Sarcomatrix计划于2027年开展S-969治疗杜氏肌营养不良症的首次人体试验。
对于受杜氏肌营养不良症 (DMD) 影响的家庭来说，每一项新的临床进展都带来希望。虽然许多有前景的疗法都始于实验室，但真正的…….
Z-Rostudirsen治疗DMD的DYNE-251和FORZETTO III期临床试验正式启动。
Dyne Therapeutics公司宣布启动Z-Rostudirsen治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的3期临床试验（NCT07608432），标志着又向前迈出了重要一步…….
Del-Zota SAFARI44 三期临床试验：一项针对杜氏肌营养不良症的新型外显子 44 跳跃疗法研究
杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究持续推进，目前正在启动评估 AOC 1044 的 Del-Zota 和 SAFARI44 三期临床试验，此外…….
BioMarin公司启动BMN 351外显子51跳跃疗法治疗杜氏肌营养不良症的二期临床试验
BioMarin Pharmaceutical公司正式启动了一项新的II期扩展研究（NCT07573631），旨在评估BMN 351，这是一种针对特定人群的在研外显子51跳跃疗法…….