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ड्यूशेन रोग में Deramiocel ने 24 महीने के HOPE-3 परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दिखाए।
Capricor Therapeutics ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) से पीड़ित लोगों में Deramiocel के मूल्यांकन पर आधारित HOPE-3 अध्ययन के नए परिणाम जारी किए हैं। 24 महीने के ओपन-लेबल एक्सटेंशन डेटा में ऊपरी अंगों के कार्य पर ध्यान केंद्रित किया गया और यह दिखाया गया कि जिन रोगियों ने प्लेसीबो पर एक वर्ष बिताने के बाद Deramiocel लेना शुरू किया, उनमें ऊपरी अंगों के कार्य में गिरावट की दर काफी धीमी रही।.
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Ractigen Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में RAG-18 के लिए पहले मानव परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दर्ज किए।
Ractigen Therapeutics ने RAG-18 (NCT07282652) के लिए सकारात्मक प्रथम-मानव परीक्षण डेटा प्रस्तुत किया है, जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन) के लिए एक प्रायोगिक उपचार है और यूट्रोफिन के उत्पादन को बढ़ाने के लिए छोटे सक्रियण RNA (saRNA) का उपयोग करता है। चरण I अध्ययन के डेटा को वर्ल्ड मसल सोसाइटी (WMS 2026) के 31वें वार्षिक सम्मेलन में प्रस्तुत किया गया था।.
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Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 के प्रारंभिक PK/PD डेटा में खुराक पर निर्भर एक्सॉन 44 स्किपिंग देखी गई।
Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित रोगियों के लिए डिज़ाइन की गई एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है...
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NS Pharma का Brogidirsen एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त DMD रोगियों में 5-वर्षीय नैदानिक डेटा दर्शाता है।
NS Pharma का ब्रोगिडिरसेन (NS-089/NCNP-02) ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है जिसे डिज़ाइन किया गया है...
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ELEVIDYS WMS 2026 डेटा: ये क्या दर्शाते हैं—और क्या नहीं दर्शाते
Sarepta Therapeutics ने 2026 विश्व सम्मेलन में ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) पर नए आंकड़े प्रस्तुत किए हैं...
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ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए फोराज़ापैडिन के चरण 2 परीक्षण में Satellos का नामांकन पूरा हो गया है।
Satellos Bioscience ने फेज 2 क्लिनिकल ट्रायल BASECAMP में नामांकन पूरा होने की घोषणा की है...
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Exegenesis Bio और Modalis ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए MDL-201 को आगे बढ़ाने के लिए सहयोग किया
Exegenesis Bio और Modalis Therapeutics कॉर्पोरेशन ने एक अनुसंधान सहयोग और लाइसेंस समझौते की घोषणा की है...
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ड्यूशेन रोग की दवा Satellos (SAT-3247) को विश्व स्वास्थ्य संगठन द्वारा आधिकारिक नाम दिया गया: फोराज़ापैडिन
Satellos Bioscience ने घोषणा की है कि ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए उसका प्रायोगिक उपचार SAT-3247...
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FDA ने DMD44 में प्राथमिकता समीक्षा के लिए डेलज़ोटा के आवेदन को स्वीकार किया
अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन (BLA) स्वीकार कर लिया है...
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NewBiologix और Synastra ने DMD जीन थेरेपी निर्माण को आगे बढ़ाने के लिए साझेदारी की
एक नए अंतरराष्ट्रीय सहयोग के माध्यम से स्विट्जरलैंड और तुर्की की जैव प्रौद्योगिकी विशेषज्ञता को एक साथ लाया जा रहा है...
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ANVISA ने ब्राजील में Elevidys का पंजीकरण रद्द किया
ब्राजील की राष्ट्रीय स्वास्थ्य निगरानी एजेंसी (ANVISA) ने Elevidys नामक जीन का पंजीकरण रद्द कर दिया है...
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FDA ने Signature Biologics के DMD सेल थेरेपी अध्ययन में विस्तारित नामांकन की अनुमति दी
Signature Biologics ने घोषणा की है कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने अनुमति दे दी है...
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आईपीएस हार्ट का लक्ष्य ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए दो पुनर्योजी कोशिका उपचारों के माध्यम से पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन को बहाल करना है।
आईपीएस हार्ट ने 1टीपी174टी दुर्लभ बाल रोग संबंधी मंजूरी प्राप्त करने के बाद एक और महत्वपूर्ण नियामक उपलब्धि की घोषणा की है...
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GEN6050X एक्सॉन 50 स्किपिंग बेस एडिटिंग दवा: ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक साल के परिणाम उत्साहजनक प्रगति दर्शाते हैं।
GenAssist थेरेप्यूटिक्स द्वारा विकसित GEN6050X एक्सॉन 50 स्किपिंग बेस एडिटिंग दवा ध्यान आकर्षित कर रही है...
नवीनतम लेख
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ड्यूशेन रोग में Deramiocel ने 24 महीने के HOPE-3 परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दिखाए।
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ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए STM-01 ने चरण 2 नैदानिक परीक्षण में प्रवेश किया
Secretome Therapeutics ने THRIVE-2 नामक एक चरण 2 नैदानिक अध्ययन की शुरुआत की घोषणा की है, जिसमें मूल्यांकन किया जा रहा है...
देखभाल संबंधी दिशानिर्देश
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के कारण भाषण में देरी: डीएमडी से पीड़ित बच्चों में भाषा विकास को समझना
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में बोलने में देरी एक महत्वपूर्ण विकासात्मक चिंता का विषय है जिसके लिए परिवार और स्वास्थ्य सेवा प्रदाता चिंतित रहते हैं...
