Ractigen Therapeutics，一家开创性的小激活RNA（saRNA）疗法开发商，今天宣布其研究者发起的RAG-18试验（IIT）的首例患者在北京协和医院（中国医学科学院）成功接受给药。.
这一里程碑标志着对抗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的斗争迎来了一个变革性的时刻，使 RAG-18 成为该领域潜在的变革者。. RAG-18 利用一种新型 saRNA 机制来上调 UTRN 表达，代表了一种革命性的治疗方法，旨在克服当前治疗的局限性，并可能为所有受这种毁灭性疾病影响的患者提供普遍的解决方案。.
该创新性研究小组由北京协和医院神经内科副主任、神经肌肉疾病领域杰出专家戴毅教授领导。该研究旨在评估RAG-18的安全性和药代动力学特征，并探索其改善杜氏肌营养不良症（DMD）患者肌肉功能的潜力。. 戴教授表示：“我们很高兴能启动RAG-18的临床试验，这是一种治疗杜氏肌营养不良症的前沿疗法。我们期待积极的临床结果，这将为患者开辟新的创新治疗选择，并显著提高他们的生活质量。”
Ractigen Therapeutics创始人兼首席执行官李龙成博士对这项试验充满热情，他表示：“启动这项研究是RAG-18发展历程中的关键一步，凸显了其在克服DMD挑战方面的独特作用。这种疗法有望解决所有与DMD相关的基因突变，展现了RNA激活（RNAa）技术在临床实践中的革命性作用，并为以往无法治愈的疾病带来了希望。”
什么是 RAG-18 saRNA？
RAG-18 是首个此类 saRNA 候选药物，旨在通过 RNAa 机制特异性地靶向和激活肌肉细胞中的 UTRN 基因表达。. UTRN 基因编码的肌营养不良蛋白在结构和功能上与肌营养不良蛋白相似，其上调可能作为 DMD 肌肉细胞中缺失的肌营养不良蛋白的功能替代品，从而为所有 DMD 患者提供治疗，而无需考虑具体的突变位置。.
临床前数据表明，利用 Ractigen 专有的 LiCO™（脂质偶联寡核苷酸）技术递送的 RAG-18 已有效上调 UTRN 表达，减轻肌肉损伤并改善肌肉功能，在治疗 DMD 患者方面表现出巨大的潜力。. RAG-18 于 2024 年获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药资格认定 (ODD) 和罕见儿科疾病资格认定 (RPDD) (FDA)，凸显了其作为 DMD 患者治疗选择的潜力。.
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