Six recherches sur la DMD à suivre en 2026

Malgré les progrès considérables réalisés ces dix dernières années pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), la demande reste importante. Afin de répondre à ce besoin, plusieurs entreprises, telles que Satellos, Regenxbio, Wave, Dyne et Avidity, développent des traitements expérimentaux visant à améliorer l'efficacité et l'accessibilité.

2026 pourrait être une année charnière pour la recherche sur la dystrophie musculaire de Duchenne. Malgré l'arrivée de plusieurs traitements sur le marché ces dernières années, les besoins des enfants atteints de DMD restent importants. Cependant, grâce aux efforts de plusieurs entreprises pour développer des traitements de nouvelle génération et à la mise en place de cadres réglementaires, les experts entrevoient de nouvelles perspectives.

Plusieurs entreprises, telles que Satellos, Dyne, Avidity et Wave Life Sciences, travaillent actuellement à répondre à ce besoin. Compte tenu du développement d'une nouvelle génération de thérapies par saut d'exon et des thérapies géniques proposées par Regenxbio et Solid Bio, il y a de fortes chances que d'autres traitements contre la DMD soient bientôt disponibles. >> Lire la suite : Thérapies de saut d'exon de nouvelle génération pour la DMD

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Satellos : SAT-3247

Satellos a annoncé le lancement d'un essai de phase 2A du SAT-3247 (NCT07287189) chez des patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de 7 à 10 ans. Dans cet essai, deux doses de SAT-3247 seront étudiées sur une période de 12 semaines selon un schéma randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo et administrées chaque semaine, afin de déterminer la dose optimale, la sécurité, la tolérance et l'efficacité préliminaire. Apprendre encore plus: Étude de phase 2A (BASECAMP) du SAT-3247

Regenxbio : RGX-202

Avec RGX-202, qui traverse actuellement une phase de recherche pivot, Regenxbio rivalise avec Elevidys de Sarepta sur le marché de la thérapie génique.

Trente patients âgés d'un an ou plus sont recrutés pour l'expérience, ce qui rend la population totale plus jeune que celle actuellement indiquée sur l'étiquette Elevidys. Selon Kelly, les premiers résultats d'un petit groupe de patients publiés en novembre 2024 étaient « extrêmement encourageants », montrant des améliorations dans les tests de force et de fonction temporelle ainsi qu'un solide profil de sécurité. En 2026, Regenxbio prévoit de soumettre une demande de licence de produit biologique (BLA).

Selon Kelly, la taille du gène DMD, trop importante pour le vecteur AAV, constitue un obstacle majeur à la thérapie génique dans ce domaine. Par conséquent, une forme raccourcie est utilisée, mais son produit final est incapable de fonctionner aussi bien que la protéine de taille normale. Par rapport à Elevidys, l'architecture de Regenxbio permet une version un peu plus grande du gène.

Kelly souhaite vivement que les résultats d'un essai précédent soient étendus à un plus grand nombre de patients. S'il s'avère efficace, il pense qu'il offrira aux parents à la recherche d'une thérapie génique pour la DMD une option et une chance supplémentaires. Apprendre encore plus: REGENXBIO annonce la finalisation du recrutement pivot de l'étude RGX-202 et le lancement de la production commerciale de son programme de thérapie génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne.

Avidity Biosciences : Del-Zota

En se concentrant sur l’exon 44, pour lequel il n’existe actuellement aucun médicament approuvé, Avidity pourrait être en mesure de fournir un traitement pour le 6% des patients atteints de DMD qui sont susceptibles de sauter l’exon 44.

Selon Michael Kelly, directeur scientifique de CureDuchenne, le delpacibart zotadirsen (del-zota) a augmenté la production de dystrophine chez les patients atteints de DMD jusqu'à un niveau stupéfiant de 25% de fonction normale dans un essai de phase I/II. Il s'agit de l'une des meilleures preuves de saut d'exon observées pour un médicament. De plus, le Del-Zota a ramené la créatine kinase à des niveaux presque normaux.

L'entreprise prévoit de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) mi-2026, et de nouveaux résultats de l'étude d'extension ouverte Explore44 sont attendus cette année. Le Del-Zota a déjà obtenu la classification de procédure accélérée et la désignation de médicament orphelin, à la suite du FDA. Continuez la lecture: Avidity Biosciences annonce un programme d'accès géré (MAP) aux États-Unis pour la thérapie expérimentale del-zota (saut de l'exon 44)

Capricor Therapeutics : Deramiocel

L’organisme FDA examine actuellement une demande d’autorisation de mise sur le marché d’un produit biologique pour le traitement cellulaire allogénique de la cardiomyopathie DMD développé par Capricor. >> En savoir plus: Étude pivotale de phase 3 HOPE-3 du Deramiocel dans la DMD

Si elle est approuvée, la Deramiocel serait le premier médicament ciblant spécifiquement la cardiomyopathie associée à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Presque tous les patients développent des problèmes cardiaques à l'âge adulte, ce qui en fait la principale cause de décès liée à la maladie. Suite aux observations de l'agence, la Capricor a fait l'objet d'une demande d'autorisation complète (procédure FDA), ce qui est inhabituel sur le marché de la DMD, la plupart des médicaments étant approuvés par le biais du programme d'autorisation accélérée de la FDA. En savoir plus: Qu'est-ce que Deramiocel ?

Dyne Therapeutics : Dyne-251

Afin d'obtenir rapidement l'approbation de sa thérapie de nouvelle génération par saut d'exon 51, Dyne-251, basée sur la protéine FDA, Dyne recrute actuellement des participants pour un essai pivot. L'expression de la dystrophine sera utilisée comme critère d'évaluation substitutif. En savoir plus: Dyne Therapeutics demandera une approbation accélérée au deuxième trimestre 2026 pour la thérapie par saut d'exon 51 (DYNE-251)

Wave Life Sciences : WVE-N531

Après avoir évalué les besoins des patients, le PDG de Wave Life Sciences, Paul Bolno, a déclaré que la voie vers un traitement plus efficace était une meilleure distribution cellulaire pour une production de dystrophine plus élevée et une expression cohérente.

L'analyse intermédiaire à six mois de l'étude de phase II a révélé que le WVE-N531 de Wave (un saut d'exon 53) présentait systématiquement une expression de la dystrophine 9% chez tous les patients. Selon Bolno, cela s'est traduit par des muscles d'apparence plus saine et une réduction des taux sanguins de créatine kinase, un biomarqueur de lésion musculaire. En savoir plus: Début de l'essai clinique de phase 2 sur la thérapie par saut d'exon WVE-N531 pour la dystrophie musculaire de Duchenne

En savoir plus: Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)

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