Recherche
Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics has announced promising preclinical results for SPM-2551, an experimental treatment for Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) that uses exon-skipping technology and RNA-based medicines, including antisense oligonucleotides (ASOs). The company presented the new findings at the 22nd Annual Meeting of the Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) 2026. The results showed...
Communiqués de presse
Le STM-01 entre en phase 2 des essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Secretome Therapeutics a annoncé le lancement de THRIVE-2, une étude clinique de phase 2 évaluant son traitement expérimental STM-01 chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le recrutement est ouvert et le premier participant devrait être inclus prochainement. Qu'est-ce que THRIVE-2 ? THRIVE-2 est une étude multicentrique à doses multiples….
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Keros Therapeutics administre la première dose à un patient dans le cadre de l'essai de phase 2 sur le rinvatercept
Keros Therapeutics a annoncé une étape importante dans le développement du Rinvatercept, un médicament expérimental...
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La thérapie par ARNt Tevard cible les mutations non-sens pour restaurer la dystrophine complète dans la DMD.
La thérapie par ARNt suppresseur Tevard pourrait offrir une nouvelle approche pour traiter les mutations non-sens dans...
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Au-delà de la micro-dystrophine : la dystrophine complète pourrait-elle être la prochaine étape de la thérapie génique de la DMD ?
Renzhi Han, docteur en philosophie, de l'Université de l'Indiana, ouvre une nouvelle voie en thérapie génique...
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La recherche sur les mutations non-sens des ARNt offre un nouvel espoir pour les maladies génétiques
Des chercheurs de l'Université de Toronto, du Réseau universitaire de santé et de l'hôpital SickKids ont mis au point...
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PBGENE-DMD entre en phase d'essais cliniques : premier patient traité dans le cadre d'une étude de thérapie génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne.
Precision BioSciences a franchi une étape importante dans l'édition génique de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)....
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HLB Panagene se tourne vers le PNA-AOC comme nouvelle approche pour la dystrophie musculaire de Duchenne
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) demeure un défi majeur pour les développeurs de médicaments car de nombreuses thérapies...
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Sarcomatrix prévoit le premier essai clinique chez l'homme du S-969 pour la dystrophie musculaire de Duchenne en 2027
Pour les familles touchées par la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), chaque nouvelle avancée clinique est porteuse d'espoir...
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L’essai clinique de phase 3 DYNE-251 et FORZETTO du Z-Rostudirsen pour la DMD débute officiellement.
Dyne Therapeutics a annoncé le lancement de l'essai de phase 3 Dyne Therapeutics FORZETTO...
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Essai de phase 3 Del-Zota SAFARI44 : une nouvelle étude de saut d’exon 44 pour la dystrophie musculaire de Duchenne
La recherche sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) continue de progresser avec le lancement de...
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BioMarin lance un essai clinique de phase 2 pour la thérapie par saut d'exon 51 BMN 351 dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
L'étude BioMarin Pharmaceutical a officiellement lancé une nouvelle étude d'extension de phase 2 (NCT07573631) évaluant la BMN...
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Precision BioSciences a annoncé le début de l'étude de phase 1/2a (FUNCTION-DMD) du PBGENE-DMD chez des patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
Precision BioSciences a annoncé le lancement d'un essai de phase 1/2a du PBGENE-DMD (NCT07429240) en...
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Étude ELEVIDYS ENHANCE : Début d’un essai de phase 4 pour évaluer l’innocuité et l’efficacité du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
L'étude ENHANCE est un essai clinique de phase 4 conçu pour évaluer les résultats en situation réelle...
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Sapreme Therapeutics has announced promising preclinical results for SPM-2551, an experimental treatment for Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
Communiqués de presse
Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...
Communiqués de presse
Données ELEVIDYS WMS 2026 : ce qu’elles montrent et ce qu’elles ne montrent pas
Sarepta Therapeutics a présenté de nouvelles données sur ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) lors du Mondial 2026...
Communiqués de presse
L’étude Satellos achève le recrutement pour l’essai de phase 2 sur la forazapadine dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Satellos Bioscience a annoncé la fin du recrutement pour BASECAMP, un essai clinique de phase 2...
Communiqués de presse
Le STM-01 entre en phase 2 des essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne
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