研究
Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。
Sapreme Therapeutics公司宣布，其用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）的实验性疗法SPM-2551取得了令人鼓舞的临床前研究结果。该疗法采用外显子跳跃技术和基于RNA的药物，包括反义寡核苷酸（ASO）。该公司在2026年第22届寡核苷酸治疗学会（OTS）年会上公布了这些新发现。结果显示…….
新闻稿
STM-01进入杜氏肌营养不良症的二期临床试验
Secretome Therapeutics公司宣布启动THRIVE-2研究，这是一项评估其在研疗法STM-01治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的II期临床研究。该研究现已开放患者招募，预计首位受试者即将入组。THRIVE-2研究是什么？THRIVE-2是一项多中心、多剂量…….
继续探索
研究
Keros Therapeutics 为 Rinvatercept 二期临床试验的首位患者给药
Keros Therapeutics公司宣布，在研究性药物Rinvatercept的研发过程中取得了重要进展…….
研究
Z-Rostudirsen治疗DMD的DYNE-251和FORZETTO III期临床试验正式启动。
Dyne Therapeutics公司宣布启动Dyne Therapeutics III期临床试验FORZETTO…….
研究
BioMarin公司启动BMN 351外显子51跳跃疗法治疗杜氏肌营养不良症的二期临床试验
BioMarin Pharmaceutical 已正式启动一项新的 II 期扩展研究 (NCT07573631)，以评估 BMN...
研究
Precision BioSciences公司宣布启动针对杜氏肌营养不良症门诊患者的PBGENE-DMD药物1/2a期（FUNCTION-DMD）研究。
Precision BioSciences宣布启动PBGENE-DMD（NCT07429240）的1/2a期临床试验…….
最新文章
新闻稿
Entrada Therapeutics ENTR-601-45：早期外显子45跳跃研究表明肌营养不良蛋白产量增加
Entrada Therapeutics公司公布了其外显子45跳跃研究（ELEVATE-45-201）的积极初步结果…….
新闻稿
Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg
Entrada Therapeutics 已获准在其 Exon 44 中测试最高剂量…….
研究
Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。
Sapreme Therapeutics公司宣布了其用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性药物SPM-2551的令人鼓舞的临床前研究结果…….
新闻稿
Deramiocel 在杜氏肌营养不良症患者中显示出积极的 24 个月 HOPE-3 研究结果。
Capricor Therapeutics公布了HOPE-3研究的最新结果，该研究评估了Deramiocel在人体中的应用…….
新闻稿
Ractigen Therapeutics 报告 RAG-18 在杜氏肌营养不良症患者中的首次人体试验中取得积极数据
Ractigen Therapeutics公司公布了RAG-18（NCT07282652）的首次人体试验积极数据，RAG-18是一种用于治疗……的在研疗法。.
新闻稿
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 在早期药代动力学/药效学数据中显示出剂量依赖性的外显子 44 跳跃
Entrada Therapeutics' 和 ENTR-601-44 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的在研疗法…….
新闻稿
NS Pharma 的 Brogidirsen 展示了适用于外显子 44 跳跃疗法的 DMD 患者的 5 年临床数据
NS Pharma公司的brogidirsen（NS-089/NCNP-02）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研疗法…….
新闻稿
ELEVIDYS WMS 2026 数据：它们显示了什么——以及它们没有显示什么
Sarepta Therapeutics 在 2026 年世界会议上公布了关于 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）的新数据…….