Sapreme Therapeutics ने SPM-2551 के लिए आशाजनक प्रीक्लिनिकल परिणामों की घोषणा की है, जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन) के लिए एक प्रायोगिक उपचार है जो एक्सॉन-स्किपिंग तकनीक और आरएनए-आधारित दवाओं का उपयोग करता है, जिसमें एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स (एएसओ) शामिल हैं।. कंपनी ने ओलिगोन्यूक्लियोटाइड थेरेप्यूटिक्स सोसाइटी (ओटीएस) 2026 की 22वीं वार्षिक बैठक में नए निष्कर्ष प्रस्तुत किए। परिणामों से पता चला कि प्रीक्लिनिकल ड्यूशेन मॉडल में एकल कम खुराक के बाद डिस्ट्रोफिन उत्पादन में पर्याप्त वृद्धि हुई।.
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एसपीएम-2551 कैसे काम करता है?
ड्यूशेन रोग आनुवंशिक परिवर्तनों के कारण होता है जो शरीर को पर्याप्त मात्रा में कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन का उत्पादन करने से रोकता है, जो मांसपेशियों की ताकत और संरचना को बनाए रखने के लिए आवश्यक प्रोटीन है।.
एसपीएम-2551 में तीन घटक शामिल हैं: एक एंटीबॉडी जो मांसपेशी ऊतक को लक्षित करती है, एक एक्सॉन-स्किपिंग एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड जिसे डिस्ट्रोफिन उत्पादन को बहाल करने में मदद करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, और सैप्रीम की मालिकाना एसपीटी तकनीक।.
एसपीटी तकनीक आरएनए-आधारित दवाओं के लिए एक बड़ी चुनौती का समाधान करने का लक्ष्य रखती है। कोशिका में प्रवेश करने के बाद, ये दवाएं एंडोसोम नामक छोटी संरचनाओं में फंस सकती हैं, जिससे वे अपने लक्षित स्थान तक नहीं पहुंच पातीं। सैप्रीम की तकनीक इस तरह से डिज़ाइन की गई है कि दवा का अधिक हिस्सा इन संरचनाओं से बाहर निकलकर कोशिका के अंदर काम कर सके।.
डिस्ट्रोफिन का स्तर सामान्य स्तर से 35% और 55% से अधिक बढ़ गया।
सबसे उल्लेखनीय निष्कर्ष प्रोफेसर एनीमीके आर्ट्समा-रस की प्रयोगशालाओं में विकसित किए गए मानवीकृत ड्यूशेन माउस मॉडल से प्राप्त हुए।.
एसपीएम-2551 ने तुलनात्मक ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स की तुलना में 5-10 गुना अधिक एक्सॉन स्किपिंग हासिल की, यहां तक कि लगभग दस गुना कम एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड खुराक का उपयोग करने पर भी।.
डिस्ट्रोफिन के परिणाम विशेष रूप से उत्साहजनक थे:
- 1 मिलीग्राम/किलोग्राम पर: डिस्ट्रोफिन सामान्य स्तर से 351टीपी179टी अधिक हो गया।.
- 3 मिलीग्राम/किलोग्राम पर: डिस्ट्रोफिन सामान्य स्तर से 55% से अधिक हो गया।.
ये परिणाम एक बार दवा देने के 56 दिन बाद मापे गए। निष्कर्षों से पता चलता है कि अधिक मात्रा में दवा देने से डिस्ट्रोफिन की बहाली अधिक हुई और यह प्रभाव अवलोकन अवधि के दौरान बना रहा।.
सैप्रीम ने कहा है कि उसका विकास लक्ष्य डिस्ट्रोफिन के स्तर को सामान्य स्तर से 15% से अधिक तक बहाल करना है। रिपोर्ट किए गए प्रीक्लिनिकल परिणामों में दोनों परीक्षणित खुराकों पर यह लक्ष्य पार हो गया। हालांकि, ये निष्कर्ष एक पशु मॉडल से प्राप्त हुए हैं और यह स्थापित नहीं करते कि मनुष्यों में उपचार कैसा प्रदर्शन करेगा।.
मानव परीक्षण कब शुरू होंगे?
सैप्रीम 2027 में एसपीएम-2551 के लिए आईएनडी-सक्षम अध्ययन की तैयारी कर रही है।. इन अध्ययनों का उद्देश्य नैदानिक परीक्षण शुरू करने के लिए संभावित आवेदन का समर्थन करने हेतु आवश्यक डेटा उत्पन्न करना है।.
कंपनी ने मानव परीक्षण शुरू करने की कोई निश्चित तारीख घोषित नहीं की है।. इसकी वर्तमान योजना आवश्यक पूर्व-नैदानिक तैयारियों से शुरू करते हुए, उम्मीदवार को नैदानिक विकास की ओर आगे बढ़ाना है।.
ड्यूशेन रोग के लिए इन परिणामों का क्या अर्थ है?
एसपीएम-2551 ने एक प्रीक्लिनिकल मॉडल में एकल कम खुराक के बाद डिस्ट्रोफिन की पर्याप्त बहाली प्रदर्शित की है। इसकी लक्षित डिलीवरी और एंडोसोमल एस्केप तकनीक कम खुराक और संभावित रूप से प्रशासन के बीच लंबे अंतराल के साथ भी प्रभाव प्राप्त करने में सहायक हो सकती है।.
अगला महत्वपूर्ण कदम यह निर्धारित करना होगा कि क्या इन परिणामों को मनुष्यों में सुरक्षित और प्रभावी ढंग से दोहराया जा सकता है। जब तक नैदानिक परीक्षण यह प्रमाण प्रदान नहीं करते, एसपीएम-2551 एक प्रायोगिक उपचार बना रहेगा, और ड्यूशेन रोग से पीड़ित लोगों के लिए इसके संभावित लाभ अभी तक स्थापित नहीं हुए हैं।.
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