ELEVIDYS ENHANCE 研究：一项评估杜氏肌营养不良症安全性和有效性的 4 期试验启动
ENHANCE 研究是一项 4 期临床试验，旨在评估 ELEVIDYS 在杜氏肌营养不良症患者中的真实世界安全性和有效性…….
Medera 的 DMD 心肌病基因疗法凭借 FDA 快速通道资格获得进展。
针对杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的基因疗法取得了令人瞩目的进展，Medera公司获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格认定…….
SGT-003基因疗法：INSPIRE DUCHENNE III期研究启动
Solid Biosciences公司公布了其正在进行的1/2期临床试验INSPIRE DUCHENNE的令人鼓舞的中期结果，该试验旨在评估用于治疗杜氏肌营养不良症的在研基因疗法SGT-003…….
Atossa 展示了新的 (Z)-Endoxifen 研究，结果显示其在杜氏肌营养不良症小鼠模型中改善了肌肉功能。
在奥兰多举行的2026年MDA临床与科学大会上，Atossa Therapeutics的研究人员展示了关于(Z)-endoxifen及其潜在用途的最新临床前数据…….
Del-Zota 和 SAFARI44 治疗杜氏肌营养不良症的 III 期临床试验：研究设计、数据和临床意义
针对杜氏肌营养不良症的 del-zota 和 SAFARI44 三期临床试验，标志着在开发针对携带外显子 44 可靶向基因突变的患者的靶向治疗方面迈出了重要一步…….