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研究
BBM-D101基因疗法1/2期临床试验开始
研究
RGX-202基因疗法3期临床试验开始
研究
Entrada Therapeutics 在欧洲开始进行外显子 44 和外显子 45 跳跃疗法临床试验
研究
Tevard Biosciences 将发布数据,证明基于 tRNA 的疗法能够挽救杜氏肌营养不良症模型中的全长肌营养不良蛋白和运动功能
Satellos 准备启动 SAT-3247 治疗杜氏肌营养不良症的 2 期临床研究
研究
DMD 战士
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2025年4月22日
Satellos Bioscience 是一家专注于开发肌肉疾病再生疗法的临床阶段生物技术公司,该公司在 ClinicalTrials.Gov 上宣布,它正准备启动一项……
DMD 治疗中的 mRNA 研究:未来治疗候选药物
研究
DMD 战士
-
2025年4月5日
鉴于 FDA 批准的外显子跳跃疗法和杜氏肌营养不良症基因疗法已知不能产生足够水平的肌营养不良蛋白和……
神奇类固醇 Vamorolone (Agamree) 可以为 DMD 提供更安全的治疗
研究
DMD 战士
-
2025年4月2日
据报道,一种用于治疗杜氏肌营养不良症的新型类固醇药物在治疗包括类风湿性关节炎在内的炎症性疾病方面显示出巨大潜力……
Keros Therapeutics 公布 KER-065 在健康志愿者中进行的 1 期临床试验的初步结果
研究
DMD 战士
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2025 年 3 月 31 日
Keros Therapeutics 是一家临床阶段生物制药公司,专注于开发和商业化新型疗法,以治疗各种患有疾病的患者......
即将推出的用于治疗杜氏肌营养不良症的外显子 51 跳跃疗法
研究
DMD 战士
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2025 年 3 月 31 日
杜氏肌营养不良症外显子 51 跳跃疗法是一种创新疗法,旨在解决导致杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基因突变。通过跳跃外显子 51...
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受欢迎的
关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题
DMD 战士
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2024年12月26日