Dyne Therapeutics a annoncé le lancement de l'essai de phase 3 Dyne Therapeutics FORZETTO (NCT07608432) du Z-Rostudirsen pour la DMD, marquant une autre étape majeure pour les familles touchées par la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
L'étude mondiale de phase 3 évaluera le z-rostudirsen (DYNE-251) chez les personnes atteintes de DMD et éligibles à l'exclusion de l'exon 51. La société prévoit également de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) aux États-Unis pour le produit FDA au cours du prochain trimestre, en vue d'une procédure d'approbation accélérée. En savoir plus : Que signifie BLA ?
Le protocole de l'essai FORZETTO sera présenté lors du 19e Congrès international sur les maladies neuromusculaires (ICNMD) à Florence, en Italie.
Table des matières
Qu'est-ce que Z-Rostudirsen (DYNE-251) ?
Une thérapie de saut d'exon 51 de nouvelle génération
Le Z-rostudirsen, également connu sous le nom de DYNE-251, est un traitement expérimental conçu pour les personnes atteintes de mutations DMD qui peuvent bénéficier du saut de l'exon 51.
Cette thérapie vise à aider l'organisme à produire une protéine dystrophine quasi complète dans les tissus musculaires et le système nerveux central. La dystrophine est essentielle à la protection des muscles contre les lésions, et son absence entraîne une faiblesse musculaire progressive chez les patients atteints de DMD.
Selon l'étude Dyne Therapeutics, l'objectif du traitement n'est pas seulement d'améliorer les biomarqueurs de laboratoire, mais aussi d'aider les patients à mieux bouger, à mieux respirer et à améliorer leur qualité de vie quotidienne.
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Comment se déroulera l'essai de phase 3 du FORZETTO
Étude mondiale randomisée contrôlée par placebo
L’essai de phase 3 DYNE-251 FORZETTO est une étude mondiale, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, conçue pour évaluer la sécurité et l’efficacité du z-rostudirsen.
Les principaux détails de l'étude sont les suivants :
- Environ 90 participants masculins ambulatoires
- De 4 à 18 ans
- Les participants doivent accepter le saut de l'exon 51
- Les patients recevront soit :
- 20 mg/kg de z-rostudirsen
- ou placebo
- Le traitement sera administré toutes les quatre semaines (Q4W).
Le premier site d'essai clinique est déjà opérationnel et les inscriptions sont ouvertes.
Le critère d'évaluation principal porte sur la fonction musculaire.
La vitesse d'élévation à partir du sol sera mesurée.
L'objectif principal de l'étude est de mesurer les changements de vitesse de montée à partir du sol (RFF), également appelée vitesse de montée (TTR), à la semaine 73.
Ce test mesure la rapidité avec laquelle un patient peut se relever du sol et est considéré comme un indicateur important de la force musculaire et de la coordination motrice dans les essais cliniques sur la DMD.
Dans l’étude DELIVER de phase 1/2 antérieure, les patients traités par z-rostudirsen ont montré des améliorations significatives de la vitesse RFF après six mois par rapport aux participants traités par placebo.
Critères d'évaluation secondaires supplémentaires dans l'étude FORZETTO
Les chercheurs suivront la mobilité et la fonction pulmonaire.
L'étude évaluera également plusieurs autres résultats fonctionnels, notamment :
- Vitesse de foulée au 95e centile (SV95C)
- Évaluation ambulatoire North Star (NSAA)
- Marche/Course de 10 mètres (10MWR)
- Montée de quatre marches (4SC)
- Capacité vitale forcée en pourcentage de la valeur prédite (FVC%p)
Les chercheurs recueilleront également les résultats rapportés par les patients afin de mieux comprendre l'impact du traitement sur leur vie quotidienne.
Après la période initiale de 72 semaines contrôlée par placebo, les participants admissibles peuvent poursuivre avec une étude d'extension en ouvert de 96 semaines.
Plans d'alignement et d'approbation accélérée FDA
Le modèle FORZETTO pourrait bénéficier d'une homologation traditionnelle complète.
Dyne Therapeutics a déclaré que la société s'est alignée sur la Food and Drug Administration américaine (FDA) concernant la conception et le protocole de l'essai de phase 3 FORZETTO.
Cette étude vise à servir d'essai de confirmation, nécessaire pour potentiellement convertir une autorisation accélérée en une autorisation classique complète aux États-Unis. L'essai pourrait également étayer de futures demandes d'autorisation réglementaires en dehors des États-Unis.
Pourquoi l'essai de phase 3 Dyne Therapeutics FORZETTO du Z-Rostudirsen pour la DMD est-il important ?
Un développement potentiellement important pour la communauté DMD
Le lancement de l'essai de phase 3 Dyne Therapeutics FORZETTO du Z-Rostudirsen pour la DMD représente une étape importante pour la communauté Duchenne, en particulier pour les patients éligibles aux thérapies de saut d'exon 51.
Avec des données cliniques préliminaires prometteuses et une vaste étude de confirmation actuellement en cours, les chercheurs et les familles suivront de près si le DYNE-251 peut apporter des améliorations fonctionnelles significatives aux personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.
Coordonnées
- Nom : Essais cliniques Dyne
- Numéro de téléphone : +1-781-317-1919
- Courriel : [email protected]
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