Ractigen Therapeutics, un développeur pionnier de thérapies à base de petits ARN activateurs (saRNA), a annoncé aujourd'hui le succès de l'administration de la dose au premier patient dans son essai initié par un investigateur (IIT) du RAG-18 à l'hôpital du Peking Union Medical College (PUMCH), Académie chinoise des sciences médicales à Pékin.
Cette étape importante marque un tournant décisif dans la lutte contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), faisant du RAG-18 un acteur potentiellement révolutionnaire dans ce domaine. En utilisant un nouveau mécanisme saRNA pour réguler à la hausse l'expression d'UTRN, RAG-18 représente une approche thérapeutique révolutionnaire qui vise à surmonter les limites des traitements actuels et pourrait fournir une solution universelle bénéficiant à tous les patients atteints de cette maladie dévastatrice.
L'IIT est dirigée par le professeur Dai Yi, expert reconnu des maladies neuromusculaires et directeur adjoint du service de neurologie du PUMCH. L'étude vise à évaluer l'innocuité et le profil pharmacocinétique du RAG-18, tout en explorant son potentiel d'amélioration de la fonction musculaire chez les patients atteints de DMD. Le professeur Dai a déclaré : “ Nous sommes ravis de débuter cet essai clinique avec le RAG-18, une approche thérapeutique de pointe pour le traitement de la DMD. Nous anticipons des résultats cliniques positifs qui pourraient ouvrir la voie à de nouvelles options de traitement innovantes pour les patients et améliorer considérablement leur qualité de vie. ”
Le Dr Long-Cheng Li, fondateur et PDG de Ractigen Therapeutics, a fait part de son enthousiasme concernant l'essai, déclarant : “ Le lancement de cette étude représente une avancée cruciale pour le RAG-18, soulignant son rôle unique dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Ce traitement a le potentiel de cibler toutes les mutations génétiques liées à la DMD, illustrant ainsi le caractère révolutionnaire de la technologie d'activation de l'ARN (ARNa) en pratique clinique et offrant un espoir pour des maladies jusqu'alors incurables. ”
Qu'est-ce que le saRNA RAG-18 ?
RAG-18 est un candidat saRNA unique en son genre, conçu pour cibler et activer spécifiquement l'expression du gène UTRN dans les cellules musculaires via le mécanisme RNAa. La protéine utrophine codée par le gène UTRN est structurellement et fonctionnellement similaire à la dystrophine, et sa régulation positive pourrait potentiellement servir de remplacement fonctionnel à la dystrophine manquante dans les cellules musculaires DMD, offrant un traitement à tous les patients atteints de DMD, quel que soit l'emplacement spécifique de la mutation.
Les données précliniques indiquent que le RAG-18, administré à l'aide de la technologie exclusive LiCO™ (oligonucléotide conjugué aux lipides) de Ractigen, a efficacement régulé à la hausse l'expression de l'UTRN, atténué les lésions musculaires et amélioré la fonction musculaire, démontrant un potentiel significatif dans le traitement des patients atteints de DMD. RAG-18 a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) et la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) de la Food and Drug Administration américaine (FDA) en 2024, soulignant son potentiel en tant qu'option thérapeutique pour les patients atteints de DMD.
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