Capricor Therapeutics 报告了 HOPE-3 研究的新结果，该研究评估了 Deramiocel 对杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的疗效。. 为期 24 个月的开放标签扩展数据重点关注上肢功能，结果显示，在接受安慰剂治疗一年后开始接受 Deramiocel 治疗的患者，在治疗的第一年中，上肢功能下降的速度明显较慢。.
最新研究结果已在2026年世界肌肉学会大会上公布。HOPE-3研究是一项评估Deramiocel治疗杜氏肌营养不良症患者的3期临床试验。该研究最初纳入了106名患者，采用随机、安慰剂对照设计。完成该阶段的患者可继续接受Deramiocel治疗，该阶段为开放标签扩展研究。了解更多： Deramiocel 是什么？
开始使用Deramiocel后，上肢功能下降速度减缓。
最重要的发现之一来自第一年接受安慰剂治疗，然后转而接受 Deramiocel 治疗的患者。.
在服用安慰剂的第一年，这些患者的 PUL 2.0 总分平均下降了 2.05 分。. 在随后的一年里，Deramiocel 开始运行后，其平均跌幅放缓至 0.49 点。.
根据 Capricor 的数据，与患者前一年服用安慰剂相比，这代表上肢衰退速度降低了 76%。.
上肢功能对于杜氏肌营养不良症患者来说尤为重要，因为它与独立生活和日常活动密切相关。.
从一开始就接受 Deramiocel 治疗的患者
该研究还对从试验开始就接受 Deramiocel 治疗的患者进行了跟踪。.
在该组中，平均 PUL 2.0 分数在第一年下降了 0.95 分，在第二年下降了 0.89 分。. 两年间相似的结果表明，治疗第二年病情下降速度仍在减缓。.
与自然史的比较
24 个月时，两组受试者的上肢功能下降程度均小于自然史模型预测值。.
第一年接受安慰剂治疗，第二年接受 Deramiocel 治疗的患者观察到的变化为 -3.76 分，而预测的自然病程下降为 -5.35 分。.
接受 Deramiocel 治疗两年的患者观察到的变化为 -3.42 分，而预测的下降值为 -5.88 分。.
然而，Capricor 指出，这些自然史比较只是描述性的，并非基于患者匹配或统计检验。.
这些结果意味着什么
为期24个月的结果进一步证实，Deramiocel可能延缓杜氏肌营养不良症患者上肢功能的丧失。最显著的发现是，从安慰剂组转为Deramiocel治疗的患者，其功能衰退速度显著降低。.
同时，该开放标签扩展研究的设计和样本量均不足以进行24个月时的正式统计比较。因此，应在研究设计的局限性范围内解读研究结果。.
Capricor 已将这些数据作为其 Deramiocel 生物制品许可申请 (BLA) 的重大修订的一部分提交。. FDA 目前的 PDUFA 目标审批日期为 2026 年 11 月 22 日。.
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