Avidity Biosciences ने संयुक्त राज्य अमेरिका में एक्सॉन 44 स्किपिंग (DMD44) के लिए उत्तरदायी ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी उत्परिवर्तन वाले पात्र लोगों के लिए जांच चिकित्सा डेल्पेसीबार्ट ज़ोटाडिरसेन (del-zota) के लिए अपने प्रबंधित एक्सेस प्रोग्राम (MAP) की घोषणा की।.
“एविडिटी की अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी सारा बॉयस ने कहा, "हम डीएमडी44 समुदाय के सामने मौजूद व्यापक ज़रूरतों को समझते हैं, क्योंकि इस बीमारी के लिए कोई स्वीकृत एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी उपलब्ध नहीं है, और हमारे नैदानिक अध्ययनों में दिखाए गए अभूतपूर्व आंकड़ों के आधार पर del-zota की क्षमता भी है।" उन्होंने आगे कहा, "हमें योग्य मरीज़ों को जल्द से जल्द del-zota उपलब्ध कराने के लिए एक अनुपालन दृष्टिकोण को सक्षम करने हेतु इस एमएपी को शुरू करते हुए खुशी हो रही है।"”
FDA-अधिकृत उपचार प्रोटोकॉल के तहत, एविडिटी डीएमडी44 से पीड़ित पात्र लड़कों और पुरुषों को सहभागी स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं के माध्यम से del-zota प्रदान करेगी। नामांकन वर्ष के अंत तक शुरू होने की उम्मीद है, और EXPLORE44-OLE के प्रतिभागियों के पास 2 साल का उपचार पूरा करने के बाद MAP में संक्रमण का विकल्प होगा।.
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एविडिटी ने FDA के साथ मिलकर del-zota के लिए BLA सबमिशन की दिशा में काम किया है, जिसके बाद अक्टूबर 2025 में होने वाली प्री-BLA मीटिंग होगी। इसे त्वरित अनुमोदन के लिए 2026 में प्रस्तुत करने की योजना है। भविष्य में संभावित FDA अनुमोदन और उत्पाद उपलब्धता के आधार पर प्रतिभागी व्यावसायिक दवा आपूर्ति में बदलाव करेंगे।.
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