Capricor Therapeutics ha publicado nuevos resultados del estudio HOPE-3, que evalúa Deramiocel en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Los datos de la extensión abierta de 24 meses se centraron en la función de las extremidades superiores y mostraron que los pacientes que comenzaron a recibir Deramiocel después de un año con placebo experimentaron una tasa significativamente más lenta de deterioro de las extremidades superiores durante su primer año de tratamiento.
Los nuevos hallazgos se presentaron en el Congreso de la Sociedad Mundial de Músculo de 2026. El estudio HOPE-3 es un ensayo clínico de fase 3 que evalúa Deramiocel en pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Inicialmente, se incluyeron 106 pacientes en la parte aleatorizada y controlada con placebo del estudio. Los pacientes que completaron este período pudieron continuar recibiendo Deramiocel en una extensión abierta. Más información: ¿Qué es Deramiocel?
El deterioro de las extremidades superiores se ralentizó tras comenzar el tratamiento con Deramiocel.
Uno de los hallazgos más importantes provino de pacientes que recibieron placebo durante el primer año y luego cambiaron a Deramiocel.
Durante su primer año con placebo, estos pacientes experimentaron una disminución promedio de 2,05 puntos en su puntuación total PUL 2.0. Durante el año siguiente, tras el inicio de Deramiocel, su descenso medio se ralentizó hasta los 0,49 puntos.
Según Capricor, esto representa una reducción de 76% en la tasa de deterioro de las extremidades superiores en comparación con el año anterior de los propios pacientes que recibieron placebo.
La función de las extremidades superiores es especialmente importante para las personas con distrofia muscular de Duchenne, ya que está estrechamente relacionada con la independencia y las actividades cotidianas.
Pacientes que reciben Deramiocel desde el principio
El estudio también realizó un seguimiento de los pacientes que recibieron Deramiocel desde el inicio del ensayo.
En este grupo, la puntuación media de PUL 2.0 disminuyó en 0,95 puntos durante el primer año y en 0,89 puntos durante el segundo año. Los resultados similares obtenidos a lo largo de los dos años sugieren que el descenso más lento continuó durante el segundo año de tratamiento.
Comparación con la historia natural
A los 24 meses, ambos grupos mostraron un deterioro menor en la función de las extremidades superiores de lo previsto por los modelos de historia natural.
Los pacientes que recibieron placebo durante el primer año y Deramiocel durante el segundo año presentaron un cambio observado de -3,76 puntos, en comparación con una disminución prevista en la historia natural de la enfermedad de -5,35 puntos.
Los pacientes que recibieron Deramiocel durante ambos años presentaron un cambio observado de -3,42 puntos, en comparación con una disminución prevista de -5,88 puntos.
Sin embargo, Capricor señaló que estas comparaciones de historia natural eran solo descriptivas y no se basaban en la comparación de pacientes ni en pruebas estadísticas.
Qué significan estos resultados
Los resultados a los 24 meses aportan evidencia adicional de que Deramiocel puede ralentizar la pérdida de la función de las extremidades superiores en personas con distrofia muscular de Duchenne. El hallazgo más notable fue la reducción en la tasa de deterioro observada con 76% en pacientes que cambiaron de placebo a Deramiocel.
Al mismo tiempo, la extensión abierta no fue diseñada ni tuvo la potencia estadística suficiente para realizar comparaciones formales a los 24 meses. Por lo tanto, los resultados deben interpretarse teniendo en cuenta las limitaciones del diseño del estudio.
Capricor ha presentado estos datos como parte de una enmienda importante a su solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) Deramiocel. La fecha límite de decisión PDUFA actual para la solicitud FDA es el 22 de noviembre de 2026.
Descubra más: Mapa de ubicaciones de ensayos clínicos sobre la distrofia muscular de Duchenne
