Ractigen Therapeutics ने RAG-18 (NCT07282652) के लिए सकारात्मक प्रथम-मानव डेटा प्रस्तुत किया है, जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन) के लिए एक प्रायोगिक उपचार है जो यूट्रोफिन के उत्पादन को बढ़ाने के लिए छोटे सक्रियण आरएनए (saRNA) का उपयोग करता है।. प्रथम चरण के अध्ययन के आंकड़े जापान के हिरोशिमा में आयोजित वर्ल्ड मसल सोसाइटी (WMS 2026) के 31वें वार्षिक सम्मेलन में प्रस्तुत किए गए। परिणामों से प्रारंभिक नैदानिक प्रमाण मिलते हैं कि saRNA मानव कंकाल की मांसपेशियों तक पहुँच सकता है और एक प्राकृतिक रूप से पाए जाने वाले प्रोटीन को सक्रिय कर सकता है। अधिक जानें: एनसीटी07282652
यूट्रोफिन क्या है और यह क्यों महत्वपूर्ण है?
यूट्रोफिन एक प्राकृतिक रूप से पाया जाने वाला प्रोटीन है जो संरचनात्मक रूप से डिस्ट्रोफिन से संबंधित है। ड्यूशेन रोग में, कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन की कमी से मांसपेशी तंतुओं को क्षति पहुँचती है। यूट्रोफिन मांसपेशी झिल्ली पर डिस्ट्रोफिन के विकल्प के रूप में कार्य कर सकता है, चाहे व्यक्ति में DMD उत्परिवर्तन कोई भी हो।.
इसी कारणवश, यूट्रोफिन की मात्रा बढ़ाने से एक ऐसा उपचार दृष्टिकोण मिल सकता है जो रोगी के विशिष्ट आनुवंशिक उत्परिवर्तन पर निर्भर नहीं करता है। RAG-18 को किसी प्रतिस्थापन जीन को शरीर में डालने के बजाय शरीर द्वारा स्वयं उत्पादित यूट्रोफिन की मात्रा बढ़ाने के लिए डिज़ाइन किया गया है।.
RAG-18 कैसे काम करता है?
RAG-18, Ractigen Therapeutics' RNA सक्रियण तकनीक का उपयोग करता है और कंपनी की लिपिड-कंजुगेटेड ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड (LiCO™) तकनीक के माध्यम से दिया जाता है। इसे मासिक अंतःशिरा जलसेक के रूप में दिया जाता है।.
इस उपचार का उद्देश्य कोशिका की स्वयं की प्रतिलेखन प्रक्रिया का उपयोग करके यूट्रोफिन उत्पादन को बढ़ाना है। इसमें किसी वायरल वेक्टर या स्थायी डीएनए संपादन का उपयोग नहीं किया जाता है। RAG-18 को अमेरिका के FDA प्राधिकरण से अनाथ औषधि और दुर्लभ बाल रोग का दर्जा भी प्राप्त हुआ है।.
पहले तीन प्रतिभागियों ने क्या दिखाया?
रिपोर्ट किए गए आंकड़े आनुवंशिक रूप से पुष्टि किए गए ड्यूशेन रोग से पीड़ित 4-15 वर्ष की आयु के तीन चलने-फिरने में सक्षम लड़कों के पहले समूह से प्राप्त हुए हैं।. उन्हें प्रति माह 15 मिलीग्राम आरएजी-18 दिया गया और 169 दिनों तक उनकी निगरानी की गई।.
मांसपेशियों की बायोप्सी में बेसलाइन की तुलना में मांसपेशी झिल्ली में यूट्रोफिन में 3.5 से 5.3 गुना वृद्धि देखी गई।. शोधकर्ताओं ने मांसपेशियों की संरचना में भी बदलाव देखे, जिनमें मांसपेशी फाइबर के आकार में वृद्धि और मांसपेशियों में वसा की कमी शामिल है। मांसपेशियों के एमआरआई में सक्रिय मांसपेशी शोफ और सूजन से जुड़े मापदंडों में कमी देखी गई। और पढ़ें: RAG-18 की सुरक्षा और सहनशीलता
कार्यात्मक परिणामों में मिश्रित लेकिन सामान्यतः सकारात्मक या स्थिर संकेत मिले। एक प्रतिभागी ने अपनी 6 मिनट की पैदल दूरी में 36.5 मीटर का सुधार किया, जबकि दूसरे ने अपनी पैदल दूरी को बनाए रखा। तीसरे प्रतिभागी की पैदल दूरी में 62.5 मीटर की गिरावट देखी गई। तीनों प्रतिभागियों में फेफड़ों के मापन में सकारात्मक संख्यात्मक रुझान दिखाई दिए। 24 सप्ताह की अनुवर्ती कार्रवाई के दौरान हृदय की कार्यप्रणाली सामान्य सीमा के भीतर रही।.
सुरक्षा और आगे के कदम
पहले समूह में RAG-18 ने अनुकूल सुरक्षा और सहनशीलता प्रोफ़ाइल प्रदर्शित की। खुराक-सीमित विषाक्तता, गंभीर प्रतिकूल घटनाएँ, या ग्रेड 3 या उससे अधिक की उपचार-जनित प्रतिकूल घटनाएँ नहीं देखी गईं। रिपोर्ट की गई प्रतिकूल घटनाएँ हल्की और अस्थायी थीं।.
दूसरे समूह में, जिसमें 30 मिलीग्राम की मासिक खुराक का उपयोग किया जा रहा है, सभी प्रतिभागियों का नामांकन हो चुका है और सुरक्षा संबंधी अनुवर्ती कार्रवाई जारी है।.
ये प्रारंभिक निष्कर्ष ड्यूशेन रोग में आरएनए सक्रियण के लिए नैदानिक तंत्र-प्रमाण प्रदान करते हैं, जिससे पता चलता है कि आरएजी-18 मानव कंकाल की मांसपेशियों में यूट्रोफिन को बढ़ा सकता है।. हालांकि, तीनों प्रतिभागियों के बीच कार्यात्मक परिणाम मिले-जुले थे, और अध्ययन अभी भी प्रारंभिक चरण में है।.
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