IPS HEART 旨在通过两种再生细胞疗法恢复杜氏肌营养不良症患者的全长肌营养不良蛋白
IPS HEART宣布其用于治疗杜氏肌营养不良症的在研心肌疗法ISX9-CPC获得罕见儿科疾病认定（FDA）后，又取得了一项重要的监管里程碑。.
GEN6050X 外显子 50 跳跃碱基编辑药物：一年结果显示杜氏肌营养不良症治疗取得令人鼓舞的进展
由GenAssist Therapeutics公司开发的GEN6050X外显子50跳跃碱基编辑药物，作为首批碱基编辑疗法之一，正受到越来越多的关注…….
Dyne Therapeutics 宣布美国 FDA 受理 Z-Rostudirsen 的生物制品许可申请 (BLA)，Z-Rostudirsen 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的外显子 51 跳跃疗法。
受杜氏肌营养不良症 (DMD) 影响的家庭迎来令人鼓舞的消息，Dyne Therapeutics 公司宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) (FDA) 已接受其申请…….
Santhera扩大Biomedica协议，将AGAMREE（Vamorolone）分销范围扩展至中亚和高加索地区。
Santhera今日宣布扩大与Biomedica就AGAMREE（vamorolone）达成的独家经销协议，将合作范围扩展至格鲁吉亚、哈萨克斯坦、白俄罗斯、阿塞拜疆…….
SAT-3247 六个月 TRAILHEAD 结果显示，杜氏肌营养不良症成年患者的肌肉脂肪减少，肌酸激酶水平降低。
TRAILHEAD临床试验的最新六个月中期结果表明，SAT-3247可能有助于改善成年人的肌肉健康并维持其身体机能…….