Avidity Biosciences a annoncé son programme d'accès géré (MAP) pour le traitement expérimental delpacibart zotadirsen (del-zota) pour les personnes éligibles atteintes de mutations de la dystrophie musculaire de Duchenne pouvant être modifiées par saut de l'exon 44 (DMD44) aux États-Unis.
“ Nous sommes conscients des besoins considérables de la communauté des personnes atteintes de DMD44, étant donné l'absence de thérapies d'exclusion d'exons approuvées pour cette maladie, ainsi que du potentiel du del-zota, mis en évidence par les données sans précédent de nos études cliniques ”, a déclaré Sarah Boyce, présidente-directrice générale d'Avidity. “ Nous sommes heureux d'ouvrir ce programme d'accès anticipé afin de permettre une mise à disposition conforme du del-zota aux patients éligibles dans les meilleurs délais. ”
Dans le cadre d'un protocole de traitement autorisé par le FDA, Avidity fournira le del-zota aux garçons et aux hommes atteints de DMD44 éligibles, par l'intermédiaire des professionnels de santé participants. Le recrutement devrait débuter d'ici la fin de l'année, et les participants à l'étude EXPLORE44-OLE auront la possibilité de passer au protocole MAP après deux ans de traitement.
Vérifier maintenant: Mon fils est-il un candidat pour une thérapie par saut d'exon 44 ?
Avidity s'est associée à FDA pour définir une stratégie en vue du dépôt d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) pour del-zota, suite à une réunion préalable prévue en octobre 2025. Le dépôt est programmé pour 2026 afin d'obtenir une approbation accélérée. Les participants passeront à la commercialisation du médicament dès l'obtention de l'approbation de FDA et la disponibilité du produit.
Suivre cette page >>> Tous les essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne
