Компания Ractigen Therapeutics, пионер в разработке терапевтических препаратов на основе малых активирующих РНК (saRNA), сегодня объявила об успешном введении препарата RAG-18 первому пациенту в рамках инициированного исследователями клинического исследования (IIT) в больнице Пекинского медицинского университета (PUMCH) Китайской академии медицинских наук в Пекине.
Эта веха знаменует собой переломный момент в борьбе с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), позиционируя RAG-18 как потенциально революционное средство в этой области. Используя новый механизм saRNA для повышения экспрессии UTRN, RAG-18 представляет собой революционный терапевтический подход, направленный на преодоление ограничений существующих методов лечения и способный обеспечить универсальное решение, полезное для всех пациентов, страдающих этим тяжелым заболеванием.
Исследованию руководит профессор Дай И, выдающийся эксперт в области нервно-мышечных заболеваний и заместитель директора неврологического отделения PUMCH. Цель исследования — оценить безопасность и фармакокинетический профиль RAG-18, а также изучить его потенциал в улучшении мышечной функции у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Профессор Дай заявил: “Мы рады начать это клиническое исследование с препаратом RAG-18, передовым терапевтическим подходом к лечению мышечной дистрофии Дюшенна. Мы ожидаем положительных клинических результатов, которые могут открыть новые, инновационные варианты лечения для пациентов и значительно улучшить качество их жизни”.”
Доктор Лонг-Ченг Ли, основатель и генеральный директор Ractigen Therapeutics, выразил свой энтузиазм по поводу исследования, заявив: “Начало этого исследования — важный шаг вперед для RAG-18, подчеркивающий его уникальную роль в преодолении проблем, связанных с мышечной дистрофией Дюшенна. Это лечение потенциально способно устранить все генетические мутации, связанные с мышечной дистрофией Дюшенна, демонстрируя революционность технологии активации РНК (RNAa) в клинической практике и вселяя надежду на лечение ранее неизлечимых заболеваний”.”
Что такое RAG-18 saRNA?
RAG-18 — это первый в своем роде кандидат на роль саРНК, разработанный для специфического воздействия на экспрессию гена UTRN в мышечных клетках и ее активации посредством механизма РНКа. Белок утрофин, кодируемый геном UTRN, структурно и функционально схож с дистрофином, и его повышенная экспрессия потенциально может служить функциональной заменой отсутствующего дистрофина в мышечных клетках при мышечной дистрофии Дюшенна, обеспечивая лечение всем пациентам с этим заболеванием независимо от локализации конкретной мутации.
Доклинические данные показывают, что RAG-18, доставляемый с использованием запатентованной технологии LiCO™ (липид-конъюгированные олигонуклеотиды) компании Ractigen, эффективно повышает экспрессию UTRN, уменьшает повреждение мышц и улучшает их функцию, демонстрируя значительный потенциал в лечении пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. В 2024 году препарат RAG-18 получил статус орфанного препарата (ODD) и статус препарата для лечения редких педиатрических заболеваний (RPDD) от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) (FDA), что подчеркивает его перспективность в качестве терапевтического варианта для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна
