أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج جديدة من دراسة HOPE-3 التي تقيّم Deramiocel لدى الأشخاص المصابين بضمور دوشين العضلي (DMD). ركزت بيانات التمديد المفتوحة لمدة 24 شهرًا على وظيفة الطرف العلوي وأظهرت أن المرضى الذين بدأوا العلاج بـ Deramiocel بعد عام واحد من العلاج الوهمي شهدوا معدلًا أبطأ بكثير في تدهور الطرف العلوي خلال عامهم الأول من العلاج.
عُرضت النتائج الجديدة في مؤتمر الجمعية العالمية للعضلات لعام 2026. تُعدّ دراسة HOPE-3 تجربة سريرية من المرحلة الثالثة لتقييم فعالية دواء Deramiocel لدى مرضى ضمور دوشين العضلي. في البداية، شارك 106 مرضى في الجزء العشوائي المُضبوط بالغفل من الدراسة. ويمكن للمرضى الذين أكملوا هذه المرحلة مواصلة تلقي دواء Deramiocel في مرحلة امتداد مفتوحة التسمية. للمزيد من المعلومات: ما هو ديراميوسيل؟
تباطأ تدهور الطرف العلوي بعد بدء العلاج بـ Deramiocel
إحدى أهم النتائج جاءت من المرضى الذين تلقوا دواءً وهمياً خلال السنة الأولى ثم تحولوا إلى Deramiocel.
خلال عامهم الأول على العلاج الوهمي، شهد هؤلاء المرضى انخفاضًا متوسطًا قدره 2.05 نقطة في مجموع نقاطهم في مقياس PUL 2.0. خلال العام التالي، وبعد بدء برنامج Deramiocel، تباطأ متوسط انخفاضهم إلى 0.49 نقطة.
وفقًا لـ Capricor، يمثل هذا انخفاضًا بنسبة 76% في معدل تدهور الأطراف العلوية مقارنة بالعام السابق للمرضى الذين تناولوا الدواء الوهمي.
تُعد وظيفة الطرف العلوي مهمة بشكل خاص للأشخاص المصابين بمرض دوشين لأنها مرتبطة ارتباطًا وثيقًا بالاستقلالية والأنشطة اليومية.
المرضى الذين يتلقون العلاج Deramiocel منذ البداية
كما تابعت الدراسة المرضى الذين تلقوا العلاج Deramiocel منذ بداية التجربة.
في هذه المجموعة، انخفض متوسط درجة PUL 2.0 بمقدار 0.95 نقطة خلال السنة الأولى و 0.89 نقطة خلال السنة الثانية. تشير النتائج المتشابهة على مدار العامين إلى أن التدهور الأبطأ استمر خلال السنة الثانية من العلاج.
مقارنة مع التاريخ الطبيعي
في عمر 24 شهرًا، أظهرت المجموعتان انخفاضًا أقل في وظائف الأطراف العلوية مما تنبأت به نماذج التاريخ الطبيعي.
أظهر المرضى الذين تلقوا العلاج الوهمي في السنة الأولى وDeramiocel في السنة الثانية تغيراً ملحوظاً قدره -3.76 نقطة، مقارنة بانخفاض متوقع في التاريخ الطبيعي قدره -5.35 نقطة.
أظهر المرضى الذين تلقوا Deramiocel على مدار العامين تغيرًا ملحوظًا قدره -3.42 نقطة، مقارنة بانخفاض متوقع قدره -5.88 نقطة.
ومع ذلك، أشار Capricor إلى أن هذه المقارنات في التاريخ الطبيعي كانت وصفية فقط ولم تستند إلى مطابقة المرضى أو الاختبارات الإحصائية.
ماذا تعني هذه النتائج
تُقدّم نتائج الـ 24 شهرًا أدلة إضافية على أن دواء Deramiocel قد يُبطئ من تدهور وظائف الأطراف العلوية لدى مرضى ضمور دوشين العضلي. وكان أبرز ما تم التوصل إليه هو انخفاض معدل التدهور لدى المرضى الذين انتقلوا من العلاج الوهمي إلى دواء Deramiocel.
في الوقت نفسه، لم يتم تصميم أو تجهيز الدراسة المفتوحة لإجراء مقارنات إحصائية رسمية بعد 24 شهرًا. لذلك، ينبغي تفسير النتائج في ضوء قيود تصميم الدراسة.
قدمت شركة Capricor هذه البيانات كجزء من تعديل رئيسي لطلب ترخيص المنتجات البيولوجية Deramiocel (BLA). تاريخ الإجراء المستهدف الحالي لطلب PDUFA الخاص بـ FDA هو 22 نوفمبر 2026.
اكتشف المزيد: خريطة مواقع التجارب السريرية لمرض دوشين
