Capricor Therapeutics anuncia datos positivos de 4 años de Deramiocel (CAP-1002) en la distrofia muscular de Duchenne
Capricor Therapeutics, una empresa de biotecnología que desarrolla terapias transformadoras basadas en células y exosomas para enfermedades raras, anunció hoy resultados positivos de seguridad y eficacia de cuatro años...
Capricor Therapeutics anuncia la designación de medicamento huérfano BMD y el desarrollo regulatorio del programa DMD para Deramiocel (CAP-1002)
Capricor Therapeutics, una empresa de biotecnología que desarrolla terapias transformadoras basadas en células y exosomas para el tratamiento de enfermedades raras, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA)...
Sarepta informó que la terapia génica Elevidys para la distrofia muscular de Duchenne no se utilizará en pacientes no ambulatorios
ELEVIDYS (delandistrógeno moxeparvovec-rokl), la única terapia génica aprobada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne, ha recibido una actualización de seguridad de Sarepta Therapeutics, el líder...
Nuevos datos funcionales positivos del ensayo RGX-202 Affinity Duchenne® de fase 1/2 publicados por Regenxbio
El comunicado de prensa de Regenxbio afirmó que los hallazgos, que provienen de cinco pacientes del ensayo AFFINITY DUCHENNE que tenían entre 18 y 24 años...
PepGen anuncia que detendrá los ensayos clínicos del estudio de omisión del exón 51
PepGen, una compañía de biotecnología en etapa clínica que avanza en la próxima generación de terapias con oligonucleótidos, anunció hoy que, basándose en los niveles de proteína distrofina medidos en...