加拿大卫生部接受 AGAMREE（vamorolone）新药申请，用于治疗杜氏肌营养不良症
Catalyst Pharmaceuticals 宣布，加拿大卫生部已接受了其针对 AGAMREE（vamorolone）的新药提交（NDS），并授予其治疗杜氏肌营养不良症的优先审查地位......
Genethon 首席执行官 Frederic Revah 宣布 GNT0004 基因疗法将为 DMD（杜氏肌营养不良症）带来惊人效果
Genethon 首席执行官 Frederic Revah 在 AFM-Telethon 的 YouTube 频道上宣布，GNT0004 基因疗法...
欧洲暂停三项正在进行的 Elevidys 基因疗法临床试验
ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种基因疗法，由 Sarepta 开发并由罗氏公司销售，目前该疗法正在进行的三项临床试验已被……暂停。
Translarna（Ataluren）被EMA拒绝：营销授权未续期
2024 年 5 月，PTC Therapeutics 宣布欧盟委员会 (EC) 决定不采纳 CHMP 对该问题的负面意见......