA é 22 de novembro de 2026.
Descubra mais: Mapa dos locais de ensaios clínicos da distrofia muscular de Duchenne
