GEn1E Lifesciences 和 GEn-1123：杜氏肌营养不良症 (DMD) 的全新精准医疗方法
美国食品药品监督管理局 (FDA) (FDA) 已授予在研药物 GEn-1123 孤儿药资格认定 (ODD) 和罕见儿科疾病资格认定 (RPDD)…….
RGX-202 杜氏肌营养不良症基因疗法显示出非甾体抗炎药（NSAA）改善和微型肌营养不良蛋白表达——但重要的生物标志物数据缺失
REGENXBIO 近日公布了评估杜氏肌营养不良症在研基因疗法 RGX-202 的 AFFINITY DUCHENNE 试验 3 期部分的积极顶线结果…….
Entrada Therapeutics公司公布ENTR-601-44治疗杜氏肌营养不良症的1/2期临床试验结果
Entrada Therapeutics公司公布了其用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的实验性疗法ENTR-601-44的早期临床试验结果。该疗法旨在…….
欧盟委员会授予SGT-003治疗杜氏肌营养不良症的孤儿药资格认定
欧盟委员会已授予SGT-003孤儿药资格，这是一种由Solid Biosciences公司开发的潜在基因疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症…….