Étude ELEVIDYS ENHANCE : Début d’un essai de phase 4 pour évaluer l’innocuité et l’efficacité du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
L'étude ENHANCE est un essai clinique de phase 4 conçu pour évaluer la sécurité et l'efficacité réelles d'ELEVIDYS chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
La thérapie génique Medera pour la cardiomyopathie DMD prend de l'ampleur grâce à la désignation de procédure accélérée FDA
Une avancée prometteuse dans le domaine de la thérapie génique pour la cardiomyopathie DMD a vu le jour lorsque la société Medera Inc. a obtenu la désignation de procédure accélérée (Fast Track) de la Food and Drug Administration américaine...
Thérapie génique SGT-003 : Début de l’étude de phase 3 sur le gène INSPIRE DUCHENNE
Solid Biosciences a fait état de résultats intermédiaires encourageants de son essai clinique de phase 1/2 en cours, INSPIRE DUCHENNE, évaluant la thérapie génique expérimentale SGT-003 pour la dystrophie musculaire de Duchenne...
Atossa a présenté de nouvelles recherches (Z)-Endoxifen montrant une amélioration de la fonction musculaire dans un modèle murin de dystrophie musculaire de Duchenne.
Lors de la conférence clinique et scientifique MDA 2026 à Orlando, des chercheurs de l'équipe Atossa Therapeutics ont présenté de nouvelles données précliniques concernant le (Z)-endoxifen et son utilisation potentielle...
Essai clinique de phase 3 Del-Zota et SAFARI44 pour la dystrophie musculaire de Duchenne : conception de l’étude, données et signification clinique
L’essai clinique de phase 3 del-zota SAFARI44 pour la dystrophie musculaire de Duchenne représente une étape majeure vers le développement de traitements ciblés pour les patients atteints de maladies génétiques sensibles à l’exon 44….