स्मॉल एक्टिवेटिंग आरएनए (एसएआरएनए) थेरेप्यूटिक्स के अग्रणी डेवलपर 1टीपी17टी ने आज बीजिंग में चाइनीज एकेडमी ऑफ मेडिकल साइंसेज के पेकिंग यूनियन मेडिकल कॉलेज हॉस्पिटल (पीयूएमसीएच) में आरएजी-18 के अपने अन्वेषक-आरंभिक परीक्षण (आईआईटी) में पहले मरीज को सफलतापूर्वक खुराक देने की घोषणा की।.
यह उपलब्धि ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के खिलाफ लड़ाई में एक परिवर्तनकारी क्षण को चिह्नित करती है, जो आरएजी-18 को इस क्षेत्र के लिए एक संभावित गेम-चेंजर के रूप में स्थापित करती है।. यूटीआरएन अभिव्यक्ति को बढ़ाने के लिए एक नवीन एसएआरएनए तंत्र का उपयोग करके, आरएजी-18 एक क्रांतिकारी चिकित्सीय दृष्टिकोण का प्रतिनिधित्व करता है जिसका उद्देश्य वर्तमान उपचारों की सीमाओं को दूर करना है और यह इस विनाशकारी स्थिति से प्रभावित सभी रोगियों को लाभ पहुंचाने वाला एक सार्वभौमिक समाधान प्रदान कर सकता है।.
इस अध्ययन का नेतृत्व प्रोफेसर दाई यी कर रहे हैं, जो तंत्रिका-मांसपेशी संबंधी विकारों के एक प्रतिष्ठित विशेषज्ञ और पीयूएमसीएच में तंत्रिका विज्ञान विभाग के उप निदेशक हैं। इस अध्ययन का उद्देश्य डीएमडी रोगियों में मांसपेशियों के कार्य में सुधार लाने की क्षमता का पता लगाते हुए आरएजी-18 की सुरक्षा और फार्माकोकाइनेटिक प्रोफाइल का आकलन करना है।. प्रोफेसर दाई ने कहा, “हम डीएमडी के इलाज के लिए अत्याधुनिक चिकित्सीय पद्धति आरएजी-18 के साथ इस नैदानिक परीक्षण को शुरू करने के लिए उत्साहित हैं। हमें सकारात्मक नैदानिक परिणामों की उम्मीद है जो रोगियों के लिए नए, अभिनव उपचार विकल्प खोल सकते हैं और उनके जीवन की गुणवत्ता में उल्लेखनीय सुधार कर सकते हैं।”
Ractigen Therapeutics के संस्थापक और सीईओ डॉ. लॉन्ग-चेंग ली ने परीक्षण के प्रति अपना उत्साह व्यक्त करते हुए कहा, “इस अध्ययन की शुरुआत RAG-18 के लिए एक महत्वपूर्ण कदम है, जो DMD की चुनौतियों से निपटने में इसकी अनूठी भूमिका को रेखांकित करता है। इस उपचार में DMD से संबंधित सभी आनुवंशिक उत्परिवर्तनों का समाधान करने की क्षमता है, जो आरएनए सक्रियण (RNAa) तकनीक को नैदानिक अभ्यास में एक क्रांतिकारी विधि के रूप में प्रदर्शित करता है और पहले लाइलाज बीमारियों के लिए आशा की किरण जगाता है।”
RAG-18 saRNA क्या है?
RAG-18 अपनी तरह का पहला saRNA उम्मीदवार है जिसे RNAa तंत्र के माध्यम से मांसपेशी कोशिकाओं में UTRN जीन अभिव्यक्ति को विशेष रूप से लक्षित और सक्रिय करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।. UTRN जीन द्वारा एन्कोड किया गया यूट्रोफिन प्रोटीन संरचनात्मक और कार्यात्मक रूप से डिस्ट्रोफिन के समान है, और इसका अपग्रेडेशन संभावित रूप से DMD मांसपेशी कोशिकाओं में अनुपस्थित डिस्ट्रोफिन के लिए एक कार्यात्मक प्रतिस्थापन के रूप में कार्य कर सकता है, जिससे विशिष्ट उत्परिवर्तन स्थान की परवाह किए बिना सभी DMD रोगियों के लिए उपचार प्रदान किया जा सकता है।.
प्रीक्लिनिकल डेटा से संकेत मिलता है कि Ractigen की मालिकाना हक वाली LiCO™ (लिपिड-कंजुगेटेड ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड) तकनीक का उपयोग करके दिए गए RAG-18 ने UTRN अभिव्यक्ति को प्रभावी ढंग से बढ़ाया है, मांसपेशियों की क्षति को कम किया है और मांसपेशियों के कार्य में सुधार किया है, जो DMD रोगियों के उपचार में महत्वपूर्ण क्षमता प्रदर्शित करता है।. आरएजी-18 को 2024 में अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (1टीपी149टी) से अनाथ औषधि पदनाम (ओडीडी) और दुर्लभ बाल रोग पदनाम (आरपीडीडी) प्राप्त हुआ, जो डीएमडी से पीड़ित रोगियों के लिए एक चिकित्सीय विकल्प के रूप में इसकी क्षमता को रेखांकित करता है।.
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