Del-Zota SAFARI44 三期临床试验：一项针对杜氏肌营养不良症的新型外显子 44 跳跃疗法研究
杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究持续推进，目前正在启动评估 AOC 1044 的 Del-Zota 和 SAFARI44 三期临床试验，此外…….
BioMarin公司启动BMN 351外显子51跳跃疗法治疗杜氏肌营养不良症的二期临床试验
BioMarin Pharmaceutical公司正式启动了一项新的II期扩展研究（NCT07573631），旨在评估BMN 351，这是一种针对特定人群的在研外显子51跳跃疗法…….
Precision BioSciences公司宣布启动针对杜氏肌营养不良症门诊患者的PBGENE-DMD药物1/2a期（FUNCTION-DMD）研究。
Precision BioSciences公司宣布启动一项针对2至7岁杜氏肌营养不良症门诊患者的PBGENE-DMD（NCT07429240）的1/2a期临床试验。.
ELEVIDYS ENHANCE 研究：一项评估杜氏肌营养不良症安全性和有效性的 4 期试验启动
ENHANCE 研究是一项 4 期临床试验，旨在评估 ELEVIDYS 在杜氏肌营养不良症患者中的真实世界安全性和有效性…….
Medera 的 DMD 心肌病基因疗法凭借 FDA 快速通道资格获得进展。
针对杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的基因疗法取得了令人瞩目的进展，Medera公司获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格认定…….