IPS HEART busca restaurar la distrofina completa con dos terapias de células regenerativas para la distrofia muscular de Duchenne.
IPS HEART ha anunciado otro hito regulatorio importante tras recibir la designación FDA de enfermedad pediátrica rara para ISX9-CPC, su terapia experimental para el músculo cardíaco en la distrofia muscular de Duchenne...
GEN6050X, fármaco de edición de bases con omisión del exón 50: los resultados de un año muestran un progreso alentador para la distrofia muscular de Duchenne.
El fármaco GEN6050X, que realiza una edición de bases mediante la omisión del exón 50 y que fue desarrollado por GenAssist Therapeutics, está atrayendo cada vez más atención como una de las primeras terapias de edición de bases...
Dyne Therapeutics anuncia la aceptación por parte de EE. UU. de la solicitud de licencia biológica (BLA) FDA para Z-Rostudirsen, una terapia de omisión del exón 51 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Las familias afectadas por la distrofia muscular de Duchenne (DMD) recibieron noticias alentadoras cuando Dyne Therapeutics anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado...
Santhera amplía el acuerdo Biomedica para extender la distribución de AGAMREE (Vamorolone) en Asia Central y el Cáucaso.
Santhera anuncia hoy una ampliación de su acuerdo de distribución exclusiva con Biomedica para AGAMREE (vamorolona), extendiendo la colaboración para incluir a Georgia, Kazajstán, Bielorrusia, Azerbaiyán...
Los resultados de SAT-3247 y TRAILHEAD a los seis meses muestran una reducción de la grasa muscular y niveles más bajos de CK en adultos con distrofia muscular de Duchenne.
Los nuevos resultados provisionales de seis meses del ensayo clínico TRAILHEAD sugieren que SAT-3247 puede ayudar a mejorar la salud muscular y preservar la función física en adultos que viven...