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GEN6050X एक्सॉन 50 स्किपिंग बेस एडिटिंग दवा: ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक साल के परिणाम उत्साहजनक प्रगति दर्शाते हैं।
अनुसंधान
चीन स्थित Ractigen Therapeutics कंपनी मधुमेह रोग से पीड़ित मरीजों में RAG-18 की सुरक्षा और सहनशीलता की जांच के लिए नैदानिक परीक्षण शुरू कर रही है।
आरएजी-18
अनुसंधान
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए संभावित रूप से क्रांतिकारी saRNA थेरेपी RAG-18 के IIT अध्ययन में Ractigen Therapeutics की खुराक पहले मरीज को दी गई।
अनुसंधान
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए SPOT-mRNA03 जीन थेरेपी का प्रारंभिक चरण 1 नैदानिक परीक्षण शुरू
प्रेस प्रकाशनी
Belief BioMed ने BBM-D101 जीन थेरेपी की पहली खुराक के सफल समापन की घोषणा की
अनुसंधान
बीबीएम-डी101 जीन थेरेपी चरण 1/2 का नैदानिक परीक्षण शुरू
प्रेस प्रकाशनी
Belief BioMed BBM-D101 जीन थेरेपी को नेशनल मेडिकल प्रोडक्ट्स एडमिनिस्ट्रेशन (NMPA) से IND मंजूरी मिली
अनुसंधान
शंघाई जिओ टोंग यूनिवर्सिटी स्कूल ऑफ मेडिसिन ने LE051 एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी का क्लिनिकल परीक्षण शुरू किया
प्रेस प्रकाशनी
GenAssist ने GEN6050X एक्सॉन 50 स्किपिंग थेरेपी के लिए नई दवा आवेदन के FDA अनुमोदन की घोषणा की
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डीएमडी के लिए उपयोग किए जाने वाले Elevidys के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न
कैन एकिनसी
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21 अगस्त, 2026
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Del-Zota SAFARI44 चरण 3 परीक्षण: ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक नया एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन
प्रेस प्रकाशनी
आरजीएक्स-202 ड्यूशेन जीन थेरेपी से एनएसएए में सुधार और माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति देखी गई है — लेकिन महत्वपूर्ण बायोमार्कर डेटा अभी भी अनुपलब्ध है।
संपादकीय
CRISPR GuideX उपकरण: CRISPR-आधारित चिकित्सा में hfCas12Max
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