REGENXBIO completa el estudio confirmatorio de RGX-202 para la distrofia muscular de Duchenne.
REGENXBIO ha anunciado la finalización de la administración de dosis a pacientes en el estudio confirmatorio de RGX-202, su terapia génica experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Esto...
GEn1E Lifesciences y GEn-1123: Un nuevo enfoque de medicina de precisión para la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano (ODD) y la designación de enfermedad pediátrica rara (RPDD) a GEn-1123, un fármaco en fase de investigación...
La terapia génica RGX-202 para la distrofia muscular de Duchenne muestra mejoría en la actividad de la amiloidosis sistémica no específica (NSAA) y expresión de microdistrofina, pero faltan datos importantes de biomarcadores.
REGENXBIO anunció recientemente resultados preliminares positivos de la fase 3 del ensayo AFFINITY DUCHENNE, que evalúa RGX-202, una terapia génica experimental para la distrofia muscular de Duchenne...
Entrada Therapeutics anuncia los resultados de la fase 1/2 de ENTR-601-44 en la distrofia muscular de Duchenne.
Entrada Therapeutics anunció los resultados preliminares de los ensayos clínicos de ENTR-601-44, un tratamiento experimental para personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD). La terapia está diseñada para...
La Comisión Europea concede la designación de medicamento huérfano a SGT-003 para la distrofia muscular de Duchenne.
La Comisión Europea ha otorgado la designación de medicamento huérfano a SGT-003, una prometedora terapia génica desarrollada por Solid Biosciences, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne...