Études de l'ARNm dans le traitement de la DMD : futurs candidats thérapeutiques
Étant donné que les thérapies de saut d'exon et la thérapie génique approuvées par FDA pour la dystrophie musculaire de Duchenne, qui sont connues pour ne pas produire des niveaux suffisants de dystrophine et...
Le stéroïde miraculeux Vamorolone (Agamree) pourrait offrir un traitement plus sûr pour la DMD
Un nouveau médicament stéroïde utilisé pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne a montré un grand potentiel dans le traitement des maladies inflammatoires, notamment la polyarthrite rhumatoïde, selon...
Keros Therapeutics annonce les premiers résultats de l'essai clinique de phase 1 du KER-065 chez des volontaires sains
Keros Therapeutics, une société biopharmaceutique au stade clinique axée sur le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies pour traiter un large éventail de patients atteints de troubles...
Thérapies par saut d'exon 51 à venir pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
Les thérapies par saut de l'exon 51 de la maladie de Duchenne sont des traitements innovants visant à cibler la mutation génétique responsable de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). En sautant l'exon 51...
L'École de médecine de l'Université Jiao Tong de Shanghai commence les essais cliniques de la thérapie par saut d'exon 51 LE051
L'objectif de l'étude LE051 est d'évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité du traitement intraveineux LE051 chez les patients atteints de DMD traités par l'exon 51...